Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ongecontroleerde, open-label, pilot- en haalbaarheidsstudie van niacinamide bij polycysteuze nierziekte (NIAC-PKD1)

30 november 2016 bijgewerkt door: Alan Yu, MB, BChir
Het doel van deze pilootstudie is het evalueren van de haalbaarheid van het toedienen van niacinamide aan patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte, het ontwikkelen van methoden om de biologische werkzaamheid van niacinamide te beoordelen, en het uitvoeren van een voorlopig onderzoek naar het klinische effect ervan op de groei van niercysten en de nierfunctie. functie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Niacinamide is een vorm van vitamine B3. Vitamine B3 wordt in veel voedingsmiddelen aangetroffen, waaronder gist, vlees, vis, melk, eieren, groene groenten, bonen en granen. Recente onderzoeken bij muizen hebben aangetoond dat niacinamide, in hoge doses, de groei van niercysten door polycysteuze nierziekte (PKD) kan vertragen.

Door deze studie te doen, zullen de onderzoekers bepalen of een grotere, langetermijnstudie om te testen of niacinamide de progressie van PKD vertraagt, gerechtvaardigd is.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 48 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte
  • eGFR > 90 ml/min/1,73 m2 zoals bepaald uit het serumcreatinine door de CKD-EPI-vergelijking
  • Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven in het Engels

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van leverziekte of abnormale leverfunctietest
  • Zware alcoholinname
  • Chronische diarree of malabsorptiesyndroom
  • Trombocytopenie
  • Hypofosfatemie
  • Zwangerschap of borstvoeding of plannen om zwanger te worden tijdens het onderzoek
  • Behandeling met anti-epileptica
  • Behandeling met tolvaptan, actueel of binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening
  • Deelname aan een andere interventionele studie momenteel of binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Gedeeltelijke of totale nefrectomie of niercystereductie (inclusief aspiratie) uitgevoerd
  • Cardiale pacemaker
  • Aanwezigheid van metalen clips die niet compatibel zijn met magnetische resonantie (bijv. geknipt cerebraal aneurysma)
  • Lichaamsgewicht >159 kg (350 lbs) of onbehandelbare claustrofobie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Niacinamide
Alle proefpersonen in deze studie zullen gedurende 12 maanden dagelijks niacinamide innemen in een dosis van 30 mg per kilogram lichaamsgewicht via de mond, verdeeld over twee dagelijkse doses.
Voedingssupplement: Niacinamide
Andere namen:
  • Vitamine B3

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Sirtuin deacetylase-activiteit
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar 12 maanden
Beoordeeld door het niveau van post-translationele modificaties van twee intracellulaire markers (1. Geacetyleerde en totale p53-eiwitconcentraties, 2. Gefosforyleerd en totaal retinoblastoma-eiwit (Rb))
Verander van basislijn naar 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Sirtuin deacetylase-activiteit
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar 6 maanden
Beoordeeld door het niveau van post-translationele modificaties van twee intracellulaire markers (1. Geacetyleerde en totale p53-eiwitconcentraties, 2. Gefosforyleerd en totaal retinoblastoma-eiwit (Rb))
Verander van basislijn naar 6 maanden
Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: 12 maanden
Metingen bij elk bezoek met behulp van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-vergelijking
12 maanden
In hoogte aangepaste totale niervolumes (htTKV)
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar 12 maanden
Metingen zullen worden genomen van MRI-beelden en de jaarlijkse procentuele verandering in htTKV zal worden vergeleken met historische waarden die zijn gerapporteerd in een afzonderlijke studie van een vergelijkbare onderzoekspopulatie.
Verander van basislijn naar 12 maanden
Biomarker-niveaus
Tijdsspanne: 12 maanden
Aliquots van de urinemonsters van bezoeken die moeten worden getest op een panel van biomarkers gerelateerd aan cystegroei in vergelijking met basislijnniveaus.
12 maanden
Onderwerp pijn
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar 12 maanden
Onderwerpgevoelens verzameld via verkorte pijnvragenlijst. De vragenlijst wordt gebruikt om de pijnscore te berekenen.
Verander van basislijn naar 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alan Yu, MB, BChir

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alan S Yu, MB, BChir, University of Kansas Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 mei 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 mei 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

16 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

1 december 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 november 2016

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00000874

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Polycysteuze nierziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Panama

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren