Une étude de phase IIb d'OligoG chez des sujets atteints de mucoviscidose (SMR-2984)
18 avril 2018 mis à jour par: AlgiPharma AS
Une étude croisée à double insu, randomisée et contrôlée par placebo sur l'oligosaccharide d'alginate inhalé (OligoG) administré pendant 28 jours à des sujets atteints de fibrose kystique
Le but de l'étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité d'OligoG sous forme de poudre sèche, chez des sujets adultes atteints de mucoviscidose.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal est de démontrer l'efficacité de l'OligoG inhalé mesurée par le FEV1 et étayée par des critères d'évaluation secondaires, notamment la clairance mucociliaire, la rhéologie, la microbiologie et la qualité de vie.
Les objectifs secondaires sont
- Démontrer l'innocuité et la tolérabilité d'OligoG inhalé sous forme de poudre sèche pour inhalation après administration de doses multiples ; et
- Évaluer l'observance du traitement par le patient.
La conception sera une étude de phase II randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique et croisée. La clairance mucociliaire et de la toux (MCC) sera un critère d'évaluation exploratoire dans un sous-ensemble de 24 patients, et l'indice de clairance pulmonaire (LCI) un critère d'évaluation exploratoire dans un autre sous-ensemble de 20 patients ou plus.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
65
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Pediatric Pulmonology and Immunology, Charité Universitätsmedizin
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Cologne, Allemagne, 50924
- CF Zentrum Köln, Universitätskrankenhaus Köln
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Frankfurt, Allemagne, 60590
- Medizinische Klinik I, Pneumologie, Uniklinik
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Hannover, Allemagne, 30625
- Klinik für Pneumologie, CF-Ambulanz
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Münich, Allemagne, 80336
- Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene, Med. Klinik V-Innenstadt (LMU)
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Münich, Allemagne, 81241
- Pneumologische Praxis Pasing
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Tübingen, Allemagne, 72076
- Center for Pediatric Clinical Studies,
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Rigshospitalet
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Oslo, Norvège, 0424
- Oslo University Hospital
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Belfast, Royaume-Uni, BT9 7AB
- Regional Respiratory Centre, Belfast City Hospital
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Cambridge, Royaume-Uni, CB23 3RE
- Papworth Hospital
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Glasgow, Royaume-Uni, G4 0SF
- Bio-Images Research Ltd, Basement Medical Block, Within GRI
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Liverpool, Royaume-Uni, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, Royaume-Uni, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
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Nottingham, Royaume-Uni, NG7 2UH
- Queens Medical Centre
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Southampton, Royaume-Uni
- Southampton General Hospital
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Gothenburg, Suède, 41345
- CF-mottagningen, Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, Suède, 14186
- Stockholm CF-center, Karolinska Universitetssjukhuset
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Homme ou femme avec un diagnostic confirmé de fibrose kystique défini par :
- Caractéristiques cliniques compatibles avec le diagnostic de mucoviscidose ET chlorure de sueur ≥ 60 mmol/L par iontophorèse à la pilocarpine ; OU
- Confirmation génotypique de la mutation CFTR
- Âgé de 18 ans ou plus
- Découverte microbiologique positive de Pseudomonas aeruginosa dans les crachats expectorés ou le prélèvement de toux dans les 24 mois précédant le dépistage
- VEMS entre 40 % et 100 %
- Au dépistage, aucun résultat clinique ou de laboratoire suggérant une maladie pulmonaire importante, autre que la FK
- Les sujets féminins en âge de procréer et les sujets masculins sexuellement actifs doivent utiliser une contraception
- Fournir un consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- Changements dans la thérapie sous-jacente dans les 14 jours précédant le jour 0. Les sujets doivent être disposés à rester sur les mêmes schémas thérapeutiques stables sous-jacents pendant toute la durée de l'étude jusqu'à la dernière visite de suivi.
- Changements de technique ou d'horaire de physiothérapie dans les 14 jours précédant le jour 0.
- Médicaments interdits dans les 7 jours précédant le jour 0.
- Exacerbation pulmonaire dans les 28 jours suivant le dépistage.
- Découverte microbiologique positive de Burkholderia sp. dans les crachats expectorés ou un écouvillon de toux documenté dans les 12 mois précédant le dépistage.
- Intolérance au lactose/allergie au lait.
- Maladie aiguë en cours. Les sujets ne doivent pas avoir eu besoin d'une visite ambulatoire, d'une hospitalisation ou d'un changement de traitement pour une autre maladie pulmonaire entre le dépistage et le jour 0.
- Antécédents ou planification de transplantation d'organe.
- Traitement de l'aspergillose broncho-pulmonaire allergique (ABPA).
- Nécessité d'une supplémentation en oxygène continue (24 heures/jour).
- Diagnostiqué avec la mutation G551D et actuellement sous traitement concomitant par Ivacaftor (Kalydeco).
- Administration concomitante de mannitol inhalé ou de solution saline hypertonique dans les 7 jours précédant le jour 0 (visite 2).
- Initiation de la tobramycine inhalée cyclée (TOBI) et de la colistine moins de 4 mois avant le dépistage (visite 1). Remarque : Les utilisateurs chroniques de TOBI et de Colistin sont autorisés à participer à cette étude, mais les sujets qui ont récemment commencé le TOBI chronique ou la Colistin doivent avoir au moins 2 cycles de TOBI ou de Colistin respectivement au cours des 4 mois précédents avant d'être inscrits à cette étude. Le traitement doit être échelonné en fonction du traitement antibiotique.
- L'utilisation concomitante de tous les autres agents antibiotiques commercialisés est autorisée, à condition que les sujets soient disposés à rester sur les mêmes schémas thérapeutiques dans les 28 jours précédant immédiatement le jour 0 et pendant toute la durée de l'étude (jusqu'à la visite de suivi).
- Résultats anormaux cliniquement significatifs en hématologie ou en chimie clinique. De plus, toute valeur ≥ 3 x la limite supérieure de la normale exclura le sujet de participer à l'étude.
- Sujets incapables d'effectuer des tests de la fonction pulmonaire selon les critères ATS/ERS.
- Femmes enceintes ou allaitantes. Un test de grossesse urinaire négatif doit être démontré chez les femmes en âge de procréer (section 4.2.9) lors du dépistage.
- Sujets qui ont participé à un essai clinique interventionnel dans les 28 jours précédant le jour 0 (visite 2).
- Sujets ayant un abus documenté ou suspecté, cliniquement significatif, d'alcool ou de drogue.
- Maladie maligne actuelle (à l'exception du carcinome basocellulaire et de la néoplasie cervicale).
- Toute maladie médicale ou psychiatrique grave ou active qui, de l'avis de l'enquêteur, interférerait avec le traitement, l'évaluation ou le respect du protocole par le sujet.
- Intolérance au DPI, actif ou placebo
Pour les sites MCC uniquement :
- Fumeur. Un test de cotinine négatif doit être démontré lors du dépistage
- Sujets qui ont des objets métalliques non amovibles tels que des plaques métalliques, des vis, etc. dans la tête, le cou, la poitrine ou la région abdominale
- Sujets pour lesquels la participation à cette étude dépassera les limites d'exposition totale aux rayonnements autorisées sur une période de 12 mois (5 mSv) ou dépassera 10 mSv sur une période de trois ans.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
Inhalation de poudre sèche placebo au cours de la première période de traitement et d'OligoG au cours de la deuxième période
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Inhalation
Autres noms:
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Comparateur actif: Oligosaccharide d'alginate
Inhalation d'une poudre sèche OligoG en première période de traitement, et d'un placebo en deuxième période
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Inhalation
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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FEV1 (volume expiratoire forcé en 1 seconde)
Délai: 28 jours, soit le début et la fin des périodes de traitement
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Une amélioration du VEMS pendant le traitement par OligoG par rapport au placebo est le critère d'évaluation principal de l'étude.
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28 jours, soit le début et la fin des périodes de traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Clairance mucociliaire et de la toux
Délai: 28 jours, soit le début et la fin des périodes de traitement
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La clairance mucociliaire est évaluée en mesurant le mouvement d'un radiotraceur inhalé dans les voies respiratoires.
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28 jours, soit le début et la fin des périodes de traitement
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Sécurité
Délai: Dépistage, jour 0, 14, 28, 56, 70, 84 et suivi
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Mesure des signes vitaux, ECG, saturation en oxygène du sang et tests de la fonction pulmonaire.
Les événements indésirables et les médicaments concomitants seront enregistrés, et des échantillons de sang seront prélevés pour l'hématologie, la chimie clinique et la concentration d'OligoG.
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Dépistage, jour 0, 14, 28, 56, 70, 84 et suivi
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Tacjana Pressler, PhD MD, Rigshospitalet, Denmark
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 juin 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 juin 2014
Première publication (Estimation)
6 juin 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 avril 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 avril 2018
Dernière vérification
1 août 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SMR-2984
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
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