Открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности и фармакокинетики перорального PRX-112

Критерии включения:

• Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и старше
• Исторический диагноз болезни Гоше по низкому уровню лейкоцитарной активности ГЦД
• Гемоглобин ≥ 10 г/дл
• Индекс массы тела (ИМТ) от 18 кг/м2 до 30 кг/м2 включительно
• Субъект может предоставить письменное информированное согласие
• Субъекты женского пола детородного возраста не должны быть беременными или кормящими грудью с отрицательным результатом теста мочи на беременность во время скринингового визита.
• Субъекты женского пола с детородным потенциалом и субъекты мужского пола с партнершами с детородным потенциалом должны использовать два метода контрацепции на протяжении всего исследования, один из которых должен быть барьерным методом. Приемлемыми методами контрацепции являются оральные контрацептивы, барьерные методы (мужской презерватив, женский презерватив, диафрагма, цервикальный колпачок, спермицид или внутриматочная спираль), хирургическая стерильность (задокументированное заключение врача о вазэктомии, гистерэктомии и/или двусторонней овариэктомии) и/или постменопаузальный статус ( определяется как по крайней мере 1 год без менструаций, что подтверждается историей болезни или отчетом субъекта).
• Отрицательные лабораторные тесты на ВИЧ, HBsAg и ВГС на скрининговом визите
• Ранее не применявшие ФЗТ или получавшие последний курс ФЗТ за 12 месяцев до подписания ИК

Критерий исключения:

• Наличие заболевания желудочно-кишечного тракта (ЖКТ), влияющего на моторику или всасывание
• Субъекты с любой историей аллергической реакции на биологические препараты или другие аллергии, которые исследователь считает клинически значимыми.
• Сообщенная история злоупотребления алкоголем или наркотиками
• Субъект сдал кровь за 3 месяца до скрининга или субъект получил производные плазмы за 6 месяцев до скрининга.
• Использование любого исследуемого препарата или участие в другом клиническом исследовании за 3 месяца до скрининга (отчет субъекта)
• Субъекты, которые ранее получали ФЗТ с положительными антителами против рекомбинантной GCD растений человека (prGCD)
• Клинические доказательства любого активного серьезного заболевания, которое потенциально может поставить под угрозу способность исследователя оценивать или интерпретировать влияние исследуемого лечения на оценку безопасности, тем самым повышая риск для субъекта до неприемлемого уровня.
• Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать выполнению требований исследования.
• Субъект принимал какие-либо лекарства (за исключением ацетаминофена или диприона) в течение 7 дней после скрининга, включая слабительные, чаи и пищевые добавки, которые, как известно, используются для лечения запоров или диареи.