Исследование фазы IIb OligoG у субъектов с кистозным фиброзом (SMR-2984)

Критерии включения:

• Мужчина или женщина с подтвержденным диагнозом муковисцидоза, определяемым по:

  1. Клинические признаки соответствуют диагнозу муковисцидоза и хлорида пота ≥60 ммоль/л при ионтофорезе пилокарпина; ИЛИ
  2. Генотипическое подтверждение мутации CFTR
• Возраст 18 лет и старше
• Положительное микробиологическое обнаружение Pseudomonas aeruginosa в отхаркиваемой мокроте или мазке от кашля в течение 24 месяцев до скрининга
• ОФВ1 от 40% до 100%
• При скрининге отсутствуют клинические или лабораторные данные, свидетельствующие о значительном легочном заболевании, кроме муковисцидоза.
• Субъекты женского пола детородного возраста и сексуально активные субъекты мужского пола должны использовать противозачаточные средства.
• Предоставление письменного информированного согласия

Критерий исключения:

• Изменения в основной терапии в течение 14 дней до дня 0. Субъекты должны быть готовы оставаться на тех же основных схемах стабильной терапии на протяжении всего исследования до последнего визита для последующего наблюдения.
• Изменения в методике или расписании физиотерапии в течение 14 дней до дня 0.
• Запрещенные лекарства в течение 7 дней до дня 0.
• Легочное обострение в течение 28 дней после скрининга.
• Положительный микробиологический результат Burkholderia sp. в отхаркиваемой мокроте или мазке от кашля, подтвержденном в течение 12 месяцев до скрининга.
• Непереносимость лактозы/аллергия на молоко.
• Текущее острое заболевание. Субъекты не должны нуждаться в амбулаторном посещении, госпитализации или каких-либо изменениях терапии по поводу другого легочного заболевания между скринингом и днем ​​0.
• История или запланированная трансплантация органов.
• Лечение аллергического бронхолегочного аспергиллеза (АБЛА).
• Необходимость непрерывной (24 часа в сутки) подачи кислорода.
• У него диагностирована мутация G551D, и в настоящее время он получает сопутствующее лечение препаратом Ивакафтор (Калидеко).
• Одновременное введение ингаляционного маннитола или гипертонического раствора в течение 7 дней до дня 0 (посещение 2).
• Начало циклической ингаляции тобрамицина (ТОБИ) и колистина менее чем за 4 месяца до скрининга (посещение 1). Примечание: Допускается участие в этом исследовании хронических пользователей ТОБИ и колистина, но субъекты, недавно начавшие хронические ТОБИ или колистин, должны пройти по крайней мере 2 цикла ТОБИ или колистина соответственно в предшествующие 4 месяца, прежде чем они будут включены в это исследование. Лечение должно быть поэтапным в соответствии с лечением антибиотиками.
• Разрешено одновременное использование всех других имеющихся в продаже антибиотиков при условии, что субъекты готовы оставаться на тех же схемах в течение 28 дней, непосредственно предшествующих 0-му дню, и в течение всего периода исследования (до последующего визита).
• Клинически значимые отклонения от нормы в гематологии или клинической химии. Кроме того, любое значение, превышающее верхнюю границу нормы в 3 раза, исключает участие субъекта в исследовании.
• Субъекты, неспособные выполнять тесты функции легких в соответствии с критериями ATS/ERS.
• Беременные или кормящие женщины. Отрицательный тест мочи на беременность должен быть продемонстрирован у женщин детородного возраста (раздел 4.2.9) при скрининге.
• Субъекты, которые участвовали в любом интервенционном клиническом исследовании в течение 28 дней до дня 0 (посещение 2).
• Субъекты с задокументированным или подозреваемым клинически значимым злоупотреблением алкоголем или наркотиками.
• Текущее злокачественное заболевание (за исключением базальноклеточного рака и неоплазии шейки матки).
• Любое серьезное или активное медицинское или психиатрическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать лечению, обследованию или соблюдению протокола субъекта.
• Непереносимость DPI, активный или плацебо

Только для сайтов Центра клиентов:

• Курение. Отрицательный тест на котинин должен быть продемонстрирован при скрининге.
• Субъекты, у которых есть какие-либо несъемные металлические предметы, такие как металлические пластины, винты и т. д., в голове, шее, груди или области живота.
• Субъекты, для которых участие в этом исследовании превысит пределы общего радиационного облучения, разрешенного в течение любого 12-месячного периода (5 мЗв), или превысит 10 мЗв в течение любого трехлетнего периода.