Estudio no controlado, de etiqueta abierta, piloto y de viabilidad de la niacinamida en la enfermedad renal poliquística (NIAC-PKD1)
30 de noviembre de 2016 actualizado por: Alan Yu, MB, BChir
El objetivo de este estudio piloto es evaluar la viabilidad de administrar niacinamida a pacientes con poliquistosis renal autosómica dominante, desarrollar métodos para evaluar la eficacia biológica de la niacinamida y realizar una exploración preliminar de su efecto clínico sobre el crecimiento de quistes renales y la función.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La niacinamida es una forma de vitamina B3. La vitamina B3 se encuentra en muchos alimentos, como la levadura, la carne, el pescado, la leche, los huevos, las verduras, los frijoles y los cereales. Estudios recientes en ratones han demostrado que la niacinamida, en dosis altas, puede retrasar el crecimiento de quistes renales de la enfermedad renal poliquística (PKD).
Al realizar este estudio, los investigadores determinarán si se justifica un estudio más grande a largo plazo para evaluar si la niacinamida retarda la progresión de la PKD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 48 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de poliquistosis renal autosómica dominante
- eGFR > 90 ml/min/1,73 m2 determinado a partir de la creatinina sérica mediante la ecuación CKD-EPI
- Capacidad para dar consentimiento informado en inglés
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de enfermedad hepática o prueba de función hepática anormal
- Consumo excesivo de alcohol
- Diarrea crónica o síndrome de malabsorción
- Trombocitopenia
- Hipofosfatemia
- Embarazo o lactancia o planea quedar embarazada durante el estudio
- Tratamiento con fármacos antiepilépticos
- Tratamiento con tolvaptán, actual o dentro de los 2 meses anteriores a la selección
- Participación en otro ensayo de intervención actualmente o dentro de los 30 días anteriores a la selección
- Nefrectomía parcial o total o reducción de quiste renal (incluida la aspiración) realizada
- Marcapasos cardíaco
- Presencia de clips metálicos incompatibles con la resonancia magnética (p. aneurisma cerebral recortado)
- Peso corporal >159 kg (350 lbs) o claustrofobia intratable
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Niacinamida
Todos los sujetos de este estudio tomarán niacinamida en una dosis de 30 mg por kilogramo de peso corporal por vía oral diariamente, en dos dosis diarias divididas, durante 12 meses.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Actividad de sirtuina desacetilasa
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 12 meses
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Evaluado por el nivel de modificaciones postraduccionales de dos marcadores intracelulares (1. Concentraciones de proteína p53 total y acetilada, 2. Proteína de retinoblastoma total y fosforilada (Rb))
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Cambio desde el inicio hasta los 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Actividad de sirtuina desacetilasa
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 6 meses
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Evaluado por el nivel de modificaciones postraduccionales de dos marcadores intracelulares (1. Concentraciones de proteína p53 total y acetilada, 2. Proteína de retinoblastoma total y fosforilada (Rb))
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Cambio desde el inicio hasta los 6 meses
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Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Mediciones en cada visita utilizando la ecuación de la Colaboración Epidemiológica de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI)
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12 meses
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Volúmenes renales totales ajustados por altura (htTKV)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 12 meses
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Las mediciones se tomarán de las imágenes de MRI y el cambio porcentual anual en htTKV se comparará con los valores históricos informados en un estudio separado de una población de estudio similar.
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Cambio desde el inicio hasta los 12 meses
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Niveles de biomarcadores
Periodo de tiempo: 12 meses
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Alícuotas de las muestras de orina de las visitas para analizar un panel de biomarcadores relacionados con el crecimiento de quistes en comparación con los niveles de referencia.
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12 meses
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Dolor sujeto
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 12 meses
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Sentimientos de los sujetos recogidos a través de un cuestionario de dolor abreviado.
Se utilizará un cuestionario para calcular la puntuación del dolor.
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Cambio desde el inicio hasta los 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alan S Yu, MB, BChir, University of Kansas Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de mayo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de mayo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
1 de diciembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de noviembre de 2016
Última verificación
1 de noviembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades Renales Quísticas
- Ciliopatías
- Enfermedades Renales
- Enfermedades renales poliquísticas
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes vasodilatadores
- Antimetabolitos
- Micronutrientes
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Vitaminas
- Complejo de vitamina B
- Ácidos nicotínicos
- Niacinamida
- Niacina
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00000874
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .