一项评估口服 PRX-112 的安全性和药代动力学的开放标签剂量递增研究

纳入标准：

• 18 岁或以上的男性或女性
• 低白细胞 GCD 活性水平对戈谢病的历史诊断
• 血红蛋白 ≥ 10 克/分升
• 体重指数 (BMI) 为 18 kg/m2-30 kg/m2（含）
• 受试者能够提供书面知情同意
• 具有生育潜力的女性受试者在筛选访视时不得怀孕或哺乳，且尿妊娠试验结果为阴性。
• 有生育能力的女性受试者和有生育能力女性伴侣的男性受试者在研究期间必须始终使用两种避孕方法，其中一种必须是屏障方法。 可接受的避孕方法是口服避孕药、屏障避孕法（男用避孕套、女用避孕套、隔膜、宫颈帽、杀精子剂或宫内节育器）、手术不育（记录医生的输精管结扎术、子宫切除术和/或双侧卵巢切除术报告）和/或绝经后状态（定义为至少 1 年没有月经，如病史或受试者报告所证明）。
• 筛查访视时 HIV、HBsAg 和 HCV 实验室检测呈阴性
• 未接受任何先前的 ERT 或在签署 IC 前 12 个月接受过最后一次 ERT 治疗

排除标准：

• 存在影响运动或吸收的胃肠道 (GI) 疾病
• 对生物药物有任何过敏反应史或研究者认为具有临床意义的其他过敏史的受试者
• 报告的酒精或药物滥用史
• 受试者在筛选前 3 个月内献血或受试者在筛选前 6 个月内接受过血浆衍生物
• 在筛选前 3 个月内使用任何研究药物或参与另一项临床试验（受试者报告）
• 先前接受过抗人植物重组 GCD (prGCD) 抗体阳性 ERT 的受试者
• 任何活动性重大疾病的临床证据可能会损害研究者评估或解释研究治疗对安全性评估的影响的能力，从而将受试者的风险增加到不可接受的水平
• 存在任何医学、情绪、行为或心理状况，根据研究者的判断，这些状况会干扰研究的合规性要求
• 受试者在筛选后 7 天内使用过任何药物（不包括对乙酰氨基酚或地普酮），包括泻药、茶和已知用于治疗便秘或腹泻的食品添加剂