Um estudo aberto de escalonamento de dose para avaliar a segurança e a farmacocinética do PRX-112 oral

Critério de inclusão:

• Homem ou mulher com 18 anos ou mais
• Diagnóstico histórico da doença de Gaucher por baixo nível de atividade de leucócitos GCD
• Hemoglobina ≥ 10 g/dL
• Índice de massa corporal (IMC) de 18 kg/m2-30 kg/m2 inclusive
• O sujeito é capaz de fornecer consentimento informado por escrito
• Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar não devem estar grávidas ou amamentando com resultado negativo no teste de gravidez na urina na consulta de triagem.
• Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino com parceiras do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar dois métodos contraceptivos o tempo todo durante o estudo, um dos quais deve ser um método de barreira. Métodos aceitáveis ​​de contracepção são contraceptivos orais, métodos de barreira (preservativo masculino, preservativo feminino, diafragma, capuz cervical, espermicida ou dispositivo intra-uterino), esterilidade cirúrgica (relatório médico documentado de vasectomia, histerectomia e/ou ooforectomia bilateral) e/ou estado pós-menopausa ( definido como pelo menos 1 ano sem menstruação, conforme demonstrado pelo histórico médico ou relatório do paciente).
• Testes laboratoriais negativos para HIV, HBsAg e HCV na consulta de triagem
• Naïve a qualquer TRE anterior ou recebeu o último tratamento de TRE 12 meses antes de assinar o IC

Critério de exclusão:

• Presença de uma doença gastrointestinal (GI) que afete a motilidade ou a absorção
• Indivíduos com qualquer histórico de resposta alérgica a drogas biológicas ou outras alergias consideradas clinicamente significativas pelo Investigador
• História relatada de abuso de álcool ou drogas
• O sujeito doou sangue nos 3 meses anteriores à triagem ou o sujeito recebeu derivados de plasma nos 6 meses anteriores à triagem
• Uso de qualquer medicamento experimental ou participação em outro ensaio clínico nos 3 meses anteriores à triagem (relatório do sujeito)
• Indivíduos que receberam TRE anteriormente com anticorpos positivos anti-GCD recombinante vegetal humano (prGCD)
• Evidência clínica de qualquer doença significativa ativa que possa comprometer a capacidade do investigador de avaliar ou interpretar os efeitos do tratamento do estudo na avaliação de segurança, aumentando assim o risco para o sujeito a níveis inaceitáveis
• Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, interferiria nos requisitos de conformidade do estudo
• O sujeito usou qualquer medicamento (excluindo acetaminofeno ou dipriona) dentro de 7 dias após a triagem, incluindo laxantes, chás e aditivos alimentares conhecidos por serem usados ​​para o tratamento de constipação ou diarreia