En åpen etikett, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til oral PRX-112

Inklusjonskriterier:

• Mann eller kvinne 18 år eller eldre
• Historisk diagnose av Gauchers sykdom ved lavt leukocytt-GCD-aktivitetsnivå
• Hemoglobin ≥ 10 g/dL
• Kroppsmasseindeks (BMI) på 18 kg/m2-30 kg/m2 inkludert
• Forsøkspersonen kan gi skriftlig informert samtykke
• Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ikke være gravide eller ammende med negativt resultat på uringraviditetstest ved screeningbesøket.
• Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner med kvinnelige partnere i fertil alder må bruke to prevensjonsmetoder til enhver tid under studien, hvorav den ene må være en barrieremetode. Akseptable prevensjonsmetoder er orale prevensjonsmidler, barrieremetoder (mannkondom, kvinnelig kondom, diafragma, cervical cap, spermicid eller intrauterin enhet), kirurgisk sterilitet (dokumentert legerapport om vasektomi, hysterektomi og/eller bilateral ooforektomi) og/eller postmenopausal status ( definert som minst 1 år uten menstruasjon som vist av sykehistorie eller fagrapport).
• Negative laboratorietester for HIV, HBsAg og HCV ved screeningbesøket
• Naiv til noen tidligere ERT eller har mottatt den siste ERT-behandlingen 12 måneder før signering av IC

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse av en gastrointestinal (GI) sykdom som påvirker motilitet eller absorpsjon
• Personer med noen historie med allergisk respons på biologiske legemidler eller andre allergier som etterforskeren anser som klinisk signifikant
• Rapportert historie med alkohol- eller narkotikamisbruk
• Forsøkspersonen har donert blod i løpet av de 3 månedene før screening eller forsøkspersonen har mottatt plasmaderivater i de 6 månedene før screening
• Bruk av et undersøkelsesmiddel eller deltakelse i en annen klinisk utprøving i de 3 månedene før screening (fagrapport)
• Forsøkspersoner som tidligere har mottatt ERT med positive anti-humane plante rekombinante GCD (prGCD) antistoffer
• Klinisk bevis på enhver aktiv signifikant sykdom som potensielt kan kompromittere etterforskerens evne til å evaluere eller tolke effekten av studiebehandlingen på sikkerhetsvurdering, og dermed øke risikoen for forsøkspersonen til uakseptable nivåer
• Tilstedeværelse av enhver medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, ville forstyrre etterlevelseskravene til studien
• Personen har brukt noen medisiner (unntatt paracetamol eller dyprion) innen 7 dager etter screening, inkludert avføringsmidler, te og mattilsetningsstoffer som er kjent for å brukes til behandling av forstoppelse eller diaré