Eine offene Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und der Pharmakokinetik von oralem PRX-112

Einschlusskriterien:

• Mann oder Frau ab 18 Jahren
• Historische Diagnose der Gaucher-Krankheit durch niedrige Leukozyten-GCD-Aktivität
• Hämoglobin ≥ 10 g/dl
• Body-Mass-Index (BMI) von 18 kg/m2-30 kg/m2 inklusive
• Das Subjekt ist in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
• Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter dürfen beim Screening-Besuch nicht schwanger sein oder stillen und ein negatives Ergebnis des Schwangerschaftstests im Urin aufweisen.
• Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter und männliche Probanden mit gebärfähigen Partnerinnen müssen während der Studie jederzeit zwei Verhütungsmethoden anwenden, von denen eine eine Barrieremethode sein muss. Zulässige Verhütungsmethoden sind orale Kontrazeptiva, Barrieremethoden (Kondom für Männer, Kondom für die Frau, Diaphragma, Portiokappe, Spermizid oder Intrauterinpessar), chirurgische Sterilität (dokumentierter ärztlicher Bericht über Vasektomie, Hysterektomie und/oder bilaterale Ovarektomie) und/oder postmenopausaler Status ( definiert als mindestens 1 Jahr ohne Menstruation, wie durch Krankengeschichte oder Probandenbericht belegt).
• Negative Labortests für HIV, HBsAg und HCV beim Screening-Besuch
• Naiv gegenüber einer früheren ERT oder die letzte ERT-Behandlung 12 Monate vor Unterzeichnung des IC erhalten haben

Ausschlusskriterien:

• Vorhandensein einer gastrointestinalen (GI) Erkrankung, die die Motilität oder Resorption beeinträchtigt
• Probanden mit einer Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf biologische Arzneimittel oder andere Allergien, die vom Ermittler als klinisch signifikant erachtet werden
• Berichtete Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch
• Das Subjekt hat in den 3 Monaten vor dem Screening Blut gespendet oder das Subjekt hat in den 6 Monaten vor dem Screening Plasmaderivate erhalten
• Verwendung eines Prüfpräparats oder Teilnahme an einer anderen klinischen Studie in den 3 Monaten vor dem Screening (Bericht des Probanden)
• Probanden, die zuvor eine ERT mit positiven rekombinanten Anti-Human-Pflanzen-GCD (prGCD)-Antikörpern erhalten haben
• Klinischer Nachweis einer aktiven signifikanten Krankheit, die möglicherweise die Fähigkeit des Prüfarztes beeinträchtigen könnte, die Auswirkungen der Studienbehandlung auf die Sicherheitsbewertung zu bewerten oder zu interpretieren, wodurch das Risiko für den Probanden auf ein nicht akzeptables Niveau erhöht wird
• Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Compliance-Anforderungen der Studie beeinträchtigen würde
• Das Subjekt hat innerhalb von 7 Tagen nach dem Screening Medikamente (außer Paracetamol oder Dyprion) verwendet, einschließlich Abführmittel, Tees und Lebensmittelzusatzstoffe, von denen bekannt ist, dass sie zur Behandlung von Verstopfung oder Durchfall verwendet werden