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Toxina incobotulínica A (Xeomin®) como tratamento para distonia específica de tarefa focal da mão do músico

19 de abril de 2023 atualizado por: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Um estudo piloto controlado por placebo, duplo-cego, randomizado e cruzado sobre a eficácia e a tolerabilidade da toxina incobotulínica A (Xeomin®) como tratamento para a distonia focal de tarefa específica da mão do músico

O medicamento experimental que está sendo estudado neste protocolo é a Incobotulinumtoxin A (Xeomin®). A toxina botulínica (BoNT) impede a liberação da acetilcolina dos nervos periféricos, inibindo as contrações musculares. BoNT é eficaz no relaxamento de músculos hiperativos. Na distonia do músico, a capacidade de reduzir os músculos anormalmente hiperativos da mão pode ser crítica para o músico profissional continuar sua carreira. Com o uso de EMG/estimulação elétrica e/ou orientação por ultrassom, o injetor pode localizar com precisão os músculos individuais afetados nessa condição com grande precisão. Estudos anteriores mostraram que as injeções de BoNT produzem efeitos benéficos nos músculos do antebraço e menos efeito nos ombros ou nos músculos proximais do braço.

Possíveis riscos no tratamento de pacientes com BoNT incluem fraqueza excessiva dos músculos injetados. A droga também pode afetar os músculos não-alvo. No entanto, esses riscos serão minimizados durante o período de triagem, visando cuidadosamente os músculos afetados e administrando baixas doses de BoNT. Pequenas doses de reforço podem ser administradas na visita de acompanhamento (2, 4, 14 e 16 semanas após a data da injeção primária) se a injeção inicial foi insuficiente para produzir eficácia suficiente no alívio da distonia focal e não produziu fraqueza excessiva do músculo alvo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU Langone Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com distonia focal de tarefa específica de uma ou ambas as mãos, desencadeada seletivamente pela performance em um instrumento musical.
  • Os pacientes devem ter sido avaliados pelo Dr. Frucht na Divisão de Distúrbios do Movimento do Mount Sinai Medical Center como parte de seus cuidados clínicos.
  • Pacientes cujo desempenho em um instrumento está diretamente ligado à sua ocupação.
  • Os pacientes devem ter entre 18 e 80 anos.
  • A deficiência na performance musical deve ser visível e demonstrável.

Critério de exclusão:

  • Pacientes cuja distonia não é grave o suficiente para interferir no desempenho musical na opinião de um examinador qualificado.
  • Pacientes com condições médicas instáveis ​​ou condições psiquiátricas.
  • Pacientes com uma condição médica que os impeça de receber injeções de BoNT.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Placebo Depois Toxina Botulínica
A primeira dose de placebo faz reforços na semana 2 e na semana 4, em seguida, washout de 4 semanas, depois a primeira dose de Incobotulinumtoxin A, com reforços na semana 2 e na semana 4.
Medicamento: Placebo
placebo correspondente
Medicamento: incobotulínica toxina A
A Incobotulínica A está sendo usada em doses médias entre 10U e 30 Unidades por indivíduo, mas em nenhum momento nenhum indivíduo receberá mais de 100 Unidades. A cada visita do estudo, o médico avaliador selecionará os músculos e as quantidades de medicamento a serem injetadas.
Outros nomes:
  • Xeomin
Comparador Ativo: Incobotulinumtoxin A Depois Placebo
A dose de Incobotulinumtoxin A primeiro faz os reforços na semana 2 e na semana 4, depois o washout de 4 semanas, depois a primeira dose do placebo, com reforços na 2ª semana e na semana 4.
Medicamento: Placebo
placebo correspondente
Medicamento: incobotulínica toxina A
A Incobotulínica A está sendo usada em doses médias entre 10U e 30 Unidades por indivíduo, mas em nenhum momento nenhum indivíduo receberá mais de 100 Unidades. A cada visita do estudo, o médico avaliador selecionará os músculos e as quantidades de medicamento a serem injetadas.
Outros nomes:
  • Xeomin

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percepção Global de Mudança do Médico - Avaliador Cego 1
Prazo: na visita 4 (semana 8)
A principal medida de resultado foi a melhora no desempenho musical, medido pelo avaliador cego, usando a percepção global do médico de mudança no pós-tratamento em comparação com 8 semanas. As categorias melhoraram muito, melhoraram muito, melhoraram minimamente, não mudaram e pioraram minimamente.
na visita 4 (semana 8)
Percepção Global de Mudança do Médico - Avaliador Cego 2
Prazo: na visita 4 (semana 8)
A principal medida de resultado foi a melhora no desempenho musical, medido pelo avaliador cego, usando a percepção global do médico de mudança no pós-tratamento em comparação com 8 semanas. As categorias melhoraram muito, melhoraram muito, melhoraram minimamente, não mudaram e pioraram minimamente.
na visita 4 (semana 8)
Classificação da Performance Musical Geral - Avaliador Cego 1
Prazo: basal e em 8 semanas

Classificação do desempenho musical geral com base na comparação com o vídeo de linha de base na semana 8.

Avaliação de +3, muito melhorada para -3, muito pior. Pontuação mais alta indica mais melhoria.
basal e em 8 semanas
Classificação da Performance Musical Geral - Avaliador Cego 2
Prazo: linha de base e semana 8

Classificação do desempenho musical geral com base na comparação com o vídeo de linha de base na semana 8.

Melhor Performance Musical Geral na escala de 7 pontos de +3 Melhorou muito a -3 Muito pior. Pontuação mais alta indica mais melhoria.
linha de base e semana 8
Comparação de Análise MIDI Quantitativa
Prazo: linha de base em 24 semanas
A principal medida de resultado será a melhora no desempenho musical, medida por questionário de auto-avaliação, análise quantitativa de interface digital de instrumento musical (MIDI) e análise de vídeo de alta velocidade cega após o tratamento em comparação com a linha de base e 24 semanas.
linha de base em 24 semanas
Comparação cega de análise de vídeo de alta velocidade
Prazo: basal e em 24 semanas
A principal medida de resultado será a melhora no desempenho musical, medida por questionário de auto-avaliação, análise MIDI quantitativa e análise de vídeo de alta velocidade cega após o tratamento em comparação com a linha de base e 24 semanas.
basal e em 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Escala de Estresse Percebido (PSS)
Prazo: basal e em 8 semanas
O paciente relatou resultados medidos por questionários que abordam eventos adversos e o impacto na qualidade de vida usando a escala de estresse percebido. Um questionário de 10 itens, cada item pontuado de 0 (nunca) a 4 (muito frequentemente), escala completa de 0 a 40, com pontuação mais alta indicando maior estresse percebido. mais frequentemente a pessoa percebe o estresse Mudança no PSS na semana 8 em comparação com a linha de base
basal e em 8 semanas
Mudança na Escala do Conselho de Pesquisa Médica (MRC)
Prazo: basal e em 8 semanas

Força motora usando um dinamômetro dos flexores do dedo/punho/cotovelo para documentar qualquer fraqueza induzida pelo tratamento.

Escala de 0-4, pontuação mais alta indica piores resultados de saúde.
basal e em 8 semanas
Alteração na comparação da força motora
Prazo: basal e em 8 semanas

Força motora testada usando um dinamômetro para documentar qualquer fraqueza que o tratamento possa produzir em comparação com a consulta inicial e 8 semanas.

Dinamômetro (DYN) - é um aparelho mecânico que mede os quilos de força que um músculo exerce, Grip - aparelho que mede a força de preensão, e flexores dos dedos 2 e 3 (FF d2-3). Essas medidas são a quantidade de libras de força exercida. O número mais alto é o mais alto exercido em 3 tentativas.
basal e em 8 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Colaboradores

Merz North America, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: David M Simpson, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigador principal: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2014

Conclusão Primária (Real)

27 de janeiro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

27 de janeiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de março de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de abril de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

8 de abril de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

11 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de abril de 2023

Última verificação

1 de abril de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GCO 13-1679

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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