Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin annoksen eskalaatiotutkimus oraalisen PRX-112:n turvallisuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi

tiistai 27. syyskuuta 2016 päivittänyt: Protalix

Vaihe 2a, avoin, peräkkäinen annoksen eskalaatiotutkimus oraalisen PRX-112:n (kasvien rekombinantti ihmisen glukoserebrosidaasi) turvallisuuden ja farmakokinetiikka arvioimiseksi entsyymikorvaushoitoa saamattomilla Gaucherin tautia sairastavilla potilailla

Tämä on avoin, annoksen nostotutkimus, jolla arvioidaan suun kautta otettavan PRX-112:n turvallisuutta ja GCD:n farmakokinetiikkaa Gaucherin tautia sairastavilla henkilöillä, jotka eivät ole aiemmin saaneet entsyymikorvaushoitoa. PRX-112:n annostasot ovat 50 yksikköä, 100 yksikköä, 200 yksikköä ja 400 yksikköä GCD:tä. Koehenkilöt saavat PRX-112:ta kerran päivässä suun kautta viiden peräkkäisen päivän ajan kullakin annostasolla siten, että annosten välillä on 2 päivän huuhtelujakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen 18 vuotta tai vanhempi
  • Gaucherin taudin historiallinen diagnoosi alhaisella leukosyyttien GCD-aktiivisuustasolla
  • Hemoglobiini ≥ 10 g/dl
  • Painoindeksi (BMI) 18 kg/m2-30 kg/m2 mukaan lukien
  • Tutkittava voi antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen
  • Hedelmällisessä iässä olevat naishenkilöt eivät saa olla raskaana tai imettävät, ja seulontakäynnillä virtsaraskaustestin tulos on negatiivinen.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten, joiden naispuolinen kumppani on hedelmällisessä iässä, on käytettävä kahta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan, joista toisen on oltava estemenetelmä. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat suun kautta otettavat ehkäisymenetelmät, estemenetelmät (miesten kondomi, naisten kondomi, kalvo, kohdunkaulan korkki, siittiöiden torjunta-aine tai kohdunsisäinen laite), kirurginen steriiliys (dokumentoitu lääkärin raportti vasektomiasta, kohdunpoistosta ja/tai molemminpuolisesta munanpoistosta) ja/tai postmenopausaalinen tila (menopausaalinen tila) määritelty vähintään 1 vuoden ilman kuukautisia sairaushistorian tai tutkittavan raportin osoittamana).
  • Negatiiviset laboratoriotestit HIV:lle, HBsAg:lle ja HCV:lle seulontakäynnillä
  • Ei ole aiemmin saanut ERT-hoitoa tai olet saanut viimeisen ERT-hoidon 12 kuukautta ennen IC:n allekirjoittamista

Poissulkemiskriteerit:

  • Ruoansulatuskanavan (GI) sairaus, joka vaikuttaa liikkuvuuteen tai imeytymiseen
  • Koehenkilöt, joilla on aiemmin ollut allerginen reaktio biologisille lääkkeille tai muille allergioille, jotka tutkija pitää kliinisesti merkittävinä
  • Raportoitu alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia
  • Tutkittava on luovuttanut verta seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana tai se on saanut plasmajohdannaisia ​​6 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö tai osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana (kohderaportti)
  • Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet ERT:n positiivisilla anti-ihmiskasvien rekombinanttisilla GCD- (prGCD) vasta-aineilla
  • Kliininen näyttö mistä tahansa aktiivisesta merkittävästä sairaudesta, joka voisi mahdollisesti vaarantaa tutkijan kyvyn arvioida tai tulkita tutkimushoidon vaikutuksia turvallisuusarviointiin, mikä nostaa koehenkilölle aiheutuvan riskin kohtuuttomalle tasolle
  • Mikä tahansa lääketieteellinen, emotionaalinen, käyttäytymiseen liittyvä tai psykologinen tila, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi tutkimuksen vaatimustenmukaisuusvaatimuksia
  • Tutkittava on käyttänyt mitä tahansa lääkitystä (lukuun ottamatta asetaminofeenia tai dyprionia) 7 päivän sisällä seulonnasta, mukaan lukien laksatiivit, teet ja elintarvikelisäaineet, joita tiedetään käytettävän ummetuksen tai ripulin hoitoon

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 50 yksikköä
PRX-112 50 yksikköä päivittäin 5 päivän ajan
Lääke: PRX-112
Muut nimet:
  • Porkkanasolut, jotka ilmentävät rekombinanttia ihmisen glukoserebrosidaasia
Kokeellinen: 100 yksikköä
PRX-112 100 yksikköä päivittäin 5 päivän ajan
Lääke: PRX-112
Muut nimet:
  • Porkkanasolut, jotka ilmentävät rekombinanttia ihmisen glukoserebrosidaasia
Kokeellinen: 200 yksikköä
PRX-112 200 yksikköä päivittäin 5 päivän ajan
Lääke: PRX-112
Muut nimet:
  • Porkkanasolut, jotka ilmentävät rekombinanttia ihmisen glukoserebrosidaasia
Kokeellinen: 400 yksikköä
PRX-112 400 yksikköä päivittäin 5 päivän ajan
Lääke: PRX-112
Muut nimet:
  • Porkkanasolut, jotka ilmentävät rekombinanttia ihmisen glukoserebrosidaasia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaaren alla oleva alue
Aikaikkuna: 24 tuntia
Verinäytteet GCD-tasolle 2 tunnin välein 24 tunnin ajan
24 tuntia
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 7 päivää
Haittatapahtumien raportit kerätään päivittäin
7 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Protalix

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. huhtikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. huhtikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 8. huhtikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 28. syyskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. syyskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PB-112-02a

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa