Un estudio abierto de escalada de dosis para evaluar la seguridad y la farmacocinética de PRX-112 oral

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer de 18 años o más
• Diagnóstico histórico de la enfermedad de Gaucher por nivel bajo de actividad GCD de leucocitos
• Hemoglobina ≥ 10 g/dL
• Índice de masa corporal (IMC) de 18 kg/m2-30 kg/m2 inclusive
• El sujeto es capaz de dar su consentimiento informado por escrito
• Las mujeres en edad fértil no deben estar embarazadas ni amamantando con un resultado negativo en la prueba de embarazo en orina en la visita de selección.
• Las mujeres en edad fértil y los hombres con parejas femeninas en edad fértil deben utilizar dos métodos anticonceptivos en todo momento durante el estudio, uno de los cuales debe ser un método de barrera. Los métodos anticonceptivos aceptables son los anticonceptivos orales, los métodos de barrera (condón masculino, condón femenino, diafragma, capuchón cervical, espermicida o dispositivo intrauterino), esterilidad quirúrgica (informe médico documentado de vasectomía, histerectomía y/u ovariectomía bilateral) y/o estado posmenopáusico ( definido como al menos 1 año sin menstruación según lo demostrado por el historial médico o el informe del sujeto).
• Pruebas de laboratorio negativas para VIH, HBsAg y VHC en la visita de selección
• Naïve a cualquier ERT anterior o haber recibido el último tratamiento de ERT 12 meses antes de firmar IC

Criterio de exclusión:

• Presencia de una enfermedad gastrointestinal (GI) que afecte la motilidad o la absorción
• Sujetos con antecedentes de respuesta alérgica a medicamentos biológicos u otras alergias consideradas clínicamente significativas por el investigador
• Antecedentes informados de abuso de alcohol o drogas
• El sujeto ha donado sangre en los 3 meses anteriores a la selección o el sujeto ha recibido derivados del plasma en los 6 meses anteriores a la selección
• Uso de cualquier fármaco en investigación o participación en otro ensayo clínico en los 3 meses anteriores a la selección (informe del sujeto)
• Sujetos que hayan recibido previamente ERT con anticuerpos anti-GCD recombinante de plantas humanas (prGCD) positivos
• Evidencia clínica de cualquier enfermedad significativa activa que podría comprometer la capacidad del investigador para evaluar o interpretar los efectos del tratamiento del estudio en la evaluación de la seguridad, aumentando así el riesgo para el sujeto a niveles inaceptables.
• Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador, podría interferir con los requisitos de cumplimiento del estudio.
• El sujeto ha usado cualquier medicamento (excepto paracetamol o dipriona) dentro de los 7 días posteriores a la selección, incluidos laxantes, tés y aditivos alimentarios que se sabe que se usan para el tratamiento del estreñimiento o la diarrea.