Vemurafenib 联合全脑放射治疗或放射外科治疗 BRAF 突变阳性黑色素瘤和脑转移患者
Vemurafenib 联合全脑放疗 (WBRT) 或放射外科 (SRS) 治疗伴有 BRAF 突变并伴有脑转移的黑色素瘤患者的 I 期研究
研究概览
详细说明
主要目标:
I. 确定 vemurafenib 联合 WBRT 或 SRS 时的最大耐受剂量 (MTD),并确定 vemurafenib 与 WBRT 或 SRS 联合用于黑色素瘤脑转移患者的推荐 II 期剂量。
次要目标:
I. 确定每只手臂中脑转移的局部控制率。 二。 确定每只手臂中新脑转移瘤的发生率。 三、 确定颅外疾病的反应。 四、 确定总生存率和无进展生存率。 V. 确定每只手臂的安全性和耐受性。
大纲:这是 vemurafenib 的剂量递增研究。 根据脑转移的数量和大小,将患者分配到 2 个组中的 1 个。
所有患者在放射治疗开始前 3-5 天开始每天两次 (BID) 口服 (PO) vemurafenib,并在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续接受。
ARM A:患者每天接受一次 WBRT (QD),共 10 剂。
ARM B:患者在第 1 天接受 SRS(伽玛刀、断层放疗、射波刀或兆电压直线加速器 [LINAC] 放射治疗)。
完成研究治疗后,患者将在第 5 周或第 7 周、第 9 周和第 13 周以及第 4、6、9 和 12 个月接受随访。
研究类型
阶段
- 阶段1
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 年龄 ≥ 18 岁
- 组织学证实的黑色素瘤(事先诊断可以)
- BRAFV600突变阳性(cobas 4800 BRAFV600突变检测)
- ECOG 体能状态 0 或 1
- 允许开颅切除术(从手术到开始方案治疗至少需要 2 周的恢复时间)
- 脑转移的影像学证据
- 理解能力并愿意签署书面知情同意书。 在任何研究特定程序之前,必须获得签署的知情同意书。
足够的器官功能:
- 白细胞 ≥ 2000/uL
- ANC ≥ 1000/微升
- 血小板 ≥ 75 x 103/uL
- 血红蛋白 ≥ 9 g/dL(≥ 80 g/L;可以输血)
- 肌酐≤ 2.0 x ULN 或 24 小时肌酐清除率 >= 50 毫升/分钟
- 对于无肝转移的患者,AST/ALT ≤ 2.5 x ULN,对于肝转移患者,≤ 5 倍
- 胆红素 ≤ 2.0 x ULN,(吉尔伯特综合征患者除外,他们的总胆红素必须低于 3.0 mg/dL)
- 总血清钙(针对血清白蛋白校正)或离子钙≥正常下限 (LLN)
- 血清钾≥LLN
- 血清钠≥LLN
- 血清白蛋白 ≥ LLN 或 3g/dl
- 任何因骨转移而导致碱性磷酸酶升高的患者都可以入组
育龄妇女 (WOCBP) 必须使用适当的避孕方法,以在整个研究期间和最后一剂研究产品后长达 26 周内避免怀孕,从而将怀孕风险降至最低。 具有生育潜力的女性包括任何经历过月经初潮但未成功绝育手术(子宫切除术、双侧输卵管结扎术或双侧卵巢切除术)或未绝经的女性。 绝经后定义为:
- 无其他原因连续闭经≥ 12 个月,或
- 对于月经不调和接受激素替代疗法 (HRT) 的女性,记录的血清促卵泡激素 (FSH) 水平≥ 35 mIU/mL。
- 使用口服避孕药、其他荷尔蒙避孕药(阴道产品、皮肤贴剂或植入或注射产品)或机械产品(如宫内节育器或屏障方法(隔膜、避孕套、杀精子剂))以防止怀孕或正在节欲的女性或者他们的伴侣不育(例如,输精管切除术)应被视为具有生育潜力。
- WOCBP 必须在放疗开始前 72 小时内进行阴性血清或尿液妊娠试验(最低灵敏度 25 IU/L 或等效的 HCG 单位)。
具有父亲潜力的男性必须使用适当的避孕方法,以避免在整个研究过程中受孕 [以及最后一次研究药物给药后长达 26 周],从而将怀孕风险降至最低。
两臂的具体资格标准:
A 组(WBRT 和 Vemurafenib):
- 患者有 5 个或更多脑转移瘤,或患者有任何超过 SRS 限制的脑转移瘤(最大直径 > 4 厘米)。
- OR 患者只有一个脑转移并完全切除,切除腔直径 > 5 厘米。
B 组(SRS 和 Vemurafenib):
- 患者有 4 个或更少的脑转移瘤。 所有脑转移瘤直径≤4cm。
- 患者仅有一处脑转移并完全切除,切除腔直径≤5cm。
- 或者 如果根据 SRS 手术当天的 MRI 扫描发现患者的脑转移进展直径超过 4 厘米,则应将患者重新分配到 WBRT 组或退出研究。 应通知研究 PI。
- 或者 如果根据 SRS 手术当天的 MRI 扫描发现患者的脑转移进展超过 4 个病灶,则患者可以对所有病灶(最多 10 个病灶)接受 SRS,重新分配到 WBRT 手臂,或根据治疗医师退出研究。 应通知研究 PI。
排除标准:
- 软脑膜受累
- 心脏病:充血性心力衰竭> II级。 患者在过去 6 个月内不得有不稳定型心绞痛(静息时的心绞痛症状)或新发心绞痛(最近 3 个月内开始)或心肌梗塞。
- 怀孕或哺乳
- 颅内出血病史
- 除研究中给予的治疗外,同时给予任何抗癌治疗
- 在方案治疗前 2 周内使用任何细胞毒性药物、研究药物或靶向治疗进行治疗。
- 方案治疗后 2 周内进行开颅手术。
- 先前使用其他 BRAF 或 MEK 抑制剂治疗
- 先前接受过脑部放射治疗的患者。 但是,Arm B 允许事先进行 WBRT。
- QTc > 450 毫秒
- 患者有任何其他恶性肿瘤的病史,且患者无病少于 2 年,但经充分治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌、浅表性膀胱癌或宫颈原位癌、AJCC(版本7.0) 0 期或 I 期乳腺癌,AJCC(7.0 版)I 期或 II 期前列腺癌。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的:Wbrt + vemurafenib
