Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label, dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og farmakokinetikken af ​​oral PRX-112

27. september 2016 opdateret af: Protalix

Et fase 2a, åbent, sekventiel dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​oral PRX-112 (planterekombinant human glucocerebrosidase) i enzymerstatningsterapi-naive forsøgspersoner med Gauchers sygdom

Dette er et åbent, dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden af ​​oral PRX-112 og farmakokinetik af GCD hos personer med Gauchers sygdom, der er naive over for enzymerstatningsterapi. Dosisniveauerne af PRX-112 er 50 enheder, 100 enheder, 200 enheder og 400 enheder GCD. Forsøgspersoner vil modtage en gang daglig oral administration af PRX-112 i 5 på hinanden følgende dage på hvert dosisniveau med en 2-dages udvaskningsperiode mellem doserne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde på 18 år eller ældre
  • Historisk diagnose af Gauchers sygdom ved lavt leukocyt-GCD-aktivitetsniveau
  • Hæmoglobin ≥ 10 g/dL
  • Body mass index (BMI) på 18 kg/m2-30 kg/m2 inklusive
  • Forsøgspersonen er i stand til at give skriftligt informeret samtykke
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder må ikke være gravide eller ammende med et negativt resultat af uringraviditetstest ved screeningbesøget.
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal bruge to præventionsmetoder på alle tidspunkter under undersøgelsen, hvoraf den ene skal være en barrieremetode. Acceptable præventionsmetoder er orale præventionsmidler, barrieremetoder (mandligt kondom, kvindeligt kondom, diafragma, cervikal hætte, spermicid eller intrauterin enhed), kirurgisk sterilitet (dokumenteret lægerapport om vasektomi, hysterektomi og/eller bilateral ooforektomi) og/eller postmenopausal status ( defineret som mindst 1 år uden menstruation som vist ved sygehistorie eller forsøgsperson).
  • Negative laboratorietests for HIV, HBsAg og HCV ved screeningsbesøget
  • Naiv til enhver tidligere ERT eller har modtaget den sidste ERT-behandling 12 måneder før underskrivelse af IC

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en gastrointestinal (GI) sygdom, der påvirker motilitet eller absorption
  • Forsøgspersoner med nogen historie med allergisk respons på biologiske lægemidler eller andre allergier, som efterforskeren vurderer som klinisk signifikant
  • Rapporteret historie med alkohol- eller stofmisbrug
  • Forsøgspersonen har doneret blod i de 3 måneder forud for screeningen, eller forsøgspersonen har modtaget plasmaderivater i de 6 måneder forud for screeningen
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel eller deltagelse i et andet klinisk forsøg i de 3 måneder forud for screening (fagrapport)
  • Forsøgspersoner, der tidligere har modtaget ERT med positive anti-humane plante rekombinante GCD (prGCD) antistoffer
  • Klinisk evidens for enhver aktiv signifikant sygdom, der potentielt kunne kompromittere investigatorens evne til at evaluere eller fortolke virkningerne af undersøgelsesbehandlingen på sikkerhedsvurderingen og dermed øge risikoen for forsøgspersonen til uacceptable niveauer
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, der efter efterforskerens vurdering ville forstyrre undersøgelsens overholdelseskrav
  • Forsøgspersonen har brugt nogen form for medicin (undtagen acetaminophen eller dyprion) inden for 7 dage efter screening, inklusive afføringsmidler, te og fødevaretilsætningsstoffer, der vides at blive brugt til behandling af forstoppelse eller diarré

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 50 enheder
PRX-112 50 enheder dagligt i 5 dage
Medicin: PRX-112
Andre navne:
  • Gulerodsceller, der udtrykker rekombinant human glucocerebrosidase
Eksperimentel: 100 enheder
PRX-112 100 enheder dagligt i 5 dage
Medicin: PRX-112
Andre navne:
  • Gulerodsceller, der udtrykker rekombinant human glucocerebrosidase
Eksperimentel: 200 enheder
PRX-112 200 enheder dagligt i 5 dage
Medicin: PRX-112
Andre navne:
  • Gulerodsceller, der udtrykker rekombinant human glucocerebrosidase
Eksperimentel: 400 enheder
PRX-112 400 enheder dagligt i 5 dage
Medicin: PRX-112
Andre navne:
  • Gulerodsceller, der udtrykker rekombinant human glucocerebrosidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under kurven
Tidsramme: 24 timer
Blodprøver for GCD-niveau hver anden time i 24 timer
24 timer
Uønskede hændelser
Tidsramme: 7 dage
Indberetning af uønskede hændelser indsamlet dagligt
7 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Protalix

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2014

Først opslået (Skøn)

8. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

28. september 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. september 2016

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB-112-02a

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PRX-112

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner