En fase IIb-studie av OligoG hos personer med cystisk fibrose (SMR-2984)
18. april 2018 oppdatert av: AlgiPharma AS
En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert cross-over-studie av inhalert alginatoligosakkarid (OligoG) administrert i 28 dager hos personer med cystisk fibrose
Formålet med studien er vurdering av effekt og sikkerhet av OligoG som tørrpulverformulering, hos voksne personer med cystisk fibrose.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet er å demonstrere effektiviteten av inhalert OligoG målt ved FEV1, og støttet av sekundære endepunkter, inkludert mucociliær clearance, reologi, mikrobiologi og livskvalitet.
De sekundære målene er
- For å demonstrere sikkerheten og toleransen til inhalert OligoG som et tørt pulver for inhalasjon etter administrering av flere doser; og
- For å evaluere pasientens etterlevelse av behandlingen.
Designet vil være randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, cross-over fase II studie. Slimhinne- og hosteclearance (MCC) vil være et eksplorativt endepunkt i en undergruppe av 24 pasienter, og Lung Clearance Index (LCI) vil være et eksplorativt endepunkt i en annen undergruppe på 20 eller flere pasienter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
65
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT9 7AB
- Regional Respiratory Centre, Belfast City Hospital
-
Cambridge, Storbritannia, CB23 3RE
- Papworth Hospital
-
Glasgow, Storbritannia, G4 0SF
- Bio-Images Research Ltd, Basement Medical Block, Within GRI
-
Liverpool, Storbritannia, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Storbritannia, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Storbritannia, NG7 2UH
- Queens Medical Centre
-
Southampton, Storbritannia
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41345
- CF-mottagningen, Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Sverige, 14186
- Stockholm CF-center, Karolinska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Pediatric Pulmonology and Immunology, Charité Universitätsmedizin
-
Cologne, Tyskland, 50924
- CF Zentrum Köln, Universitätskrankenhaus Köln
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- Medizinische Klinik I, Pneumologie, Uniklinik
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Klinik für Pneumologie, CF-Ambulanz
-
Münich, Tyskland, 80336
- Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene, Med. Klinik V-Innenstadt (LMU)
-
Münich, Tyskland, 81241
- Pneumologische Praxis Pasing
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Center for Pediatric Clinical Studies,
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Mann eller kvinne med en bekreftet diagnose av cystisk fibrose definert av:
- Kliniske trekk samsvarer med diagnosen CF OG Svetteklorid ≥60 mmol/L ved pilokarpiniontoforese; ELLER
- Genotypisk bekreftelse av CFTR-mutasjon
- 18 år eller eldre
- Positivt mikrobiologisk funn av Pseudomonas aeruginosa i ekspektorert sputum eller hosteprøve innen 24 måneder før screening
- FEV1 mellom 40%-100%
- Ved screening ingen kliniske funn eller laboratoriefunn som tyder på signifikant lungesykdom, annet enn CF
- Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og seksuelt aktive mannlige forsøkspersoner må bruke prevensjon
- Gi skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Endringer i underliggende terapi i løpet av de 14 dagene før dag 0. Forsøkspersonene må være villige til å forbli på de samme underliggende stabile terapiregimene i løpet av studien frem til det siste oppfølgingsbesøket.
- Endringer i fysioterapiteknikk eller tidsplan innen 14 dager før dag 0.
- Forbudte medisiner innen 7 dager før dag 0.
- Lungeforverring innen 28 dager etter screening.
- Positivt mikrobiologisk funn av Burkholderia sp. i ekspektorert sputum eller hosteserviet dokumentert innen 12 måneder før screening.
- Laktoseintoleranse/melkeallergi.
- Pågående akutt sykdom. Forsøkspersonene må ikke ha hatt behov for poliklinisk besøk, sykehusinnleggelse eller trengte noen endring i terapi for annen lungesykdom mellom screening og dag 0.
- Historie om eller planlagt organtransplantasjon.
- Behandling for allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA).
- Krav om kontinuerlig (24 timer/døgn) oksygentilskudd.
- Diagnostisert med G551D-mutasjonen, og for tiden på samtidig behandling med Ivacaftor (Kalydeco).
- Samtidig administrering av inhalert mannitol eller hypertonisk saltvann innen 7 dager før dag 0 (besøk 2).
- Start av syklet, inhalert tobramycin (TOBI) og Colistin mindre enn 4 måneder før screening (besøk 1). Merk: Kroniske TOBI- og Colistin-brukere har tillatelse til å delta i denne studien, men personer som nylig har startet kronisk TOBI eller Colistin bør ha minst 2 sykluser med henholdsvis TOBI eller Colistin i løpet av de foregående 4 månedene før de blir registrert i denne studien. Behandlingen bør fases i takt med antibiotikabehandlingen.
- Samtidig bruk av alle andre markedsførte antibiotika er tillatt, forutsatt at forsøkspersonene er villige til å forbli på de samme regimene i løpet av de 28 dagene rett før dag 0 og under hele varigheten av studien (frem til oppfølgingsbesøket).
- Klinisk signifikante unormale funn på hematologi eller klinisk kjemi. I tillegg vil enhver verdi ≥ 3 x den øvre normalgrensen utelukke forsøkspersonen fra å delta i studien.
- Personer som ikke kan utføre lungefunksjonstester i henhold til ATS/ERS-kriteriene.
- Gravide eller ammende kvinner. En negativ uringraviditetstest må påvises hos kvinner i fertil alder (avsnitt 4.2.9) ved screening.
- Forsøkspersoner som har deltatt i en intervensjonell klinisk studie innen 28 dager før dag 0 (besøk 2).
- Personer med dokumentert eller mistenkt, klinisk signifikant alkohol- eller narkotikamisbruk.
- Aktuell malign sykdom (med unntak av basalcellekarsinom og cervikal neoplasi).
- Enhver alvorlig eller aktiv medisinsk eller psykiatrisk sykdom, som etter etterforskerens mening vil forstyrre forsøkspersonens behandling, vurdering eller overholdelse av protokollen.
- DPI intoleranse, aktiv eller placebo
Bare for MCC-nettsteder:
- Røyking. En negativ Cotinine-test må påvises ved screening
- Personer som har ikke-avtakbare metallgjenstander som metallplater, skruer osv. i hodet, nakken, brystet eller mageområdet
- Forsøkspersoner for hvem deltakelse i denne studien vil overskride grensene for total strålingseksponering som er tillatt i en 12-månedersperiode (5 mSv), eller vil overstige 10 mSv over en hvilken som helst treårsperiode.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Inhalering av placebo tørt pulver i første behandlingsperiode, og OligoG i andre periode
|
Innånding
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Alginat oligosakkarid
Inhalering av et tørt pulver OligoG i den første behandlingsperioden, og av placebo den andre perioden
|
Innånding
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
FEV1 (Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund)
Tidsramme: 28 dager, dvs. start og slutt på behandlingsperioder
|
En forbedring i FEV1 under behandling med OligoG sammenlignet med placebo er studiens primære endepunkt.
|
28 dager, dvs. start og slutt på behandlingsperioder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Slimhinne- og hosteavklaring
Tidsramme: 28 dager, dvs. start og slutt på behandlingsperioder
|
Slimhinneclearance vurderes ved å måle bevegelsen til en inhalert radiotracer opp i luftveiene.
|
28 dager, dvs. start og slutt på behandlingsperioder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet
Tidsramme: Screening, dag 0, 14, 28, 56, 70, 84 og oppfølging
|
Måling av vitale tegn, EKG, blodets oksygenmetning og lungefunksjonstester.
Bivirkninger og samtidige medisiner vil bli registrert, og blodprøver vil bli tatt for hematologi, klinisk kjemi og OligoG-konsentrasjon.
|
Screening, dag 0, 14, 28, 56, 70, 84 og oppfølging
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Tacjana Pressler, PhD MD, Rigshospitalet, Denmark
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2017
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. juni 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. juni 2014
Først lagt ut (Anslag)
6. juni 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. april 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. april 2018
Sist bekreftet
1. august 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SMR-2984
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .