En öppen dosupptrappningsstudie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för oral PRX-112

Inklusionskriterier:

• Man eller kvinna 18 år eller äldre
• Historisk diagnos av Gauchers sjukdom genom låg leukocyt GCD-aktivitetsnivå
• Hemoglobin ≥ 10 g/dL
• Body mass index (BMI) på 18 kg/m2-30 kg/m2 inklusive
• Försökspersonen kan ge skriftligt informerat samtycke
• Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder får inte vara gravida eller ammande med ett negativt uringraviditetstestresultat vid screeningbesöket.
• Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder och manliga försökspersoner med kvinnliga partner i fertil ålder måste använda två preventivmetoder hela tiden under studien, varav en måste vara en barriärmetod. Acceptabla preventivmedel är orala preventivmedel, barriärmetoder (kondom för män, kvinnlig kondom, diafragma, halshatt, spermiedödande medel eller intrauterin enhet), kirurgisk sterilitet (dokumenterad läkares rapport om vasektomi, hysterektomi och/eller bilateral ooforektomi) och/eller postmenopausal status ( definieras som minst 1 år utan mens, vilket framgår av medicinsk historia eller patientrapport).
• Negativa laboratorietester för HIV, HBsAg och HCV vid screeningbesöket
• Naiv till någon tidigare ERT eller har fått den senaste ERT-behandlingen 12 månader innan IC undertecknades

Exklusions kriterier:

• Förekomst av en gastrointestinal (GI) sjukdom som påverkar motilitet eller absorption
• Försökspersoner med någon historia av allergisk reaktion på biologiska läkemedel eller andra allergier som bedöms vara kliniskt signifikanta av utredaren
• Rapporterad historia av alkohol- eller drogmissbruk
• Försökspersonen har donerat blod under de tre månaderna före screening eller patienten har fått plasmaderivat under de sex månaderna före screening
• Användning av något prövningsläkemedel eller deltagande i en annan klinisk prövning under de tre månaderna före screening (ämnesrapport)
• Försökspersoner som tidigare har fått ERT med positiva anti-humana växtrekombinanta GCD (prGCD) antikroppar
• Kliniska bevis på alla aktiva signifikanta sjukdomar som potentiellt skulle kunna äventyra utredarens förmåga att utvärdera eller tolka effekterna av studiebehandlingen på säkerhetsbedömning, och därmed öka risken för försökspersonen till oacceptabla nivåer
• Närvaro av något medicinskt, emotionellt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle störa studiens efterlevnadskrav
• Försökspersonen har använt någon medicin (exklusive acetaminophen eller dyprion) inom 7 dagar efter screening, inklusive laxermedel, teer och livsmedelstillsatser som är kända för att användas för behandling av förstoppning eller diarré