Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) som en behandling for fokal oppgavespesifikk dystoni i musikerens hånd

19. april 2023 oppdatert av: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

En placebokontrollert, dobbeltblind, randomisert, cross-over-pilotstudie av effektiviteten og toleransen til incobotulinumtoksin A (Xeomin®) som en behandling for fokal oppgavespesifikk dystoni i musikerens hånd

Undersøkelsesmedisinen som studeres i denne protokollen er Incobotulinumtoxin A (Xeomin®). Botulinumtoksin (BoNT) forhindrer frigjøring av acetylkolin fra perifere nerver, og hemmer muskelsammentrekninger. BoNT er effektivt for å slappe av overaktive muskler. Ved musikerdystoni kan evnen til å redusere unormalt overaktive muskler i hånden være avgjørende for at den musikalske profesjonelle skal fortsette sin karriere. Ved bruk av EMG/elektrisk stimulering og/eller ultralydveiledning kan injektoren med stor nøyaktighet lokalisere de enkelte musklene som påvirkes i denne tilstanden. Tidligere studier har vist at BoNT-injeksjoner gir gunstige effekter i underarmsmuskulaturen, og mindre effekt i skulder- eller proksimale armmuskler.

Mulige risikoer ved behandling av pasienter med BoNT inkluderer overdreven svakhet i de injiserte musklene. Legemidlet kan også påvirke ikke-målrettede muskler. Imidlertid vil disse risikoene bli minimert i løpet av screeningsperioden ved nøye å målrette de berørte musklene og ved å administrere lave doser BoNT. Små boosterdoser kan gis ved oppfølgingsbesøk (2, 4, 14 og 16 uker etter den primære injeksjonsdatoen) hvis den første injeksjonen var utilstrekkelig til å gi tilstrekkelig effekt i lindring av fokal dystoni og ikke forårsaket overdreven svakhet i målrettet muskel.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forente stater, 10017
        • NYU Langone Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med fokal oppgavespesifikk dystoni av en eller begge hender, selektivt utløst av fremføring på et musikkinstrument.
  • Pasienter må ha blitt evaluert av Dr. Frucht ved Movement Disorders Division ved Mount Sinai Medical Center som en del av deres kliniske behandling.
  • Pasienter hvis ytelse på et instrument er direkte knyttet til deres yrke.
  • Pasienter må være mellom 18 og 80 år.
  • Nedsatt musikalsk fremføring skal være synlig og påviselig.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter hvis dystoni ikke er alvorlig nok til å forstyrre musikalsk ytelse etter en dyktig sensors oppfatning.
  • Pasienter med ustabile medisinske tilstander eller psykiatriske tilstander.
  • Pasienter med en medisinsk tilstand som utelukker dem fra å få BoNT-injeksjoner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Placebo Deretter Botulinum Toxin
Placebodosen forsterker først, deretter booster ved uke 2 og uke 4, deretter 4 ukers utvasking, deretter Incobotulinumtoxin A første dose, med boostere ved 2 uke og uke 4.
Legemiddel: Placebo
matchende placebo
Legemiddel: incobotulinumtoxin A
Incobotulinumtoxin A brukes i gjennomsnittlige doser mellom 10 U og 30 enheter per forsøksperson, men ikke på noe tidspunkt vil noen forsøksperson få over 100 enheter. Hvert studiebesøk vil den vurderende legen velge musklene og mengden medikament som skal injiseres.
Andre navn:
  • Xeomin
Aktiv komparator: Incobotulinumtoxin A Deretter placebo
Incobotulinumtoxin En dose først forsterker deretter ved uke 2 og uke 4, deretter 4 uker utvasking, deretter placebo første dose, med boostere ved 2 uke og uke 4.
Legemiddel: Placebo
matchende placebo
Legemiddel: incobotulinumtoxin A
Incobotulinumtoxin A brukes i gjennomsnittlige doser mellom 10 U og 30 enheter per forsøksperson, men ikke på noe tidspunkt vil noen forsøksperson få over 100 enheter. Hvert studiebesøk vil den vurderende legen velge musklene og mengden medikament som skal injiseres.
Andre navn:
  • Xeomin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lege Global Perception of Change – Blind vurderer 1
Tidsramme: ved besøk 4 (uke 8)
Det viktigste utfallsmålet var forbedring i musikalsk ytelse, målt ved blindet vurderer, ved bruk av leges globale oppfatning av endring etter behandling sammenlignet med ved 8 uker. Kategoriene er veldig mye forbedret, mye forbedret, minimalt forbedret, ingen endring og minimalt verre.
ved besøk 4 (uke 8)
Lege Global Perception of Change - Blinded Rater 2
Tidsramme: ved besøk 4 (uke 8)
Det viktigste utfallsmålet var forbedring i musikalsk ytelse, målt ved blindet vurderer, ved bruk av leges globale oppfatning av endring etter behandling sammenlignet med ved 8 uker. Kategoriene er veldig mye forbedret, mye forbedret, minimalt forbedret, ingen endring og minimalt verre.
ved besøk 4 (uke 8)
Vurdering av den samlede musikalske ytelsen – blindet vurdering 1
Tidsramme: baseline og ved 8 uker

