- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02107261
Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) som en behandling för fokal uppgiftsspecifik dystoni i musikerns hand
En placebokontrollerad, dubbelblind, randomiserad, cross-over-pilotstudie av effektiviteten och toleransen av incobotulinumtoxin A (Xeomin®) som en behandling för fokal uppgiftsspecifik dystoni i musikerns hand
Undersökningsläkemedlet som studeras i detta protokoll är Incobotulinumtoxin A (Xeomin®). Botulinumtoxin (BoNT) förhindrar frisättningen av acetylkolin från perifera nerver, vilket hämmar muskelsammandragningar. BoNT är effektivt för att slappna av överaktiva muskler. Vid musikerdystoni kan förmågan att minska onormalt överaktiva muskler i handen vara avgörande för att musikalproffsen ska fortsätta sin karriär. Med användning av EMG/elektrisk stimulering och/eller ultraljudsvägledning kan injektorn exakt lokalisera de enskilda muskler som påverkas i detta tillstånd med stor noggrannhet. Tidigare studier har visat att BoNT-injektioner ger gynnsamma effekter i underarmsmusklerna och mindre effekt i axel- eller proximala armmuskler.
Möjliga risker vid behandling av patienter med BoNT inkluderar överdriven svaghet i de injicerade musklerna. Läkemedlet kan också påverka muskler som inte är målinriktade. Dessa risker kommer dock att minimeras under screeningsperioden genom att noggrant rikta in de drabbade musklerna och genom att administrera låga doser av BoNT. Små boosterdoser kan ges vid uppföljningsbesöket (2, 4, 14 och 16 veckor efter det primära injektionsdatumet) om den initiala injektionen var otillräcklig för att ge tillräcklig effekt för att lindra den fokala dystonin och inte orsakade överdriven svaghet i riktad muskel.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Förenta staterna, 10017
- NYU Langone Health
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med fokal uppgiftsspecifik dystoni i en eller båda händerna, selektivt utlöst av framförande på ett musikinstrument.
- Patienter måste ha utvärderats av Dr. Frucht vid Movement Disorders Division på Mount Sinai Medical Center som en del av deras kliniska vård.
- Patienter vars prestanda på ett instrument är direkt kopplat till deras yrke.
- Patienter måste vara mellan 18 och 80 år.
- Nedsättning av musikalisk prestation ska vara synlig och påvisbar.
Exklusions kriterier:
- Patienter vars dystoni inte är tillräckligt allvarlig för att störa musikalisk prestation enligt en skicklig examinator.
- Patienter med instabila medicinska tillstånd eller psykiatriska tillstånd.
- Patienter med ett medicinskt tillstånd som hindrar dem från att få BoNT-injektioner.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Placebo Sedan Botulinumtoxin
Placebodosen först ger sedan booster vid vecka 2 och vecka 4 sedan 4 veckors tvättning, sedan Incobotulinumtoxin A första dos, med booster vid 2 vecka och vecka 4.
|
matchande placebo
Incobotulinumtoxin A används i genomsnittliga doser mellan 10 U och 30 enheter per patient, men vid inget tillfälle kommer någon patient att få över 100 enheter.
Varje studiebesök kommer den utvärderande läkaren att välja musklerna och mängden medicin som ska injiceras.
Andra namn:
|
Aktiv komparator: Incobotulinumtoxin A Sedan placebo
Incobotulinumtoxin En dos först boosters sedan vecka 2 och vecka 4 sedan 4 veckors tvättning, sedan placebo första dosen, med boosters vid 2 vecka och vecka 4.
|
matchande placebo
Incobotulinumtoxin A används i genomsnittliga doser mellan 10 U och 30 enheter per patient, men vid inget tillfälle kommer någon patient att få över 100 enheter.
Varje studiebesök kommer den utvärderande läkaren att välja musklerna och mängden medicin som ska injiceras.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Läkare Global Perception of Change - Blindad bedömare 1
Tidsram: vid besök 4 (vecka 8)
|
Det huvudsakliga utfallsmåttet var förbättring av musikalisk prestation, mätt med blindad bedömare, med hjälp av läkares globala uppfattning om förändring efter behandling jämfört med 8 veckor.
Kategorier är mycket förbättrade, mycket förbättrade, minimala förbättrade, ingen förändring och minimalt sämre.
|
vid besök 4 (vecka 8)
|
Läkare Global Perception of Change - Blinded Rater 2
Tidsram: vid besök 4 (vecka 8)
|
Det huvudsakliga utfallsmåttet var förbättring av musikalisk prestation, mätt med blindad bedömare, med hjälp av läkares globala uppfattning om förändring efter behandling jämfört med 8 veckor.
Kategorier är mycket förbättrade, mycket förbättrade, minimala förbättrade, ingen förändring och minimalt sämre.
|
vid besök 4 (vecka 8)
|
Betyg på övergripande musikalisk prestation - Blinded Rater 1
Tidsram: baseline och vid 8 veckor
|
Betyg av övergripande musikalisk prestation baserat på jämförelse med baslinjevideo vid vecka 8. Betyg från +3, mycket förbättrat till -3, mycket sämre. Högre poäng indikerar mer förbättring. |
baseline och vid 8 veckor
|
Betyg av totalt musikaliskt framförande - Blinded Rater 2
Tidsram: baslinje och vecka 8
|
Betyg av övergripande musikalisk prestation baserat på jämförelse med baslinjevideo vid vecka 8. Bästa totala musikaliska framförandet på en 7-gradig skala från +3 Mycket förbättrad till -3 Mycket mycket sämre. Högre poäng indikerar mer förbättring. |
baslinje och vecka 8
|
Jämförelse av kvantitativ MIDI-analys
Tidsram: baslinje vid 24 veckor
|
Det huvudsakliga resultatmåttet kommer att vara förbättring av musikalisk prestation, mätt med självbedömd frågeformulär, kvantitativ analys av musikinstrument digitalt gränssnitt (MIDI) och blindad höghastighetsvideoanalys efter behandling jämfört med baslinjen och 24 veckor.
|
baslinje vid 24 veckor
|
Blindad höghastighetsvideoanalysjämförelse
Tidsram: baseline och vid 24 veckor
|
Det huvudsakliga resultatmåttet kommer att vara förbättring av musikalisk prestation, mätt med självbedömd frågeformulär, kvantitativ MIDI-analys och blindad höghastighetsvideoanalys efter behandling jämfört med baslinjen och 24 veckor.
|
baseline och vid 24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändring i upplevd stressskala (PSS)
Tidsram: baseline och vid 8 veckor
|
Patientrapporterade resultat mätt med frågeformulär som behandlar negativa händelser och effekterna av livskvalitet med hjälp av skalan för upplevd stress.
Ett frågeformulär med 10 punkter, varje objekt fick 0 (aldrig) till 4 (mycket ofta), full skala från 0-40, med högre poäng som indikerar högre upplevd stress.
desto oftare upplever personen stress Förändring i PSS vid vecka 8 jämfört med baseline
|
baseline och vid 8 veckor
|
Förändring i Medical Research Council (MRC) skala
Tidsram: baseline och vid 8 veckor
|
Motorisk styrka med hjälp av en dynamometer av finger/handled/armbågsböjare för att dokumentera eventuell behandlingsinducerad svaghet. Skala från 0-4, högre poäng indikerar sämre hälsoresultat. |
baseline och vid 8 veckor
|
Förändring i jämförelse av motorstyrka
Tidsram: baseline och vid 8 veckor
|
Motorstyrka testad med hjälp av en dynamometer för att dokumentera eventuella svagheter som behandlingen kan ge jämfört med utgångsbesöket och 8 veckor. Dynamometer (DYN) - är en mekanisk anordning som mäter de kilon av kraft som en muskel utövar, Grip - en anordning som mäter greppstyrka, och fingerböjare siffra 2 och 3 (FF d2-3). Dessa mått är mängden lbs av kraft som utövas. Den högre siffran är den högsta utövade av 3 försök. |
baseline och vid 8 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: David M Simpson, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Huvudutredare: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Peterson DA, Berque P, Jabusch HC, Altenmuller E, Frucht SJ. Rating scales for musician's dystonia: the state of the art. Neurology. 2013 Aug 6;81(6):589-98. doi: 10.1212/WNL.0b013e31829e6f72. Epub 2013 Jul 24.
- Jankovic J, Ashoori A. Movement disorders in musicians. Mov Disord. 2008 Oct 30;23(14):1957-65. doi: 10.1002/mds.22255.
- Pullman SL, Hristova AH. Musician's dystonia. Neurology. 2005 Jan 25;64(2):186-7. doi: 10.1212/01.WNL.0000157497.08500.c1. No abstract available.
- Altenmuller E. Focal dystonia: advances in brain imaging and understanding of fine motor control in musicians. Hand Clin. 2003 Aug;19(3):523-38, xi. doi: 10.1016/s0749-0712(03)00043-x.
- Frucht SJ, Fahn S, Greene PE, O'Brien C, Gelb M, Truong DD, Welsh J, Factor S, Ford B. The natural history of embouchure dystonia. Mov Disord. 2001 Sep;16(5):899-906. doi: 10.1002/mds.1167.
- Elbert T, Pantev C, Wienbruch C, Rockstroh B, Taub E. Increased cortical representation of the fingers of the left hand in string players. Science. 1995 Oct 13;270(5234):305-7. doi: 10.1126/science.270.5234.305.
- Munte TF, Altenmuller E, Jancke L. The musician's brain as a model of neuroplasticity. Nat Rev Neurosci. 2002 Jun;3(6):473-8. doi: 10.1038/nrn843.
- Altenmuller E, Baur V, Hofmann A, Lim VK, Jabusch HC. Musician's cramp as manifestation of maladaptive brain plasticity: arguments from instrumental differences. Ann N Y Acad Sci. 2012 Apr;1252:259-65. doi: 10.1111/j.1749-6632.2012.06456.x.
- Schmidt A, Jabusch HC, Altenmuller E, Hagenah J, Bruggemann N, Hedrich K, Saunders-Pullman R, Bressman SB, Kramer PL, Klein C. Dominantly transmitted focal dystonia in families of patients with musician's cramp. Neurology. 2006 Aug 22;67(4):691-3. doi: 10.1212/01.wnl.0000230148.00035.f9.
- Altenmuller E, Jabusch HC. Focal dystonia in musicians: phenomenology, pathophysiology, triggering factors, and treatment. Med Probl Perform Art. 2010 Mar;25(1):3-9.
- Schuele S, Jabusch HC, Lederman RJ, Altenmuller E. Botulinum toxin injections in the treatment of musician's dystonia. Neurology. 2005 Jan 25;64(2):341-3. doi: 10.1212/01.WNL.0000149768.36634.92.
- Pullman SL, Greene P, Fahn S, Pedersen SF. Approach to the treatment of limb disorders with botulinum toxin A. Experience with 187 patients. Arch Neurol. 1996 Jul;53(7):617-24. doi: 10.1001/archneur.1996.00550070055012.
- Chang FC, Frucht SJ. Motor and Sensory Dysfunction in Musician's Dystonia. Curr Neuropharmacol. 2013 Jan;11(1):41-7. doi: 10.2174/157015913804999531.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GCO 13-1679
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Dystoni
-
University of Texas Southwestern Medical CenterMassachusetts General HospitalRekryteringDystoni | Dystoni; Idiopatisk | Dystoni, primär | Dystoni, sekundär | Dystoni, familjär | Dystoni sjukdom | Dystonier, sporadisk | Dystoni; Orofacial | Dystonia Lenticularis | Dystoni, Paroxysmal | Dystoni 6 | Dystoni 5 | Dystoni 8 | Dystoni 9 | Dystoni 19 | Dystoni 10 | Dystoni 11 | Dystoni 20 | Dystoni 12 | Dystoni, Focal | Dystoni i huvudet och andra villkorFörenta staterna
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildAvslutadCervikal dystoni, primärFrankrike
-
University Hospital, MontpellierAvslutadSpasticitet | Isolerad cervikal dystoni | Komplex dystoniFrankrike
-
University of FloridaBachmann Strauss Dystonia & Parkinson Foundation, Inc.Avslutad
-
University Hospital, MontpellierAvslutadTardiv dystoni | Generaliserad dystoni | Segmentell dystoniFrankrike
-
Duke UniversityAmerican Academy of NeurologyHar inte rekryterat ännuIsolerad cervikal dystoniFörenta staterna
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar inte rekryterat ännu
-
University of Colorado, DenverAvslutad
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadOromandibulär dystoni | Kranial dystoniFörenta staterna
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadCervikal dystoni | Dystoni | Fokal dystoni | RörelsestörningFörenta staterna
Kliniska prövningar på Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOkändAkut bronkit | Akut övre luftvägsinfektionKorea, Republiken av
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)AvslutadAnvändning av cannabisFörenta staterna
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyAvslutadManliga försökspersoner med typ II-diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedAvslutadFarmakokinetik | SäkerhetsfrågorStorbritannien
-
Regado Biosciences, Inc.AvslutadFrisk volontärFörenta staterna
-
Texas A&M UniversityNutraboltAvslutadGlucose and Insulin Response
-
Longeveron Inc.AvslutadHypoplastiskt vänsterhjärtsyndromFörenta staterna
-
ItalfarmacoAvslutadBeckers muskeldystrofiNederländerna, Italien
-
Universidade Estadual de LondrinaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Coordination...AvslutadVassleproteintillskott associerat med motståndsträning på hälsoindikatorer hos tränade äldre kvinnorFriska | Kroppssammansättning