Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niekontrolowane, otwarte badanie pilotażowe i studium wykonalności niacynamidu w chorobie policystycznych nerek (NIAC-PKD1)

30 listopada 2016 zaktualizowane przez: Alan Yu, MB, BChir
Celem tego badania pilotażowego jest ocena wykonalności podawania niacynamidu pacjentom z autosomalną dominującą wielotorbielowatością nerek, opracowanie metod oceny skuteczności biologicznej niacynamidu oraz wstępne zbadanie jego wpływu klinicznego na wzrost torbieli nerki i funkcjonować.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niacynamid jest formą witaminy B3. Witamina B3 znajduje się w wielu produktach spożywczych, w tym w drożdżach, mięsie, rybach, mleku, jajach, zielonych warzywach, fasoli i ziarnach zbóż. Niedawne badania na myszach wykazały, że niacynamid w dużych dawkach może spowolnić wzrost torbieli nerki w chorobie policystycznych nerek (PKD).

Przeprowadzając to badanie, naukowcy określą, czy uzasadnione jest większe, długoterminowe badanie mające na celu sprawdzenie, czy niacynamid spowalnia postęp PKD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 46 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza autosomalnej dominującej wielotorbielowatości nerek
  • eGFR > 90 ml/min/1,73 m2 określony na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy za pomocą równania CKD-EPI
  • Możliwość wyrażenia świadomej zgody w języku angielskim

Kryteria wyłączenia:

  • Historia choroby wątroby lub nieprawidłowy test czynności wątroby
  • Duże spożycie alkoholu
  • Przewlekła biegunka lub zespół złego wchłaniania
  • Małopłytkowość
  • Hipofosfatemia
  • Ciąża lub laktacja lub plan zajścia w ciążę podczas badania
  • Leczenie lekami przeciwpadaczkowymi
  • Leczenie tolwaptanem, obecnie lub w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Udział w innym badaniu interwencyjnym obecnie lub w ciągu 30 dni przed skriningiem
  • Wykonano częściową lub całkowitą nefrektomię lub zmniejszenie torbieli nerki (w tym aspirację).
  • Rozrusznik serca
  • Obecność metalowych klipsów niekompatybilnych z rezonansem magnetycznym (np. zacięty tętniak mózgu)
  • Masa ciała >159 kg (350 funtów) lub nieuleczalna klaustrofobia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niacynamid
Wszyscy uczestnicy tego badania będą przyjmować niacynamid w dawce 30 mg na kilogram masy ciała doustnie codziennie, w dwóch podzielonych dawkach dziennych, przez 12 miesięcy.
Suplement diety: Niacynamid
Inne nazwy:
  • Witamina B3

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność deacetylazy sirtuiny
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy
Oceniane na podstawie poziomu modyfikacji potranslacyjnych dwóch markerów wewnątrzkomórkowych (1. stężenie acetylowanego i całkowitego białka p53, 2. fosforylowanego i całkowitego białka siatkówczaka (Rb))
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność deacetylazy sirtuiny
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 6 miesięcy
Oceniane na podstawie poziomu modyfikacji potranslacyjnych dwóch markerów wewnątrzkomórkowych (1. stężenie acetylowanego i całkowitego białka p53, 2. fosforylowanego i całkowitego białka siatkówczaka (Rb))
Zmiana od wartości początkowej do 6 miesięcy
Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiary podczas każdej wizyty z wykorzystaniem równania CKD-EPI (ang. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration)
12 miesięcy
Całkowita objętość nerek dostosowana do wzrostu (htTKV)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy
Pomiary zostaną wykonane na podstawie obrazów MRI, a roczna procentowa zmiana htTKV zostanie porównana z wartościami historycznymi podanymi w oddzielnym badaniu na podobnej badanej populacji.
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy
Poziomy biomarkerów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Porcje próbek moczu z wizyt w celu zbadania panelu biomarkerów związanych ze wzrostem torbieli w porównaniu z poziomami wyjściowymi.
12 miesięcy
Ból podmiotu
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy
Odczucia podmiotu zebrano za pomocą skróconego kwestionariusza bólu. Kwestionariusz posłuży do obliczenia oceny bólu.
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alan Yu, MB, BChir

Śledczy

  • Główny śledczy: Alan S Yu, MB, BChir, University of Kansas Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 maja 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 maja 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 maja 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

1 grudnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00000874

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj