経口 PRX-112 の安全性と薬物動態を評価する非盲検用量漸増試験

包含基準:

• 18歳以上の男性または女性
• 低白血球 GCD 活性レベルによるゴーシェ病の病歴診断
• ヘモグロビン≧10g/dL
• 18 kg/m2 ～ 30 kg/m2 のボディマス指数 (BMI)
• -被験者は書面によるインフォームドコンセントを提供できます
• -出産の可能性のある女性被験者は、妊娠中または授乳中であってはならず、スクリーニング訪問時に尿妊娠検査結果が陰性であってはなりません。
• 出産の可能性のある女性被験者および出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性被験者は、研究中常に2つの避妊方法を使用する必要があり、そのうちの1つはバリア法でなければなりません。 許容される避妊方法は、経口避妊薬、バリア法（男性用コンドーム、女性用コンドーム、横隔膜、子宮頸部キャップ、殺精子剤または子宮内避妊器具）、外科的不妊症（精管切除術、子宮摘出術および/または両側卵巣摘出術に関する医師の報告書の文書化）、および/または閉経後の状態（病歴または被験者の報告によって示されるように、少なくとも 1 年間は月経がない場合と定義されます)。
• -スクリーニング訪問時のHIV、HBsAg、およびHCVの検査室検査が陰性
• -以前のERTを受けていない、またはICに署名する12か月前に最後のERT治療を受けた

除外基準:

• -運動性または吸収に影響を与える胃腸（GI）疾患の存在
• -生物学的製剤に対するアレルギー反応の既往歴のある被験者または治験責任医師が臨床的に重要とみなした他のアレルギー
• アルコールまたは薬物乱用の報告された歴史
• -被験者はスクリーニングの3か月前に献血したか、または被験者はスクリーニングの6か月前に血漿誘導体を受け取りました
• -スクリーニング前の3か月間の治験薬の使用または別の臨床試験への参加（被験者レポート）
• -抗ヒト植物組換えGCD（prGCD）抗体陽性で以前にERTを受けた被験者
• -安全性評価に対する研究治療の効果を評価または解釈する治験責任医師の能力を潜在的に損なう可能性のある活動性の重大な疾患の臨床的証拠 容認できないレベルまで被験者へのリスクを増加させる
• -治験責任医師の判断で、医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在 研究のコンプライアンス要件を妨げる
• -被験者は、便秘または下痢の治療に使用されることが知られている下剤、お茶、食品添加物を含む、スクリーニングから7日以内に薬（アセトアミノフェンまたはジプリオンを除く）を使用しました