Az OligoG IIb fázisú vizsgálata cisztás fibrózisban szenvedő alanyokon (SMR-2984)

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő, akinél cisztás fibrózist diagnosztizáltak:

  1. Klinikai jellemzők, amelyek összhangban vannak a CF AND verejték-klorid ≥60 mmol/L diagnózisával pilokarpin iontoforézissel; VAGY
  2. A CFTR mutáció genotípusos megerősítése
• 18 éves vagy idősebb
• Pozitív Pseudomonas aeruginosa mikrobiológiai lelet köpetben vagy köhögési tampon a szűrést megelőző 24 hónapon belül
• FEV1 40-100% között
• A szűrés során a CF kivételével nem észleltek jelentős tüdőbetegségre utaló klinikai vagy laboratóriumi leleteket
• A fogamzóképes korú női alanyoknak és a szexuálisan aktív férfi alanyoknak fogamzásgátlást kell alkalmazniuk
• Írásbeli tájékoztatáson alapuló hozzájárulás megadása

Kizárási kritériumok:

• Változások az alapterápiában a 0. napot megelőző 14 napon belül. Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük arra, hogy ugyanazt a stabil terápiás rendet alkalmazzák a vizsgálat időtartama alatt, egészen az utolsó ellenőrző látogatásig.
• Változások a fizioterápia technikájában vagy ütemtervében a 0. napot megelőző 14 napon belül.
• Tiltott gyógyszerek a 0. napot megelőző 7 napon belül.
• A tüdő exacerbációja a szűrést követő 28 napon belül.
• Pozitív mikrobiológiai lelet a Burkholderia sp. köpött köpetben vagy köhögésről készült tampon, amelyet a szűrést megelőző 12 hónapon belül dokumentáltak.
• Laktóz intolerancia/tejallergia.
• Folyamatos akut betegség. A szűrés és a 0. nap között az alanyoknak nem volt szükségük ambuláns látogatásra, kórházi kezelésre, vagy más tüdőbetegség terápiájának megváltoztatására.
• Szervátültetés előzménye vagy tervezett szervátültetés.
• Allergiás bronchopulmonalis aspergillosis (ABPA) kezelése.
• Folyamatos (24 óra/nap) oxigénpótlás követelménye.
• G551D-mutációval diagnosztizálták, jelenleg Ivacaftor (Kalydeco) kezelés alatt áll.
• Inhalációs mannit vagy hipertóniás sóoldat egyidejű alkalmazása a 0. napot (2. látogatás) megelőző 7 napon belül.
• A ciklusos, inhalált tobramicin (TOBI) és a kolisztin kezelés megkezdése kevesebb mint 4 hónappal a szűrés előtt (1. látogatás). Megjegyzés: A krónikus TOBI- és Colistin-felhasználók részt vehetnek ebben a vizsgálatban, de azoknak az alanyoknak, akik a közelmúltban kezdték el a krónikus TOBI-t vagy Colistint, legalább 2 TOBI- vagy Colistin-ciklust kell kapniuk az előző 4 hónapban, mielőtt ebbe a vizsgálatba bevonnák őket. A kezelést az antibiotikum-kezeléssel összhangban kell szakaszolni.
• Az összes többi forgalomba hozott antibiotikum egyidejű alkalmazása megengedett, feltéve, hogy az alanyok hajlandóak ugyanazt a kezelési rendet alkalmazni a 0. napot közvetlenül megelőző 28 napon belül és a vizsgálat teljes időtartama alatt (az utánkövetési vizitig).
• Klinikailag jelentős kóros leletek hematológiában vagy klinikai kémiában. Ezenkívül a normál felső határának 3-szorosát meghaladó bármely érték kizárja az alanyt a vizsgálatban való részvételből.
• Azok az alanyok, akik nem tudnak tüdőfunkciós vizsgálatokat végezni az ATS/ERS kritériumok szerint.
• Terhes vagy szoptató nők. Fogamzóképes korú nőknél negatív vizelet terhességi tesztet kell kimutatni (4.2.9. pont) a szűréskor.
• Azok az alanyok, akik a 0. napot (2. látogatás) megelőző 28 napon belül bármilyen intervenciós klinikai vizsgálatban vettek részt.
• Dokumentált vagy feltételezett, klinikailag jelentős alkohol- vagy kábítószer-visszaélésben szenvedő alanyok.
• Jelenlegi rosszindulatú betegség (a bazálissejtes karcinóma és a cervicalis neoplasia kivételével).
• Bármilyen súlyos vagy aktív orvosi vagy pszichiátriai betegség, amely a nyomozó véleménye szerint zavarná az alany kezelését, értékelését vagy a protokoll betartását.
• DPI intolerancia, aktív vagy placebo

Csak Ügyfélközpont-webhelyek esetén:

• Dohányzó. A szűréskor negatív kotinin tesztet kell kimutatni
• Azok az alanyok, akiknek a fejében, nyakában, mellkasában vagy hasában nem eltávolítható fémtárgyak, például fémlemezek, csavarok stb.
• Azok az alanyok, akiknek részvétele ebben a vizsgálatban meghaladja a teljes sugárterhelés bármely 12 hónapos periódusban megengedett határértékét (5 mSv), vagy meghaladja a 10 mSv értéket bármely három év alatt.