Een fase IIb-studie van OligoG bij proefpersonen met cystische fibrose (SMR-2984)
18 april 2018 bijgewerkt door: AlgiPharma AS
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde cross-over studie van geïnhaleerd alginaat-oligosaccharide (OligoG) toegediend gedurende 28 dagen bij proefpersonen met cystische fibrose
Het doel van de studie is de beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van OligoG als droge poederformulering bij volwassen proefpersonen met cystische fibrose.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het primaire doel is om de werkzaamheid aan te tonen van geïnhaleerd OligoG, gemeten aan de hand van FEV1, en ondersteund door secundaire eindpunten, waaronder mucociliaire klaring, reologie, microbiologie en kwaliteit van leven.
De secundaire doelstellingen zijn
- Om de veiligheid en verdraagbaarheid aan te tonen van geïnhaleerd OligoG als een droog poeder voor inhalatie na toediening van meerdere doses; En
- Om de therapietrouw van de patiënt te evalueren.
De opzet zal een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, cross-over fase II-studie zijn. Mucociliaire en hoestklaring (MCC) zal een verkennend eindpunt zijn in een subgroep van 24 patiënten, en de Lung Clearance Index (LCI) een verkennend eindpunt in een andere subgroep van 20 of meer patiënten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
65
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Pediatric Pulmonology and Immunology, Charité Universitätsmedizin
-
Cologne, Duitsland, 50924
- CF Zentrum Köln, Universitätskrankenhaus Köln
-
Frankfurt, Duitsland, 60590
- Medizinische Klinik I, Pneumologie, Uniklinik
-
Hannover, Duitsland, 30625
- Klinik für Pneumologie, CF-Ambulanz
-
Münich, Duitsland, 80336
- Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene, Med. Klinik V-Innenstadt (LMU)
-
Münich, Duitsland, 81241
- Pneumologische Praxis Pasing
-
Tübingen, Duitsland, 72076
- Center for Pediatric Clinical Studies,
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT9 7AB
- Regional Respiratory Centre, Belfast City Hospital
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB23 3RE
- Papworth Hospital
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G4 0SF
- Bio-Images Research Ltd, Basement Medical Block, Within GRI
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
- Queens Medical Centre
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, 41345
- CF-mottagningen, Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Zweden, 14186
- Stockholm CF-center, Karolinska Universitetssjukhuset
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Man of vrouw met een bevestigde diagnose van cystische fibrose gedefinieerd door:
- Klinische kenmerken consistent met de diagnose CF EN Zweetchloride ≥60 mmol/L door pilocarpine-iontoforese; OF
- Genotypische bevestiging van CFTR-mutatie
- Van 18 jaar of ouder
- Positieve microbiologische bevinding van Pseudomonas aeruginosa in opgehoest sputum of hoeststaafje binnen 24 maanden voorafgaand aan de screening
- FEV1 tussen 40%-100%
- Bij screening geen klinische of laboratoriumbevindingen die wijzen op een significante longziekte, anders dan CF
- Vrouwelijke proefpersonen die kinderen kunnen krijgen en seksueel actieve mannelijke proefpersonen moeten anticonceptie gebruiken
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming verstrekken
Uitsluitingscriteria:
- Veranderingen in de onderliggende therapie binnen de 14 dagen voorafgaand aan Dag 0. Proefpersonen moeten bereid zijn dezelfde onderliggende stabiele therapieregimes te blijven gebruiken voor de duur van het onderzoek tot het laatste follow-upbezoek.
- Veranderingen in fysiotherapeutische techniek of schema binnen 14 dagen voorafgaand aan Dag 0.
- Verboden medicijnen binnen 7 dagen voorafgaand aan Dag 0.
- Longexacerbatie binnen 28 dagen na screening.
- Positieve microbiologische vondst van Burkholderia sp. in opgehoest sputum of hoeststaafje gedocumenteerd binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening.
- Lactose-intolerantie/melkallergie.
- Aanhoudende acute ziekte. Proefpersonen mogen tussen de screening en dag 0 geen polikliniekbezoek, ziekenhuisopname of enige verandering in therapie voor een andere longaandoening nodig hebben gehad.
- Geschiedenis van of geplande orgaantransplantatie.
- Behandeling voor allergische bronchopulmonale aspergillose (ABPA).
- Vereiste voor continue (24 uur/dag) zuurstofsuppletie.
- Gediagnosticeerd met de G551D-mutatie en momenteel gelijktijdig behandeld met Ivacaftor (Kalydeco).
- Gelijktijdige toediening van geïnhaleerde mannitol of hypertone zoutoplossing binnen 7 dagen voorafgaand aan dag 0 (bezoek 2).
- Start van cyclisch, geïnhaleerd tobramycine (TOBI) en colistine minder dan 4 maanden voorafgaand aan de screening (bezoek 1). Opmerking: gebruikers van chronische TOBI en colistine mogen deelnemen aan dit onderzoek, maar proefpersonen die recentelijk zijn begonnen met chronisch TOBI of colistine, moeten in de voorgaande 4 maanden ten minste 2 cycli TOBI of colistine hebben gehad voordat ze in dit onderzoek worden opgenomen. De behandeling moet worden gefaseerd in overeenstemming met de antibioticabehandeling.
- Gelijktijdig gebruik van alle andere op de markt verkrijgbare antibiotica is toegestaan, op voorwaarde dat de proefpersonen bereid zijn om binnen de 28 dagen direct voorafgaand aan Dag 0 en voor de gehele duur van het onderzoek (tot het vervolgbezoek) hetzelfde regime te volgen.
- Klinisch significante abnormale bevindingen over hematologie of klinische chemie. Bovendien sluit elke waarde ≥ 3 x de bovengrens van normaal de proefpersoon uit van deelname aan het onderzoek.
- Proefpersonen die geen longfunctietesten kunnen uitvoeren volgens de ATS/ERS-criteria.
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven. Een negatieve urine-zwangerschapstest moet worden aangetoond bij vrouwen die zwanger kunnen worden (paragraaf 4.2.9) bij de screening.
- Proefpersonen die hebben deelgenomen aan een klinische interventiestudie binnen de 28 dagen voorafgaand aan dag 0 (bezoek 2).
- Proefpersonen met gedocumenteerd of vermoed, klinisch significant, alcohol- of drugsmisbruik.
- Huidige kwaadaardige ziekte (met uitzondering van basaalcelcarcinoom en cervicale neoplasie).
- Elke ernstige of actieve medische of psychiatrische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de behandeling, beoordeling of naleving van het protocol zou kunnen verstoren.
- DPI-intolerantie, actief of placebo
Alleen voor MCC-sites:
- Roken. Bij de screening moet een negatieve Cotinine-test worden aangetoond
- Proefpersonen die niet-verwijderbare metalen voorwerpen zoals metalen platen, schroeven enz. in hun hoofd, nek, borst of buikgebied hebben
- Proefpersonen voor wie deelname aan dit onderzoek de limieten van de totale toegestane stralingsblootstelling over een periode van 12 maanden (5 mSv) zal overschrijden, of meer dan 10 mSv over een periode van drie jaar zal overschrijden.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Inhalatie van placebo-droogpoeder in de eerste behandelingsperiode en OligoG in de tweede periode
|
Inademing
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Alginaat oligosaccharide
Inhalatie van een droog poeder OligoG in de eerste behandelingsperiode en van placebo in de tweede periode
|
Inademing
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
FEV1 (geforceerd expiratoir volume in 1 seconde)
Tijdsspanne: 28 dagen, d.w.z. begin en einde van de behandelingsperioden
|
Een verbetering van FEV1 tijdens behandeling met OligoG in vergelijking met placebo is het primaire eindpunt van de studie.
|
28 dagen, d.w.z. begin en einde van de behandelingsperioden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Mucociliaire en hoestklaring
Tijdsspanne: 28 dagen, d.w.z. begin en einde van de behandelingsperioden
|
Mucociliaire klaring wordt beoordeeld door de beweging van een geïnhaleerde radiotracer in de luchtwegen te meten.
|
28 dagen, d.w.z. begin en einde van de behandelingsperioden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid
Tijdsspanne: Screening, dag 0, 14, 28, 56, 70, 84 en follow-up
|
Meting van vitale functies, ECG, bloedzuurstofverzadiging en longfunctietesten.
Bijwerkingen en gelijktijdige medicatie worden geregistreerd en bloedmonsters worden verzameld voor hematologie, klinische chemie en OligoG-concentratie.
|
Screening, dag 0, 14, 28, 56, 70, 84 en follow-up
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Tacjana Pressler, PhD MD, Rigshospitalet, Denmark
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 juni 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 juni 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
6 juni 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 april 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 april 2018
Laatst geverifieerd
1 augustus 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SMR-2984
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .