Um Estudo de Fase IIb de OligoG em Indivíduos com Fibrose Cística (SMR-2984)
18 de abril de 2018 atualizado por: AlgiPharma AS
Um estudo cruzado duplo-cego, randomizado e controlado por placebo de oligossacarídeo de alginato inalado (OligoG) administrado por 28 dias em indivíduos com fibrose cística
O objetivo do estudo é a avaliação da eficácia e segurança do OligoG como uma formulação de pó seco, em indivíduos adultos com fibrose cística.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal é demonstrar a eficácia do OligoG inalado medido pelo FEV1 e apoiado por parâmetros secundários, incluindo depuração mucociliar, reologia, microbiologia e qualidade de vida.
Os objetivos secundários são
- Demonstrar a segurança e tolerabilidade do OligoG inalado como um pó seco para inalação após administração de doses múltiplas; e
- Avaliar a adesão do paciente ao tratamento.
O projeto será randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, estudo cruzado de fase II. A depuração mucociliar e da tosse (MCC) será um endpoint exploratório em um subconjunto de 24 pacientes, e o Índice de depuração pulmonar (LCI) um endpoint exploratório em outro subconjunto de 20 ou mais pacientes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
65
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Pediatric Pulmonology and Immunology, Charité Universitätsmedizin
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Cologne, Alemanha, 50924
- CF Zentrum Köln, Universitätskrankenhaus Köln
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Frankfurt, Alemanha, 60590
- Medizinische Klinik I, Pneumologie, Uniklinik
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Hannover, Alemanha, 30625
- Klinik für Pneumologie, CF-Ambulanz
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Münich, Alemanha, 80336
- Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene, Med. Klinik V-Innenstadt (LMU)
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Münich, Alemanha, 81241
- Pneumologische Praxis Pasing
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Center for Pediatric Clinical Studies,
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Oslo, Noruega, 0424
- Oslo University Hospital
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Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
- Regional Respiratory Centre, Belfast City Hospital
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Cambridge, Reino Unido, CB23 3RE
- Papworth Hospital
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Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
- Bio-Images Research Ltd, Basement Medical Block, Within GRI
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Liverpool, Reino Unido, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, Reino Unido, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Queens Medical Centre
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Gothenburg, Suécia, 41345
- CF-mottagningen, Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, Suécia, 14186
- Stockholm CF-center, Karolinska Universitetssjukhuset
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Homem ou mulher com diagnóstico confirmado de fibrose cística definido por:
- Características clínicas consistentes com o diagnóstico de FC E Cloreto de suor ≥60 mmol/L por iontoforese de pilocarpina; OU
- Confirmação genotípica da mutação CFTR
- Com 18 anos ou mais
- Achado microbiológico positivo de Pseudomonas aeruginosa no escarro expectorado ou swab de tosse dentro de 24 meses antes da triagem
- VEF1 entre 40%-100%
- Na triagem, nenhum achado clínico ou laboratorial sugestivo de doença pulmonar significativa, exceto FC
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino sexualmente ativos devem usar métodos contraceptivos
- Fornecimento de consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Alterações na terapia subjacente nos 14 dias anteriores ao Dia 0. Os indivíduos devem estar dispostos a permanecer nos mesmos regimes de terapia estáveis subjacentes durante o estudo até a visita final de acompanhamento.
- Mudanças na técnica ou cronograma de fisioterapia dentro de 14 dias antes do Dia 0.
- Medicamentos proibidos nos 7 dias anteriores ao Dia 0.
- Exacerbação pulmonar dentro de 28 dias após a triagem.
- Achado microbiológico positivo para Burkholderia sp. em escarro expectorado ou esfregaço de tosse documentado dentro de 12 meses antes da triagem.
- Intolerância à lactose/alergia ao leite.
- Doença aguda em curso. Os indivíduos não devem ter precisado de uma consulta ambulatorial, hospitalização ou qualquer alteração na terapia para outra doença pulmonar entre a Triagem e o Dia 0.
- Histórico ou planejamento de transplante de órgãos.
- Tratamento para aspergilose broncopulmonar alérgica (ABPA).
- Requisito para suplementação contínua de oxigênio (24 horas/dia).
- Diagnosticado com a mutação G551D e atualmente em tratamento concomitante com Ivacaftor (Kalydeco).
- Administração concomitante de manitol inalado ou solução salina hipertônica dentro de 7 dias antes do Dia 0 (Visita 2).
- Início de tobramicina inalada ciclada (TOBI) e colistina menos de 4 meses antes da triagem (visita 1). Nota: Os usuários crônicos de TOBI e Colistin podem participar deste estudo, mas os indivíduos que iniciaram recentemente TOBI ou Colistin crônicos devem ter pelo menos 2 ciclos de TOBI ou Colistin, respectivamente, nos 4 meses anteriores antes de serem incluídos neste estudo. O tratamento deve ser gradual de acordo com o tratamento com antibióticos.
- O uso concomitante de todos os outros agentes antibióticos comercializados é permitido, desde que os indivíduos estejam dispostos a permanecer nos mesmos regimes nos 28 dias imediatamente anteriores ao Dia 0 e durante toda a duração do estudo (até a visita de acompanhamento).
- Achados anormais clinicamente significativos em hematologia ou química clínica. Além disso, qualquer valor ≥ 3 x o limite superior da normalidade excluirá o sujeito de participar do estudo.
- Indivíduos incapazes de realizar testes de função pulmonar de acordo com os critérios ATS/ERS.
- Mulheres grávidas ou lactantes. Um teste de gravidez de urina negativo deve ser demonstrado em mulheres com potencial para engravidar (Seção 4.2.9) na Triagem.
- Indivíduos que participaram de qualquer ensaio clínico intervencionista nos 28 dias anteriores ao Dia 0 (Visita 2).
- Indivíduos com abuso documentado ou suspeito, clinicamente significativo, de álcool ou drogas.
- Doença maligna atual (com exceção do carcinoma basocelular e neoplasia cervical).
- Qualquer doença médica ou psiquiátrica séria ou ativa que, na opinião do Investigador, possa interferir no tratamento, avaliação ou cumprimento do protocolo do sujeito.
- Intolerância ao DPI, ativo ou placebo
Somente para sites da MCC:
- Fumar. Um teste de cotinina negativo deve ser demonstrado na triagem
- Indivíduos que possuem objetos de metal não removíveis, como placas de metal, parafusos, etc., na cabeça, pescoço, tórax ou área abdominal
- Indivíduos para os quais a participação neste estudo excederá os limites de exposição total à radiação permitidos em qualquer período de 12 meses (5 mSv) ou excederá 10 mSv em qualquer período de três anos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
Inalação de placebo em pó seco no primeiro período de tratamento e OligoG no segundo período
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Inalação
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Alginato oligossacarídeo
Inalação de um pó seco OligoG no primeiro período de tratamento e de placebo no segundo período
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Inalação
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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VEF1 (Volume Expiratório Forçado em 1 segundo)
Prazo: 28 dias, ou seja, início e fim dos períodos de tratamento
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Uma melhora no FEV1 durante o tratamento com OligoG em comparação com o placebo é o objetivo primário do estudo.
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28 dias, ou seja, início e fim dos períodos de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Limpeza mucociliar e da tosse
Prazo: 28 dias, ou seja, início e fim dos períodos de tratamento
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A depuração mucociliar é avaliada pela medição do movimento de um radiofármaco inalado nas vias aéreas.
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28 dias, ou seja, início e fim dos períodos de tratamento
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança
Prazo: Triagem, dia 0, 14, 28, 56, 70, 84 e acompanhamento
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Medição de sinais vitais, ECG, saturação de oxigênio no sangue e testes de função pulmonar.
Eventos adversos e medicamentos concomitantes serão registrados e amostras de sangue serão coletadas para hematologia, química clínica e concentração de OligoG.
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Triagem, dia 0, 14, 28, 56, 70, 84 e acompanhamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tacjana Pressler, PhD MD, Rigshospitalet, Denmark
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de junho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de junho de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
6 de junho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de abril de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de abril de 2018
Última verificação
1 de agosto de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SMR-2984
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
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