En fas IIb-studie av OligoG hos patienter med cystisk fibros (SMR-2984)
18 april 2018 uppdaterad av: AlgiPharma AS
En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad korsningsstudie av inhalerad alginatoligosackarid (OligoG) administrerad i 28 dagar hos patienter med cystisk fibros
Syftet med studien är bedömning av effektivitet och säkerhet av OligoG som en torrpulverformulering, hos vuxna patienter med cystisk fibros.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära målet är att påvisa effektiviteten av inhalerad OligoG mätt med FEV1 och stödd av sekundära endpoints inklusive mucociliary clearance, reologi, mikrobiologi och livskvalitet.
De sekundära målen är
- För att demonstrera säkerheten och tolerabiliteten av inhalerad OligoG som ett torrt pulver för inhalation efter administrering av flera doser; och
- Att utvärdera patientens följsamhet med behandlingen.
Designen kommer att vara en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenter, cross-over fas II-studie. Slemhinne- och hostclearance (MCC) kommer att vara ett explorativt effektmått i en undergrupp av 24 patienter, och Lung Clearance Index (LCI) ett explorativt effektmått i en annan undergrupp av 20 eller fler patienter.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
65
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT9 7AB
- Regional Respiratory Centre, Belfast City Hospital
-
Cambridge, Storbritannien, CB23 3RE
- Papworth Hospital
-
Glasgow, Storbritannien, G4 0SF
- Bio-Images Research Ltd, Basement Medical Block, Within GRI
-
Liverpool, Storbritannien, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Storbritannien, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Storbritannien, NG7 2UH
- Queens Medical Centre
-
Southampton, Storbritannien
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41345
- CF-mottagningen, Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Sverige, 14186
- Stockholm CF-center, Karolinska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Pediatric Pulmonology and Immunology, Charité Universitätsmedizin
-
Cologne, Tyskland, 50924
- CF Zentrum Köln, Universitätskrankenhaus Köln
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- Medizinische Klinik I, Pneumologie, Uniklinik
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Klinik für Pneumologie, CF-Ambulanz
-
Münich, Tyskland, 80336
- Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene, Med. Klinik V-Innenstadt (LMU)
-
Münich, Tyskland, 81241
- Pneumologische Praxis Pasing
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Center for Pediatric Clinical Studies,
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Man eller kvinna med en bekräftad diagnos av cystisk fibros definierad av:
- Kliniska egenskaper överensstämmer med diagnosen CF OCH svettklorid ≥60 mmol/L genom pilokarpinjontofores; ELLER
- Genotypisk bekräftelse av CFTR-mutation
- 18 år eller äldre
- Positivt mikrobiologiskt fynd av Pseudomonas aeruginosa i upphostad sputum eller hostpinne inom 24 månader före screening
- FEV1 mellan 40%-100%
- Vid screening inga kliniska eller laboratoriefynd som tyder på signifikant lungsjukdom, förutom CF
- Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder och sexuellt aktiva manliga försökspersoner måste använda preventivmedel
- Ge skriftligt informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Förändringar i underliggande terapi inom 14 dagar före dag 0. Försökspersonerna måste vara villiga att fortsätta på samma underliggande stabila terapiregimer under hela studien fram till det sista uppföljningsbesöket.
- Förändringar i fysioterapiteknik eller schema inom 14 dagar före dag 0.
- Förbjudna mediciner inom 7 dagar före dag 0.
- Lungexacerbation inom 28 dagar efter screening.
- Positivt mikrobiologiskt fynd av Burkholderia sp. i upphostad sputum eller hostpinne dokumenterad inom 12 månader före screening.
- Laktosintolerans/mjölksallergi.
- Pågående akut sjukdom. Försökspersoner får inte ha behövt ett polikliniskt besök, sjukhusvistelse eller behövt någon förändring i terapi för annan lungsjukdom mellan screening och dag 0.
- Historik om eller planerad organtransplantation.
- Behandling för allergisk bronkopulmonell aspergillos (ABPA).
- Krav på kontinuerlig (24 timmar/dygn) syrgastillskott.
- Diagnostiserad med G551D-mutationen, och för närvarande på samtidig behandling med Ivacaftor (Kalydeco).
- Samtidig administrering av inhalerad mannitol eller hyperton saltlösning inom 7 dagar före dag 0 (besök 2).
- Initiering av cyklat, inhalerat tobramycin (TOBI) och Colistin mindre än 4 månader före screening (besök 1). Obs: Kroniska TOBI- och Colistin-användare tillåts delta i denna studie, men försökspersoner som nyligen har påbörjat kronisk TOBI eller Colistin bör ha minst 2 cykler av TOBI respektive Colistin under de föregående 4 månaderna innan de registreras i denna studie. Behandlingen bör ske i takt med antibiotikabehandlingen.
- Samtidig användning av alla andra marknadsförda antibiotika är tillåten, förutsatt att försökspersonerna är villiga att fortsätta på samma kurer inom de 28 dagarna omedelbart före dag 0 och under hela studiens varaktighet (fram till uppföljningsbesöket).
- Kliniskt signifikanta onormala fynd på hematologi eller klinisk kemi. Dessutom kommer varje värde ≥ 3 x den övre normalgränsen att utesluta försökspersonen från att delta i studien.
- Försökspersoner som inte kan utföra lungfunktionstester enligt ATS/ERS-kriterierna.
- Gravida eller ammande kvinnor. Ett negativt uringraviditetstest måste påvisas hos kvinnor i fertil ålder (avsnitt 4.2.9) vid screening.
- Försökspersoner som har deltagit i någon interventionell klinisk prövning inom 28 dagar före dag 0 (besök 2).
- Försökspersoner med dokumenterat eller misstänkt, kliniskt signifikant, alkohol- eller drogmissbruk.
- Aktuell malign sjukdom (med undantag för basalcellscancer och cervikal neoplasi).
- Alla allvarliga eller aktiva medicinska eller psykiatriska sjukdomar, som enligt utredarens åsikt skulle störa patientens behandling, bedömning eller efterlevnad av protokollet.
- DPI-intolerans, aktiv eller placebo
Endast för MCC-webbplatser:
- Rökning. Ett negativt kotinintest måste påvisas vid screening
- Försökspersoner som har icke-borttagbara metallföremål såsom metallplattor, skruvar etc i huvudet, nacken, bröstet eller buken
- Försökspersoner för vilka deltagande i denna studie kommer att överskrida gränserna för total strålningsexponering som tillåts under en 12-månadersperiod (5 mSv), eller kommer att överstiga 10 mSv under en treårsperiod.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Inandning av placebo-torrpulver under den första behandlingsperioden och OligoG i den andra perioden
|
Inandning
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Alginatoligosackarid
Inandning av ett torrt pulver OligoG under den första behandlingsperioden och av placebo den andra perioden
|
Inandning
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
FEV1 (Forced Expiratory Volume på 1 sekund)
Tidsram: 28 dagar, dvs start och slut på behandlingsperioder
|
En förbättring av FEV1 under behandling med OligoG jämfört med placebo är studiens primära effektmått.
|
28 dagar, dvs start och slut på behandlingsperioder
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Slemhinne- och hostrensning
Tidsram: 28 dagar, dvs start och slut på behandlingsperioder
|
Slemhinneclearance bedöms genom att mäta rörelsen av ett inhalerat radiospår upp i luftvägarna.
|
28 dagar, dvs start och slut på behandlingsperioder
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet
Tidsram: Screening, dag 0, 14, 28, 56, 70, 84 och uppföljning
|
Mätning av vitala tecken, EKG, blodets syremättnad och lungfunktionstester.
Biverkningar och samtidig medicinering kommer att registreras och blodprover kommer att samlas in för hematologi, klinisk kemi och OligoG-koncentration.
|
Screening, dag 0, 14, 28, 56, 70, 84 och uppföljning
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Tacjana Pressler, PhD MD, Rigshospitalet, Denmark
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 juni 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 juni 2014
Första postat (Uppskatta)
6 juni 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 april 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 april 2018
Senast verifierad
1 augusti 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SMR-2984
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .