Uno studio di aumento della dose in aperto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica del PRX-112 orale

Criterio di inclusione:

• Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni
• Diagnosi storica della malattia di Gaucher mediante basso livello di attività GCD dei leucociti
• Emoglobina ≥ 10 g/dL
• Indice di massa corporea (BMI) di 18 kg/m2-30 kg/m2 inclusi
• Il soggetto è in grado di fornire il consenso informato scritto
• I soggetti di sesso femminile in età fertile non devono essere in gravidanza o in allattamento con un risultato negativo del test di gravidanza sulle urine alla visita di screening.
• I soggetti di sesso femminile in età fertile e i soggetti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile devono utilizzare sempre due metodi di contraccezione durante lo studio, uno dei quali deve essere un metodo di barriera. Metodi contraccettivi accettabili sono contraccettivi orali, metodi di barriera (preservativo maschile, preservativo femminile, diaframma, cappuccio cervicale, spermicida o dispositivo intrauterino), sterilità chirurgica (rapporto medico documentato di vasectomia, isterectomia e/o ovariectomia bilaterale) e/o stato postmenopausale ( definito come almeno 1 anno senza mestruazioni come dimostrato dall'anamnesi o dal referto del soggetto).
• Test di laboratorio negativi per HIV, HBsAg e HCV alla visita di screening
• Naïve a qualsiasi precedente ERT o ha ricevuto l'ultimo trattamento ERT 12 mesi prima di firmare IC

Criteri di esclusione:

• Presenza di una malattia gastrointestinale (GI) che colpisce la motilità o l'assorbimento
• - Soggetti con anamnesi di risposta allergica a farmaci biologici o altre allergie ritenute clinicamente significative dallo sperimentatore
• Storia segnalata di abuso di alcol o droghe
• Il soggetto ha donato sangue nei 3 mesi precedenti lo screening o il soggetto ha ricevuto plasmaderivati ​​nei 6 mesi precedenti lo screening
• Uso di qualsiasi farmaco sperimentale o partecipazione a un altro studio clinico nei 3 mesi precedenti lo screening (rapporto del soggetto)
• - Soggetti che hanno ricevuto in precedenza ERT con anticorpi anti GCD ricombinante vegetale umano (prGCD) positivi
• Evidenza clinica di qualsiasi malattia significativa attiva che potrebbe potenzialmente compromettere la capacità dello sperimentatore di valutare o interpretare gli effetti del trattamento in studio sulla valutazione della sicurezza, aumentando così il rischio per il soggetto a livelli inaccettabili
• Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con i requisiti di conformità dello studio
• Il soggetto ha utilizzato qualsiasi farmaco (esclusi paracetamolo o diprione) entro 7 giorni dallo screening, inclusi lassativi, tè e additivi alimentari noti per essere utilizzati per il trattamento della stitichezza o della diarrea