Vurdering av den totale musikalske ytelsen basert på sammenligning med baseline-video ved uke 8.

Rangering fra +3, veldig mye forbedret til -3, veldig mye dårligere. Høyere poengsum indikerer mer forbedring.
baseline og ved 8 uker
Vurdering av den samlede musikalske ytelsen - Blinded Rater 2
Tidsramme: baseline og uke 8

Vurdering av den totale musikalske ytelsen basert på sammenligning med baseline-video ved uke 8.

Beste samlede musikalske ytelse på 7 punkts skala fra +3 Veldig mye forbedret til -3 Veldig mye dårligere. Høyere poengsum indikerer mer forbedring.
baseline og uke 8
Sammenligning av kvantitativ MIDI-analyse
Tidsramme: baseline ved 24 uker
Det viktigste resultatmålet vil være forbedring i musikalsk ytelse, målt ved selvvurdert spørreskjema, kvantitativ Musical Instrument Digital Interface (MIDI) analyse og blindet høyhastighets videoanalyse etter behandling sammenlignet med baseline og 24 uker.
baseline ved 24 uker
Blind høyhastighets videoanalyse sammenligning
Tidsramme: baseline og ved 24 uker
Det viktigste resultatmålet vil være forbedring i musikalsk ytelse, målt ved selvvurdert spørreskjema, kvantitativ MIDI-analyse og blindet høyhastighets videoanalyse etter behandling sammenlignet med baseline og 24 uker.
baseline og ved 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i oppfattet stressskala (PSS)
Tidsramme: baseline og ved 8 uker
Pasientrapporterte resultater målt med spørreskjemaer som tar for seg uønskede hendelser og virkningen av livskvalitet ved å bruke skalaen for opplevd stress. Et spørreskjema med 10 elementer, hvert element fikk 0 (aldri) til 4 (veldig ofte), full skala fra 0-40, med høyere poengsum som indikerer høyere opplevd stress. jo oftere oppfatter personen stress Endring i PSS ved uke 8 sammenlignet med baseline
baseline og ved 8 uker
Endring i Medical Research Council (MRC) skala
Tidsramme: baseline og ved 8 uker

Motorisk styrke ved å bruke et dynamometer på finger/håndledd/albuebøyer for å dokumentere eventuell behandlingsindusert svakhet.

Skala fra 0-4, høyere skår indikerer dårligere helseutfall.
baseline og ved 8 uker
Endring i sammenligning av motorstyrke
Tidsramme: baseline og ved 8 uker

Motorstyrke testet med et dynamometer for å dokumentere eventuell svakhet behandlingen kan gi sammenlignet med baseline-besøket og 8 uker.

Dynamometer (DYN) - er en mekanisk enhet som måler kiloene med kraft som en muskel utøver, Grip - en enhet som måler grepsstyrke, og fingerbøyer siffer 2 og 3 (FF d2-3). Disse målene er mengden lbs med kraft som utøves. Det høyere tallet er det høyeste som er anstrengt av 3 forsøk.
baseline og ved 8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Samarbeidspartnere

Merz North America, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David M Simpson, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Hovedetterforsker: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2014

Primær fullføring (Faktiske)

27. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

27. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2014

Først lagt ut (Anslag)

8. april 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

11. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GCO 13-1679

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dystoni

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritius

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere