Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) som en behandling för fokal uppgiftsspecifik dystoni i musikerns hand

19 april 2023 uppdaterad av: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

En placebokontrollerad, dubbelblind, randomiserad, cross-over-pilotstudie av effektiviteten och toleransen av incobotulinumtoxin A (Xeomin®) som en behandling för fokal uppgiftsspecifik dystoni i musikerns hand

Undersökningsläkemedlet som studeras i detta protokoll är Incobotulinumtoxin A (Xeomin®). Botulinumtoxin (BoNT) förhindrar frisättningen av acetylkolin från perifera nerver, vilket hämmar muskelsammandragningar. BoNT är effektivt för att slappna av överaktiva muskler. Vid musikerdystoni kan förmågan att minska onormalt överaktiva muskler i handen vara avgörande för att musikalproffsen ska fortsätta sin karriär. Med användning av EMG/elektrisk stimulering och/eller ultraljudsvägledning kan injektorn exakt lokalisera de enskilda muskler som påverkas i detta tillstånd med stor noggrannhet. Tidigare studier har visat att BoNT-injektioner ger gynnsamma effekter i underarmsmusklerna och mindre effekt i axel- eller proximala armmuskler.

Möjliga risker vid behandling av patienter med BoNT inkluderar överdriven svaghet i de injicerade musklerna. Läkemedlet kan också påverka muskler som inte är målinriktade. Dessa risker kommer dock att minimeras under screeningsperioden genom att noggrant rikta in de drabbade musklerna och genom att administrera låga doser av BoNT. Små boosterdoser kan ges vid uppföljningsbesöket (2, 4, 14 och 16 veckor efter det primära injektionsdatumet) om den initiala injektionen var otillräcklig för att ge tillräcklig effekt för att lindra den fokala dystonin och inte orsakade överdriven svaghet i riktad muskel.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Förenta staterna, 10017
        • NYU Langone Health

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med fokal uppgiftsspecifik dystoni i en eller båda händerna, selektivt utlöst av framförande på ett musikinstrument.
  • Patienter måste ha utvärderats av Dr. Frucht vid Movement Disorders Division på Mount Sinai Medical Center som en del av deras kliniska vård.
  • Patienter vars prestanda på ett instrument är direkt kopplat till deras yrke.
  • Patienter måste vara mellan 18 och 80 år.
  • Nedsättning av musikalisk prestation ska vara synlig och påvisbar.

Exklusions kriterier:

  • Patienter vars dystoni inte är tillräckligt allvarlig för att störa musikalisk prestation enligt en skicklig examinator.
  • Patienter med instabila medicinska tillstånd eller psykiatriska tillstånd.
  • Patienter med ett medicinskt tillstånd som hindrar dem från att få BoNT-injektioner.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Placebo Sedan Botulinumtoxin
Placebodosen först ger sedan booster vid vecka 2 och vecka 4 sedan 4 veckors tvättning, sedan Incobotulinumtoxin A första dos, med booster vid 2 vecka och vecka 4.
matchande placebo
Incobotulinumtoxin A används i genomsnittliga doser mellan 10 U och 30 enheter per patient, men vid inget tillfälle kommer någon patient att få över 100 enheter. Varje studiebesök kommer den utvärderande läkaren att välja musklerna och mängden medicin som ska injiceras.
Andra namn:
  • Xeomin
Aktiv komparator: Incobotulinumtoxin A Sedan placebo
Incobotulinumtoxin En dos först boosters sedan vecka 2 och vecka 4 sedan 4 veckors tvättning, sedan placebo första dosen, med boosters vid 2 vecka och vecka 4.
matchande placebo
Incobotulinumtoxin A används i genomsnittliga doser mellan 10 U och 30 enheter per patient, men vid inget tillfälle kommer någon patient att få över 100 enheter. Varje studiebesök kommer den utvärderande läkaren att välja musklerna och mängden medicin som ska injiceras.
Andra namn:
  • Xeomin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Läkare Global Perception of Change - Blindad bedömare 1
Tidsram: vid besök 4 (vecka 8)
Det huvudsakliga utfallsmåttet var förbättring av musikalisk prestation, mätt med blindad bedömare, med hjälp av läkares globala uppfattning om förändring efter behandling jämfört med 8 veckor. Kategorier är mycket förbättrade, mycket förbättrade, minimala förbättrade, ingen förändring och minimalt sämre.
vid besök 4 (vecka 8)
Läkare Global Perception of Change - Blinded Rater 2
Tidsram: vid besök 4 (vecka 8)
Det huvudsakliga utfallsmåttet var förbättring av musikalisk prestation, mätt med blindad bedömare, med hjälp av läkares globala uppfattning om förändring efter behandling jämfört med 8 veckor. Kategorier är mycket förbättrade, mycket förbättrade, minimala förbättrade, ingen förändring och minimalt sämre.
vid besök 4 (vecka 8)
Betyg på övergripande musikalisk prestation - Blinded Rater 1
Tidsram: baseline och vid 8 veckor

Betyg av övergripande musikalisk prestation baserat på jämförelse med baslinjevideo vid vecka 8.

Betyg från +3, mycket förbättrat till -3, mycket sämre. Högre poäng indikerar mer förbättring.

baseline och vid 8 veckor
Betyg av totalt musikaliskt framförande - Blinded Rater 2
Tidsram: baslinje och vecka 8

Betyg av övergripande musikalisk prestation baserat på jämförelse med baslinjevideo vid vecka 8.

Bästa totala musikaliska framförandet på en 7-gradig skala från +3 Mycket förbättrad till -3 Mycket mycket sämre. Högre poäng indikerar mer förbättring.

baslinje och vecka 8
Jämförelse av kvantitativ MIDI-analys
Tidsram: baslinje vid 24 veckor
Det huvudsakliga resultatmåttet kommer att vara förbättring av musikalisk prestation, mätt med självbedömd frågeformulär, kvantitativ analys av musikinstrument digitalt gränssnitt (MIDI) och blindad höghastighetsvideoanalys efter behandling jämfört med baslinjen och 24 veckor.
baslinje vid 24 veckor
Blindad höghastighetsvideoanalysjämförelse
Tidsram: baseline och vid 24 veckor
Det huvudsakliga resultatmåttet kommer att vara förbättring av musikalisk prestation, mätt med självbedömd frågeformulär, kvantitativ MIDI-analys och blindad höghastighetsvideoanalys efter behandling jämfört med baslinjen och 24 veckor.
baseline och vid 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i upplevd stressskala (PSS)
Tidsram: baseline och vid 8 veckor
Patientrapporterade resultat mätt med frågeformulär som behandlar negativa händelser och effekterna av livskvalitet med hjälp av skalan för upplevd stress. Ett frågeformulär med 10 punkter, varje objekt fick 0 (aldrig) till 4 (mycket ofta), full skala från 0-40, med högre poäng som indikerar högre upplevd stress. desto oftare upplever personen stress Förändring i PSS vid vecka 8 jämfört med baseline
baseline och vid 8 veckor
Förändring i Medical Research Council (MRC) skala
Tidsram: baseline och vid 8 veckor

Motorisk styrka med hjälp av en dynamometer av finger/handled/armbågsböjare för att dokumentera eventuell behandlingsinducerad svaghet.

Skala från 0-4, högre poäng indikerar sämre hälsoresultat.

baseline och vid 8 veckor
Förändring i jämförelse av motorstyrka
Tidsram: baseline och vid 8 veckor

Motorstyrka testad med hjälp av en dynamometer för att dokumentera eventuella svagheter som behandlingen kan ge jämfört med utgångsbesöket och 8 veckor.

Dynamometer (DYN) - är en mekanisk anordning som mäter de kilon av kraft som en muskel utövar, Grip - en anordning som mäter greppstyrka, och fingerböjare siffra 2 och 3 (FF d2-3). Dessa mått är mängden lbs av kraft som utövas. Den högre siffran är den högsta utövade av 3 försök.

baseline och vid 8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Samarbetspartners

Utredare

  • Huvudutredare: David M Simpson, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Huvudutredare: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

27 januari 2020

Avslutad studie (Faktisk)

27 januari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 april 2014

Första postat (Uppskatta)

8 april 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

11 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dystoni

Kliniska prövningar på Placebo

3
Prenumerera