Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Incobotulinumtoxine A (Xeomin®) als behandeling voor focale taakspecifieke dystonie van de hand van de muzikant

19 april 2023 bijgewerkt door: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Een placebogecontroleerde, dubbelblinde, gerandomiseerde, cross-over pilotstudie naar de werkzaamheid en verdraagbaarheid van incobotulinumtoxine A (Xeomin®) als behandeling voor focale taakspecifieke dystonie van de hand van de muzikant

Het onderzoeksgeneesmiddel dat in dit protocol wordt bestudeerd, is Incobotulinumtoxin A (Xeomin®). Botulinumtoxine (BoNT) voorkomt de afgifte van acetylcholine uit perifere zenuwen, waardoor spiercontracties worden geremd. BoNT is effectief bij het ontspannen van overactieve spieren. Bij dystonie van een muzikant kan het vermogen om abnormaal overactieve spieren in de hand te verminderen van cruciaal belang zijn voor de muzikale professional om zijn of haar carrière voort te zetten. Met behulp van EMG/elektrische stimulatie en/of ultrasone geleiding kan de injector de individuele spieren die bij deze aandoening aangedaan zijn met grote nauwkeurigheid lokaliseren. Eerdere studies hebben aangetoond dat BoNT-injecties gunstige effecten hebben in de onderarmspieren en minder effect in schouder- of proximale armspieren.

Mogelijke risico's bij de behandeling van patiënten met BoNT zijn overmatige zwakte van de geïnjecteerde spieren. Het medicijn kan ook niet-gerichte spieren aantasten. Deze risico's zullen tijdens de screeningperiode echter worden geminimaliseerd door zorgvuldig op de aangetaste spieren te richten en door lage doses BoNT toe te dienen. Bij het vervolgbezoek (2, 4, 14 en 16 weken na de primaire injectiedatum) kunnen kleine boosterdoses worden gegeven als de eerste injectie onvoldoende was om voldoende werkzaamheid teweeg te brengen bij het verlichten van de focale dystonie en geen overmatige zwakte van de gerichte spier.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
        • NYU Langone Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met focale taakspecifieke dystonie van één of beide handen, selectief getriggerd door optreden op een muziekinstrument.
  • Patiënten moeten zijn beoordeeld door Dr. Frucht op de afdeling Bewegingsstoornissen van Mount Sinai Medical Center als onderdeel van hun klinische zorg.
  • Patiënten wiens prestatie op een instrument direct verband houdt met hun beroep.
  • Patiënten moeten tussen de 18 en 80 jaar oud zijn.
  • Storingen in de muzikale uitvoering moeten zichtbaar en aantoonbaar zijn.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten bij wie de dystonie niet ernstig genoeg is om naar de mening van een ervaren onderzoeker de muzikale uitvoering te verstoren.
  • Patiënten met onstabiele medische aandoeningen of psychiatrische aandoeningen.
  • Patiënten met een medische aandoening waardoor ze geen BoNT-injecties kunnen krijgen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Placebo Dan Botulinum Toxine
Placebo-dosis doet eerst dan boosters in week 2 en week 4, daarna 4 weken wash-out, dan Incobotulinumtoxin A eerste dosis, met boosters in week 2 en week 4.
Geneesmiddel: Placebo
overeenkomende placebo
Geneesmiddel: incobotulinumtoxine A
Incobotulinumtoxine A wordt gebruikt in gemiddelde doses tussen 10U en 30 eenheden per proefpersoon, maar nooit zal een proefpersoon meer dan 100 eenheden ontvangen. Bij elk studiebezoek selecteert de beoordelende arts de spieren en de hoeveelheid medicatie die moet worden geïnjecteerd.
Andere namen:
  • Xeomin
Actieve vergelijker: Incobotulinumtoxine A Dan Placebo
Incobotulinumtoxine Een dosis doet eerst dan boosters in week 2 en week 4, daarna 4 weken wash-out, dan Placebo eerste dosis, met boosters in week 2 en week 4.
Geneesmiddel: Placebo
overeenkomende placebo
Geneesmiddel: incobotulinumtoxine A
Incobotulinumtoxine A wordt gebruikt in gemiddelde doses tussen 10U en 30 eenheden per proefpersoon, maar nooit zal een proefpersoon meer dan 100 eenheden ontvangen. Bij elk studiebezoek selecteert de beoordelende arts de spieren en de hoeveelheid medicatie die moet worden geïnjecteerd.
Andere namen:
  • Xeomin

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Arts Wereldwijde perceptie van verandering - Geblindeerde beoordelaar 1
Tijdsspanne: bij bezoek 4 (week 8)
De belangrijkste uitkomstmaat was verbetering van de muzikale prestaties, gemeten door een geblindeerde beoordelaar, met behulp van de globale perceptie van de arts van verandering na de behandeling in vergelijking met na 8 weken. Categorieën zijn sterk verbeterd, veel verbeterd, minimaal verbeterd, geen verandering en minimaal slechter.
bij bezoek 4 (week 8)
Arts Wereldwijde perceptie van verandering - Geblindeerde beoordelaar 2
Tijdsspanne: bij bezoek 4 (week 8)
De belangrijkste uitkomstmaat was verbetering van de muzikale prestaties, gemeten door een geblindeerde beoordelaar, met behulp van de globale perceptie van de arts van verandering na de behandeling in vergelijking met na 8 weken. Categorieën zijn sterk verbeterd, veel verbeterd, minimaal verbeterd, geen verandering en minimaal slechter.
bij bezoek 4 (week 8)
Beoordeling van de algehele muzikale uitvoering - Geblindeerde beoordelaar 1
Tijdsspanne: baseline en na 8 weken

Beoordeling van de algehele muzikale prestatie op basis van vergelijking met de basisvideo in week 8.

Beoordeling van +3, heel veel verbeterd tot -3, heel veel slechter. Een hogere score duidt op meer verbetering.
baseline en na 8 weken
Beoordeling van de algehele muzikale uitvoering - Geblindeerde beoordelaar 2
Tijdsspanne: basislijn en week 8

Beoordeling van de algehele muzikale prestatie op basis van vergelijking met de basisvideo in week 8.

Beste algehele muzikale uitvoering op een 7-puntsschaal van +3 Heel veel verbeterd tot -3 Heel veel slechter. Een hogere score duidt op meer verbetering.
basislijn en week 8
Vergelijking van kwantitatieve MIDI-analyse
Tijdsspanne: basislijn na 24 weken
De belangrijkste uitkomstmaat is een verbetering van de muzikale prestaties, gemeten door middel van een zelfbeoordelingsvragenlijst, kwantitatieve Musical Instrument Digital Interface (MIDI)-analyse en geblindeerde high-speed video-analyse na de behandeling in vergelijking met baseline en 24 weken.
basislijn na 24 weken
Verblinde vergelijking van snelle video-analyse
Tijdsspanne: baseline en na 24 weken
De belangrijkste uitkomstmaat is verbetering van de muzikale prestaties, gemeten door middel van een zelfbeoordelingsvragenlijst, kwantitatieve MIDI-analyse en geblindeerde high-speed video-analyse na de behandeling in vergelijking met baseline en 24 weken.
baseline en na 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in waargenomen stressschaal (PSS)
Tijdsspanne: baseline en na 8 weken
Patiënt gerapporteerde resultaten gemeten door vragenlijsten die bijwerkingen en de impact van kwaliteit van leven aanpakken met behulp van de waargenomen stressschaal. Een vragenlijst met 10 items, elk item scoorde 0 (nooit) tot 4 (heel vaak), volledige schaal van 0-40, waarbij een hogere score een hogere ervaren stress aangeeft. hoe vaker de persoon stress ervaart Verandering in PSS in week 8 in vergelijking met baseline
baseline en na 8 weken
Verandering in de schaal van de Medical Research Council (MRC).
Tijdsspanne: baseline en na 8 weken

Motorische kracht met behulp van een dynamometer van de vinger-/pols-/elleboogflexoren om eventuele door de behandeling veroorzaakte zwakte te documenteren.

Schaal van 0-4, hogere score duidt op slechtere gezondheidsresultaten.
baseline en na 8 weken
Verandering in vergelijking van motorkracht
Tijdsspanne: baseline en na 8 weken

Motorische kracht getest met behulp van een dynamometer om eventuele zwakte te documenteren die de behandeling kan veroorzaken in vergelijking met het basisbezoek en 8 weken.

Dynamometer (DYN) - is een mechanisch apparaat dat de kilo's kracht meet die een spier uitoefent, Grip - een apparaat dat de grijpkracht meet, en vingerbuigers cijfer 2 en 3 (FF d2-3). Deze maten zijn de hoeveelheid lbs kracht die wordt uitgeoefend. Het hogere getal is het hoogste van de 3 pogingen.
baseline en na 8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Medewerkers

Merz North America, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David M Simpson, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Hoofdonderzoeker: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 januari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 januari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 april 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

8 april 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

11 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GCO 13-1679

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dystonie

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in France

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren