낭포성 섬유증 환자에서 OligoG의 Phase IIb 연구 (SMR-2984)
2018년 4월 18일 업데이트: AlgiPharma AS
낭포성 섬유증 환자에서 28일 동안 투여된 흡입형 알긴산 올리고당(OligoG)의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 교차 연구
이 연구의 목적은 낭포성 섬유증이 있는 성인 피험자에서 건조 분말 제제로서 OligoG의 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
1차 목표는 FEV1으로 측정한 흡입 OligoG의 효능을 입증하는 것이며 점액섬모 청소율, 유변학, 미생물학 및 삶의 질을 포함한 2차 종점에 의해 뒷받침됩니다.
보조 목표는 다음과 같습니다.
- 다중 용량 투여 후 흡입용 건조 분말로서 흡입된 OligoG의 안전성 및 내약성을 입증하기 위해; 그리고
- 환자의 치료 순응도를 평가합니다.
설계는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관, 교차 II상 연구입니다. 점액섬모 및 기침 제거(MCC)는 24명의 환자 하위 집합에서 탐색적 종점이며, 폐 제거 지수(LCI)는 20명 이상의 환자의 또 다른 하위 집합에서 탐색적 종점입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
65
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Oslo, 노르웨이, 0424
- Oslo University Hospital
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet
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Berlin, 독일, 13353
- Pediatric Pulmonology and Immunology, Charité Universitätsmedizin
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Cologne, 독일, 50924
- CF Zentrum Köln, Universitätskrankenhaus Köln
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Frankfurt, 독일, 60590
- Medizinische Klinik I, Pneumologie, Uniklinik
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Hannover, 독일, 30625
- Klinik für Pneumologie, CF-Ambulanz
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Münich, 독일, 80336
- Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene, Med. Klinik V-Innenstadt (LMU)
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Münich, 독일, 81241
- Pneumologische Praxis Pasing
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Tübingen, 독일, 72076
- Center for Pediatric Clinical Studies,
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Gothenburg, 스웨덴, 41345
- CF-mottagningen, Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, 스웨덴, 14186
- Stockholm CF-center, Karolinska Universitetssjukhuset
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Belfast, 영국, BT9 7AB
- Regional Respiratory Centre, Belfast City Hospital
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Cambridge, 영국, CB23 3RE
- Papworth Hospital
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Glasgow, 영국, G4 0SF
- Bio-Images Research Ltd, Basement Medical Block, Within GRI
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Liverpool, 영국, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, 영국, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
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Nottingham, 영국, NG7 2UH
- Queens Medical Centre
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
다음에 의해 정의된 낭포성 섬유증 진단이 확정된 남성 또는 여성:
- 필로카르핀 이온삼투법에 의한 CF 및 땀 염화물 ≥60mmol/L의 진단과 일치하는 임상 특징; 또는
- CFTR 돌연변이의 유전자형 확인
- 만 18세 이상
- 스크리닝 전 24개월 이내에 객담 또는 기침 면봉에서 Pseudomonas aeruginosa의 양성 미생물 소견
- 40%-100% 사이의 FEV1
- 스크리닝 시 CF 이외의 중대한 폐 질환을 암시하는 임상 또는 실험실 소견 없음
- 가임기 여성 피험자와 성적으로 왕성한 남성 피험자는 피임법을 사용해야 합니다.
- 서면 동의서 제공
제외 기준:
- 0일 전 14일 이내에 기본 요법의 변경. 피험자는 최종 후속 방문까지 연구 기간 동안 동일한 기본 안정적인 요법을 기꺼이 유지해야 합니다.
- 0일 전 14일 이내에 물리 치료 기술 또는 일정의 변경.
- 0일 이전 7일 이내에 금지된 약물.
- 스크리닝 28일 이내의 폐 악화.
- Burkholderia sp.의 양성 미생물학적 소견. 스크리닝 전 12개월 이내에 기록된 가래 또는 기침 면봉에서.
- 유당 불내증/우유 알레르기.
- 진행중인 급성 질병. 피험자는 외래 방문, 입원이 필요하지 않았거나 스크리닝과 0일 사이에 다른 폐 질환에 대한 요법 변경이 필요하지 않아야 합니다.
- 장기 이식의 병력 또는 계획된 장기 이식.
- 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증(ABPA) 치료.
- 지속적인(24시간/일) 산소 보충에 대한 요구 사항.
- G551D-돌연변이로 진단되었으며 현재 Ivacaftor(Kalydeco)와 병용 치료 중입니다.
- 0일(방문 2) 전 7일 이내에 흡입된 만니톨 또는 고장 식염수의 동시 투여.
- 스크리닝 전 4개월 미만(방문 1)에 순환 흡입 토브라마이신(TOBI) 및 콜리스틴 개시. 참고: 만성 TOBI 및 콜리스틴 사용자는 이 연구에 참여할 수 있지만, 최근에 만성 TOBI 또는 콜리스틴을 시작한 피험자는 이 연구에 등록하기 전 4개월 동안 각각 최소 2주기의 TOBI 또는 콜리스틴을 받아야 합니다. 치료는 항생제 치료에 따라 단계적으로 이루어져야 합니다.
- 0일 직전 28일 이내에 그리고 연구의 전체 기간 동안(추적 방문까지) 대상자가 동일한 요법을 계속 사용할 의향이 있는 경우, 다른 모든 시판 항생제의 병용 사용이 허용됩니다.
- 혈액학 또는 임상화학에서 임상적으로 유의미한 비정상 소견. 또한, 임의의 값 ≥ 3 x 정상 상한선은 연구 참여에서 피험자를 제외합니다.
- ATS/ERS 기준에 따라 폐 기능 검사를 수행할 수 없는 피험자.
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성. 음성 소변 임신 검사는 스크리닝 시 가임 여성(섹션 4.2.9)에서 입증되어야 합니다.
- 0일(방문 2) 이전 28일 이내에 임의의 중재적 임상 시험에 참여한 피험자.
- 문서화되었거나 의심되는, 임상적으로 중요한, 알코올 또는 약물 남용이 있는 피험자.
- 현재 악성 질환(기저 세포 암종 및 자궁경부 신생물 제외).
- 조사자의 의견에 따라 대상 치료, 평가 또는 프로토콜 준수를 방해할 수 있는 심각하거나 활동적인 의학적 또는 정신 질환.
- DPI 불내성, 활성 또는 위약
MCC 사이트에만 해당:
- 흡연. 음성 코티닌 테스트는 스크리닝 시 입증되어야 합니다.
- 머리, 목, 가슴 또는 복부에 금속판, 나사 등 제거할 수 없는 금속 물체가 있는 피험자
- 이 연구에 참여하는 피험자는 12개월 동안 허용되는 총 방사선 노출 한도(5mSv)를 초과하거나 3년 동안 10mSv를 초과합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
1차 치료 기간에는 위약 건조 분말 흡입, 2차 치료 기간에는 OligoG 흡입
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흡입
다른 이름들:
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활성 비교기: 알지네이트올리고당
첫 번째 치료 기간에는 건조 분말 OligoG 흡입, 두 번째 치료 기간에는 위약 흡입
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흡입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FEV1(1초 강제 호기량)
기간: 28일, 즉 치료 기간 시작 및 종료
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위약과 비교하여 OligoG로 치료하는 동안 FEV1의 개선이 연구의 주요 종점입니다.
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28일, 즉 치료 기간 시작 및 종료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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점액 섬모 및 기침 제거
기간: 28일, 즉 치료 기간 시작 및 종료
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점액섬모 청소율은 흡입된 방사성 추적자의 기도 위로 이동을 측정하여 평가합니다.
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28일, 즉 치료 기간 시작 및 종료
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전
기간: 스크리닝, 0일, 14일, 28일, 56일, 70일, 84일 및 후속 조치
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활력 징후, ECG, 혈중 산소 포화도 및 폐 기능 검사 측정.
부작용 및 병용 약물이 기록되고 혈액학, 임상 화학 및 OligoG 농도를 위해 혈액 샘플이 수집됩니다.
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스크리닝, 0일, 14일, 28일, 56일, 70일, 84일 및 후속 조치
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Tacjana Pressler, PhD MD, Rigshospitalet, Denmark
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 4일
처음 게시됨 (추정)
2014년 6월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 4월 18일
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
알지네이트올리고당에 대한 임상 시험
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Mohd Khairul Zul Hasymi FirdausMinistry of Higher Education, Malaysia아직 모집하지 않음
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McMaster UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR)모병
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Rush University Medical CenterNational Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)완전한