Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki doustnego PRX-112

27 września 2016 zaktualizowane przez: Protalix

Otwarte badanie fazy 2a z sekwencyjnym zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki doustnej PRX-112 (rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy roślinnej) u pacjentów z chorobą Gauchera, którzy wcześniej nie otrzymywali enzymatycznej terapii zastępczej

Jest to otwarte badanie z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa doustnego PRX-112 i farmakokinetyki GCD u pacjentów z chorobą Gauchera, którzy nie byli wcześniej leczeni enzymatyczną terapią zastępczą. Poziomy dawek PRX-112 wynoszą 50 jednostek, 100 jednostek, 200 jednostek i 400 jednostek GCD. Osobnicy będą otrzymywać doustne dawki PRX-112 raz dziennie przez 5 kolejnych dni na każdym poziomie dawki z 2-dniowym okresem wymywania pomiędzy dawkami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat lub starsza
  • Historyczne rozpoznanie choroby Gauchera na podstawie niskiego poziomu aktywności GCD leukocytów
  • Hemoglobina ≥ 10 g/dl
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 kg/m2 do 30 kg/m2 włącznie
  • Podmiot jest w stanie udzielić pisemnej świadomej zgody
  • Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią z ujemnym wynikiem testu ciążowego moczu podczas wizyty przesiewowej.
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą przez cały czas trwania badania stosować dwie metody antykoncepcji, z których jedna musi być metodą mechaniczną. Dopuszczalne metody antykoncepcji to doustne środki antykoncepcyjne, metody barierowe (prezerwatywa dla mężczyzn, prezerwatywa dla kobiet, diafragma, kapturek naszyjkowy, środek plemnikobójczy lub wkładka domaciczna), bezpłodność chirurgiczna (udokumentowane zaświadczenie lekarskie o wazektomii, histerektomii i/lub obustronnym wycięciu jajników) i/lub stan po menopauzie ( zdefiniowana jako co najmniej 1 rok bez miesiączki, jak wykazano na podstawie wywiadu medycznego lub raportu pacjenta).
  • Ujemne wyniki badań laboratoryjnych w kierunku HIV, HBsAg i HCV podczas wizyty przesiewowej
  • Naiwny na jakimkolwiek wcześniejszym ERT lub otrzymał ostatnie leczenie ERT 12 miesięcy przed podpisaniem IC

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność choroby żołądkowo-jelitowej (GI) wpływającej na motorykę lub wchłanianie
  • Osoby z jakąkolwiek historią reakcji alergicznej na leki biologiczne lub inne alergie uznane przez Badacza za istotne klinicznie
  • Zgłoszona historia nadużywania alkoholu lub narkotyków
  • Uczestnik oddał krew w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub otrzymał pochodne osocza w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku lub udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym (raport pacjenta)
  • Osoby, które wcześniej otrzymywały ERT z pozytywnym wynikiem przeciwciał przeciwko rekombinowanej roślinnej GCD (prGCD).
  • Dowody kliniczne jakiejkolwiek aktywnej istotnej choroby, która mogłaby potencjalnie zagrozić zdolności Badacza do oceny lub interpretacji wpływu badanego leku na ocenę bezpieczeństwa, zwiększając w ten sposób ryzyko dla uczestnika do niedopuszczalnego poziomu
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza zakłóciłby zgodność z wymaganiami badania
  • Uczestnik stosował jakiekolwiek leki (z wyjątkiem acetaminofenu lub dyprionu) w ciągu 7 dni od badania przesiewowego, w tym środki przeczyszczające, herbaty i dodatki do żywności, o których wiadomo, że są stosowane w leczeniu zaparć lub biegunki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 50 jednostek
PRX-112 50 jednostek dziennie przez 5 dni
Lek: PRX-112
Inne nazwy:
  • Komórki marchwi wyrażające rekombinowaną ludzką glukocerebrozydazę
Eksperymentalny: 100 jednostek
PRX-112 100 jednostek dziennie przez 5 dni
Lek: PRX-112
Inne nazwy:
  • Komórki marchwi wyrażające rekombinowaną ludzką glukocerebrozydazę
Eksperymentalny: 200 jednostek
PRX-112 200 jednostek dziennie przez 5 dni
Lek: PRX-112
Inne nazwy:
  • Komórki marchwi wyrażające rekombinowaną ludzką glukocerebrozydazę
Eksperymentalny: 400 jednostek
PRX-112 400 jednostek dziennie przez 5 dni
Lek: PRX-112
Inne nazwy:
  • Komórki marchwi wyrażające rekombinowaną ludzką glukocerebrozydazę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą
Ramy czasowe: 24 godziny
Próbki krwi na poziom GCD co 2 godziny przez 24 godziny
24 godziny
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 7 dni
Zgłaszanie zdarzeń niepożądanych zbierane codziennie
7 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Protalix

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

28 września 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 września 2016

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PB-112-02a

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na PRX-112

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj