烟酰胺在多囊肾病中的非对照、开放标签、试点和可行性研究 (NIAC-PKD1)
2016年11月30日 更新者：Alan Yu, MB, BChir
本试点研究的目的是评估烟酰胺对常染色体显性遗传多囊肾病患者的可行性，开发评估烟酰胺生物学疗效的方法，并初步探索其对肾囊肿生长和肾功能的临床影响。功能。
研究概览
详细说明
烟酰胺是维生素 B3 的一种形式。 维生素 B3 存在于许多食物中，包括酵母、肉、鱼、牛奶、鸡蛋、绿色蔬菜、豆类和谷物。 最近对小鼠的研究表明，高剂量的烟酰胺可能会减缓多囊肾病 (PKD) 引起的肾囊肿生长。
通过进行这项研究，研究人员将确定是否有理由进行更大规模的长期研究来测试烟酰胺是否能减缓 PKD 的进展。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 46年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确诊常染色体显性多囊肾病
- eGFR > 90ml/min/1.73m2，通过 CKD-EPI 方程从血清肌酐确定
- 能够用英语给予知情同意
排除标准：
- 肝病史或肝功能检查异常
- 大量饮酒
- 慢性腹泻或吸收不良综合征
- 血小板减少症
- 低磷血症
- 怀孕或哺乳或计划在研究期间怀孕
- 抗癫痫药物治疗
- 当前或筛选前 2 个月内接受托伐普坦治疗
- 当前或筛选前 30 天内参加另一项干预试验
- 完成部分或全部肾切除术或肾囊肿缩小术（包括穿刺术）
- 心脏起搏器
- 存在与磁共振不兼容的金属夹（例如 夹闭脑动脉瘤）
- 体重 >159 公斤（350 磅）或无法治愈的幽闭恐惧症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：烟酰胺
本研究中的所有受试者将每天口服 30 毫克/千克体重的剂量的烟酰胺，每天分两次服用，持续 12 个月。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Sirtuin 脱乙酰酶活性
大体时间：从基线更改为 12 个月
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通过两种细胞内标记物的翻译后修饰水平进行评估（1. 乙酰化和总 p53 蛋白浓度，2. 磷酸化和总视网膜母细胞瘤蛋白 (Rb)）
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从基线更改为 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Sirtuin 脱乙酰酶活性
大体时间：从基线更改为 6 个月
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通过两种细胞内标记物的翻译后修饰水平进行评估（1. 乙酰化和总 p53 蛋白浓度，2. 磷酸化和总视网膜母细胞瘤蛋白 (Rb)）
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从基线更改为 6 个月
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估计肾小球滤过率 (eGFR)
大体时间：12个月
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每次就诊时使用慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 方程进行测量
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12个月
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高度调整后的总肾脏体积 (htTKV)
大体时间：从基线更改为 12 个月
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将从 MRI 图像中进行测量，并将 htTKV 的年度百分比变化与类似研究人群的另一项研究中报告的历史值进行比较。
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从基线更改为 12 个月
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生物标志物水平
大体时间：12个月
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与基线水平相比，要测试一组与囊肿生长相关的生物标志物的就诊尿液样本的等分试样。
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12个月
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主体疼痛
大体时间：从基线更改为 12 个月
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通过简短的疼痛问卷收集受试者的感受。
问卷将用于计算疼痛评分。
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从基线更改为 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Alan S Yu, MB, BChir、University of Kansas Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年5月1日
初级完成 (实际的)
2016年2月1日
研究注册日期
首次提交
2014年5月14日
首先提交符合 QC 标准的
2014年5月14日
首次发布 (估计)
2014年5月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年12月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年11月30日
最后验证
2016年11月1日
更多信息
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