경구용 PRX-112의 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 공개 라벨 용량 증량 연구

포함 기준:

• 18세 이상의 남성 또는 여성
• 낮은 백혈구 GCD 활성 수준에 의한 고셔병의 병력 진단
• 헤모글로빈 ≥ 10g/dL
• 체질량 지수(BMI) 18kg/m2-30kg/m2 포함
• 피험자는 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
• 가임 여성 피험자는 스크리닝 방문 시 소변 임신 테스트 결과 음성으로 임신 또는 수유 중이어서는 안 됩니다.
• 가임 여성 피험자와 가임 여성 파트너가 있는 남성 피험자는 연구 기간 동안 항상 두 가지 피임 방법을 사용해야 하며 그 중 하나는 차단 방법이어야 합니다. 허용되는 피임 방법은 경구 피임약, 차단 방법(남성용 콘돔, 여성용 콘돔, 격막, 자궁경부 캡, 살정제 또는 자궁 내 장치), 외과적 불임(정관 절제술, 자궁 적출술 및/또는 양측 난소 절제술에 대한 문서화된 의사의 보고서) 및/또는 폐경 후 상태( 병력 또는 피험자 보고서에 의해 입증된 바와 같이 월경이 없는 최소 1년으로 정의됨).
• 스크리닝 방문 시 HIV, HBsAg 및 HCV에 대한 실험실 검사 음성
• 이전 ERT를 받은 적이 없거나 IC에 서명하기 12개월 전에 마지막 ERT 치료를 받은 경우

제외 기준:

• 운동성 또는 흡수에 영향을 미치는 위장관(GI) 질병의 존재
• 생물학적 약물에 대한 알레르기 반응의 이력 또는 연구자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 기타 알레르기가 있는 피험자
• 알코올 또는 약물 남용의 보고된 이력
• 피험자는 스크리닝 전 3개월 이내에 혈액을 기증했거나 피험자가 스크리닝 전 6개월 동안 혈장 유도체를 투여받았습니다.
• 스크리닝 전 3개월 이내에 조사용 약물을 사용하거나 다른 임상시험에 참여한 경우(피험자 보고)
• 이전에 양성 항인간 식물 재조합 GCD(prGCD) 항체로 ERT를 받은 피험자
• 안전성 평가에 대한 연구 치료의 효과를 평가하거나 해석하는 연구자의 능력을 잠재적으로 손상시킬 수 있는 임의의 활성 유의성 질병의 임상적 증거, 따라서 허용할 수 없는 수준으로 대상체에 대한 위험을 증가시킴
• 조사자의 판단에 따라 연구의 준수 요건을 방해할 모든 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재
• 피험자는 스크리닝 7일 이내에 완하제, 차 및 변비 또는 설사 치료에 사용되는 것으로 알려진 식품 첨가물을 포함한 모든 약물(아세트아미노펜 또는 디프리온 제외)을 사용했습니다.