患者每天每天接受WBRT一次(QD)10剂
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给定采购订单
其他名称:
接受WBRT
其他名称:
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实验性的:SRS + Vemurafenib
患者在第1天接受SRS(γ刀,明智的疗法,网络刀或Linac辐射疗法)
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给定采购订单
其他名称:
接受SRS
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Vemurafenib 的最大耐受剂量 (MTD)
大体时间:长达 1 年
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所研究的最后剂量或之前的剂量,基于对最后剂量时观察到的毒性程度的临床判断。
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长达 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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完全反应的比例
大体时间:长达 1 年
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通过 Kaplan-Meier 方法进行估计并计算相关的 95% 置信区间
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长达 1 年
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部分响应的比例
大体时间:长达 1 年
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通过 Kaplan-Meier 方法进行估计并计算相关的 95% 置信区间
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长达 1 年
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中位生存期
大体时间:长达 1 年
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通过 Kaplan-Meier 方法进行估计并计算相关的 95% 置信区间
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长达 1 年
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基于实体瘤反应评估标准 (RECIST) 标准的无进展生存期基于脑部 MRI 和治疗医师的系统评估
大体时间:长达 1 年
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将分别确定每个手臂以及整个研究患者群体
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长达 1 年
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总生存期
大体时间:长达 1 年
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将分别确定每个手臂以及整个研究患者群体
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长达 1 年
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脑转移的局部控制率
大体时间:长达 1 年
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局部控制的分析将在每个臂中单独进行
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长达 1 年
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新发脑转移发生率
大体时间:长达 1 年
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将在每组中分别进行新脑转移发生率的分析
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长达 1 年
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颅外疾病的反应
大体时间:长达 1 年
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将分别确定每个手臂以及整个研究患者群体
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长达 1 年
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员:Wenyin Shi, MD, PhD、Thomas Jefferson University
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
初级完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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