OligoG 在囊性纤维化患者中的 IIb 期研究 (SMR-2984)
2018年4月18日 更新者：AlgiPharma AS
囊性纤维化患者吸入海藻酸盐寡糖 (OligoG) 28 天的双盲、随机、安慰剂对照交叉研究
该研究的目的是评估 OligoG 作为干粉制剂在患有囊性纤维化的成年受试者中的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
主要目标是证明通过 FEV1 测量的吸入 OligoG 的功效，并得到次要终点的支持，包括粘膜纤毛清除率、流变学、微生物学和生活质量。
次要目标是
- 证明吸入 OligoG 作为干粉在多剂量给药后的安全性和耐受性；和
- 评估患者对治疗的依从性。
该设计将是随机、双盲、安慰剂对照、多中心、交叉的 II 期研究。 粘膜纤毛和咳嗽清除率 (MCC) 将作为 24 名患者子集中的探索性终点，而肺清除率指数 (LCI) 将作为 20 名或更多患者的另一子集中的探索性终点。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
65
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦、2100
- Rigshospitalet
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Berlin、德国、13353
- Pediatric Pulmonology and Immunology, Charité Universitätsmedizin
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Cologne、德国、50924
- CF Zentrum Köln, Universitätskrankenhaus Köln
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Frankfurt、德国、60590
- Medizinische Klinik I, Pneumologie, Uniklinik
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Hannover、德国、30625
- Klinik für Pneumologie, CF-Ambulanz
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Münich、德国、80336
- Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene, Med. Klinik V-Innenstadt (LMU)
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Münich、德国、81241
- Pneumologische Praxis Pasing
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Tübingen、德国、72076
- Center for Pediatric Clinical Studies,
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Oslo、挪威、0424
- Oslo University Hospital
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Gothenburg、瑞典、41345
- CF-mottagningen, Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm、瑞典、14186
- Stockholm CF-center, Karolinska Universitetssjukhuset
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Belfast、英国、BT9 7AB
- Regional Respiratory Centre, Belfast City Hospital
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Cambridge、英国、CB23 3RE
- Papworth Hospital
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Glasgow、英国、G4 0SF
- Bio-Images Research Ltd, Basement Medical Block, Within GRI
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Liverpool、英国、L14 3PE
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London、英国、SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
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Nottingham、英国、NG7 2UH
- Queens Medical Centre
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Southampton、英国
- Southampton General Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
确诊患有囊性纤维化的男性或女性定义如下：
- 符合CF诊断的临床特征和毛果芸香碱离子导入法汗液氯化物≥60 mmol/L；或者
- CFTR突变的基因型确认
- 年满 18 岁或以上
- 筛选前 24 个月内痰液或咳嗽拭子中铜绿假单胞菌阳性微生物学发现
- FEV1 在 40%-100% 之间
- 在筛选时，除 CF 外，没有任何临床或实验室发现提示有严重的肺部疾病
- 有生育潜力的女性受试者和性活跃的男性受试者必须采取避孕措施
- 提供书面知情同意书
排除标准：
- 第 0 天前 14 天内基础疗法的变化。受试者必须愿意在研究期间保持相同的基础稳定疗法，直到最后一次随访。
- 在第 0 天之前的 14 天内物理治疗技术或时间表发生变化。
- 第 0 天前 7 天内禁用药物。
- 筛选后 28 天内肺部恶化。
- Burkholderia sp. 阳性微生物学发现。在筛选前 12 个月内记录的咳痰或咳嗽拭子中。
- 乳糖不耐症/牛奶过敏。
- 持续的急性疾病。 在筛选和第 0 天之间，受试者不得需要门诊就诊、住院或需要对其他肺部疾病的治疗进行任何改变。
- 器官移植的历史或计划。
- 过敏性支气管肺曲霉病 (ABPA) 的治疗。
- 连续（24 小时/天）补充氧气的要求。
- 被诊断患有 G551D 突变，目前正在接受 Ivacaftor (Kalydeco) 的伴随治疗。
- 在第 0 天（访问 2）之前的 7 天内同时给予吸入性甘露醇或高渗盐水。
- 在筛选前不到 4 个月开始循环吸入妥布霉素 (TOBI) 和粘菌素（访问 1）。 注意：允许慢性 TOBI 和粘菌素使用者参与本研究，但最近开始使用慢性 TOBI 或粘菌素的受试者在参加本研究之前的前 4 个月内应至少分别接受 2 个周期的 TOBI 或粘菌素。 治疗应根据抗生素治疗分阶段进行。
- 允许同时使用所有其他市售抗生素药物，前提是受试者愿意在第 0 天之前的 28 天内和整个研究期间（直到随访）保持相同的治疗方案。
- 血液学或临床化学的临床显着异常发现。 此外，任何值 ≥ 3 x 正常上限将排除受试者参与研究。
- 无法根据 ATS/ERS 标准进行肺功能测试的受试者。
- 孕妇或哺乳期妇女。 在筛选时，必须证明有生育能力的女性（第 4.2.9 节）尿液妊娠试验呈阴性。
- 在第 0 天（访问 2）之前的 28 天内参加过任何介入临床试验的受试者。
- 有记录或怀疑有临床意义的酒精或药物滥用的受试者。
- 目前患有恶性疾病（基底细胞癌和宫颈肿瘤除外）。
- 研究者认为会干扰受试者治疗、评估或对方案的遵守的任何严重或活跃的医学或精神疾病。
- DPI 不耐受，活性或安慰剂
仅适用于 MCC 网站：
- 抽烟。 筛选时必须证明可替宁测试呈阴性
- 头部、颈部、胸部或腹部有任何不可移动的金属物体，如金属板、螺丝等
- 参与本研究的受试者将超过任何 12 个月期间允许的总辐射暴露限值 (5 mSv)，或将超过任何三年期间的 10 mSv。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
第一个治疗期吸入安慰剂干粉，第二个治疗期吸入 OligoG
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吸入
其他名称：
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有源比较器：海藻寡糖
在第一个治疗期吸入干粉 OligoG，在第二个治疗期吸入安慰剂
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吸入
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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FEV1（1 秒用力呼气量）
大体时间：28 天，即治疗期的开始和结束
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与安慰剂相比，OligoG 治疗期间 FEV1 的改善是该研究的主要终点。
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28 天，即治疗期的开始和结束
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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粘膜纤毛和咳嗽清除
大体时间：28 天，即治疗期的开始和结束
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通过测量吸入的放射性示踪剂在气道上的移动来评估粘膜纤毛清除率。
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28 天，即治疗期的开始和结束
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全
大体时间：筛选、第 0、14、28、56、70、84 天和随访
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生命体征测量、心电图、血氧饱和度和肺功能检查。
将记录不良事件和伴随用药，并收集血样用于血液学、临床化学和 OligoG 浓度。
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筛选、第 0、14、28、56、70、84 天和随访
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Tacjana Pressler, PhD MD、Rigshospitalet, Denmark
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年10月1日
初级完成 (实际的)
2017年1月1日
研究完成 (实际的)
2017年9月1日
研究注册日期
首次提交
2014年6月4日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月4日
首次发布 (估计)
2014年6月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年4月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年4月18日
最后验证
2016年8月1日
更多信息
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