Une étude ouverte d'escalade de dose pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique du PRX-112 oral

Critère d'intégration:

• Homme ou femme de 18 ans ou plus
• Diagnostic historique de la maladie de Gaucher par un faible niveau d'activité leucocytaire du GCD
• Hémoglobine ≥ 10 g/dL
• Indice de masse corporelle (IMC) de 18 kg/m2 à 30 kg/m2 inclus
• Le sujet est en mesure de fournir un consentement éclairé écrit
• Les sujets féminins en âge de procréer ne doivent pas être enceintes ou allaitantes avec un résultat de test de grossesse urinaire négatif lors de la visite de dépistage.
• Les sujets féminins en âge de procréer et les sujets masculins avec des partenaires féminines en âge de procréer doivent utiliser deux méthodes de contraception à tout moment pendant l'étude, dont l'une doit être une méthode de barrière. Les méthodes de contraception acceptables sont les contraceptifs oraux, les méthodes de barrière (préservatif masculin, préservatif féminin, diaphragme, cape cervicale, spermicide ou dispositif intra-utérin), la stérilité chirurgicale (rapport documenté du médecin sur la vasectomie, l'hystérectomie et/ou l'ovariectomie bilatérale) et/ou le statut postménopausique ( définie comme au moins 1 an sans menstruation, comme le démontrent les antécédents médicaux ou le rapport du sujet).
• Tests de laboratoire négatifs pour le VIH, l'HBsAg et le VHC lors de la visite de dépistage
• Naïf de toute ERT précédente ou ayant reçu le dernier traitement ERT 12 mois avant la signature de l'IC

Critère d'exclusion:

• Présence d'une maladie gastro-intestinale (GI) affectant la motilité ou l'absorption
• Sujets ayant des antécédents de réponse allergique aux médicaments biologiques ou à d'autres allergies jugées cliniquement significatives par l'investigateur
• Antécédents signalés d'abus d'alcool ou de drogues
• Le sujet a donné du sang au cours des 3 mois précédant le dépistage ou le sujet a reçu des dérivés du plasma au cours des 6 mois précédant le dépistage
• Utilisation de tout médicament expérimental ou participation à un autre essai clinique dans les 3 mois précédant le dépistage (rapport du sujet)
• Sujets ayant déjà reçu une ERT avec des anticorps GCD recombinants anti-humains végétaux (prGCD) positifs
• Preuve clinique de toute maladie active significative qui pourrait potentiellement compromettre la capacité de l'investigateur à évaluer ou à interpréter les effets du traitement à l'étude sur l'évaluation de la sécurité, augmentant ainsi le risque pour le sujet à des niveaux inacceptables
• Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec les exigences de conformité de l'étude
• Le sujet a utilisé un médicament (à l'exception de l'acétaminophène ou de la dyprione) dans les 7 jours suivant le dépistage, y compris des laxatifs, des thés et des additifs alimentaires connus pour être utilisés pour le traitement de la constipation ou de la diarrhée