Een open-label, dosisescalatieonderzoek om de veiligheid en de farmacokinetiek van orale PRX-112 te evalueren

Inclusiecriteria:

• Man of vrouw 18 jaar of ouder
• Historische diagnose van de ziekte van Gaucher door een laag leukocyten-GCD-activiteitsniveau
• Hemoglobine ≥ 10 g/dl
• Body mass index (BMI) van 18 kg/m2 tot en met 30 kg/m2
• De proefpersoon kan schriftelijke geïnformeerde toestemming geven
• Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven met een negatief resultaat van een zwangerschapstest in de urine tijdens het screeningsbezoek.
• Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden en mannelijke proefpersonen met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, moeten tijdens het onderzoek te allen tijde twee anticonceptiemethoden gebruiken, waarvan er één een barrièremethode moet zijn. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn orale anticonceptiva, barrièremethoden (mannelijk condoom, vrouwencondoom, pessarium, cervicaal kapje, zaaddodend middel of spiraaltje), chirurgische steriliteit (gedocumenteerd doktersrapport van vasectomie, hysterectomie en/of bilaterale ovariëctomie) en/of postmenopauzale status ( gedefinieerd als ten minste 1 jaar zonder menstruatie, zoals blijkt uit de medische voorgeschiedenis of het rapport van de patiënt).
• Negatieve laboratoriumtesten voor HIV, HBsAg en HCV bij het screeningsbezoek
• Naïef voor een eerdere ERT of de laatste ERT-behandeling hebben gekregen 12 maanden voordat u IC ondertekent

Uitsluitingscriteria:

• Aanwezigheid van een gastro-intestinale (GI) ziekte die de motiliteit of absorptie beïnvloedt
• Proefpersonen met een voorgeschiedenis van allergische reacties op biologische geneesmiddelen of andere allergieën die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd
• Gerapporteerde geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik
• Proefpersoon heeft bloed gedoneerd in de 3 maanden voorafgaand aan de screening of proefpersoon heeft plasmaderivaten ontvangen in de 6 maanden voorafgaand aan de screening
• Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of deelname aan een ander klinisch onderzoek in de 3 maanden voorafgaand aan de screening (onderwerprapport)
• Proefpersonen die eerder ERT hebben gekregen met positieve anti-humane plant recombinant GCD (prGCD) antilichamen
• Klinisch bewijs van enige actieve significante ziekte die mogelijk het vermogen van de onderzoeker om de effecten van de onderzoeksbehandeling op de veiligheidsbeoordeling te evalueren of te interpreteren in gevaar kan brengen, waardoor het risico voor de proefpersoon tot onaanvaardbare niveaus wordt verhoogd
• Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de nalevingsvereisten van het onderzoek zou verstoren
• Proefpersoon heeft binnen 7 dagen na screening medicatie gebruikt (met uitzondering van paracetamol of dyprion), inclusief laxeermiddelen, thee en voedseladditieven waarvan bekend is dat ze worden gebruikt voor de behandeling van constipatie of diarree