Uno studio di fase IIb su OligoG in soggetti con fibrosi cistica (SMR-2984)
18 aprile 2018 aggiornato da: AlgiPharma AS
Uno studio incrociato in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'oligosaccaride di alginato inalato (OligoG) somministrato per 28 giorni in soggetti con fibrosi cistica
Lo scopo dello studio è la valutazione dell'efficacia e della sicurezza di OligoG come formulazione in polvere secca, in soggetti adulti con fibrosi cistica.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'obiettivo principale è dimostrare l'efficacia dell'OligoG inalato misurato dal FEV1 e supportato da endpoint secondari tra cui clearance mucociliare, reologia, microbiologia e qualità della vita.
Gli obiettivi secondari sono
- Dimostrare la sicurezza e la tollerabilità dell'OligoG inalato come polvere secca per inalazione dopo somministrazione di dosi multiple; E
- Valutare la compliance del paziente al trattamento.
Il disegno sarà uno studio di fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, incrociato. La clearance mucociliare e della tosse (MCC) sarà un endpoint esplorativo in un sottogruppo di 24 pazienti e l'Indice di clearance polmonare (LCI) un endpoint esplorativo in un altro sottogruppo di 20 o più pazienti.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
65
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Copenhagen, Danimarca, 2100
- Rigshospitalet
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Berlin, Germania, 13353
- Pediatric Pulmonology and Immunology, Charité Universitätsmedizin
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Cologne, Germania, 50924
- CF Zentrum Köln, Universitätskrankenhaus Köln
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Frankfurt, Germania, 60590
- Medizinische Klinik I, Pneumologie, Uniklinik
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Hannover, Germania, 30625
- Klinik für Pneumologie, CF-Ambulanz
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Münich, Germania, 80336
- Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene, Med. Klinik V-Innenstadt (LMU)
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Münich, Germania, 81241
- Pneumologische Praxis Pasing
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Tübingen, Germania, 72076
- Center for Pediatric Clinical Studies,
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Oslo, Norvegia, 0424
- Oslo University Hospital
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Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
- Regional Respiratory Centre, Belfast City Hospital
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Cambridge, Regno Unito, CB23 3RE
- Papworth Hospital
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Glasgow, Regno Unito, G4 0SF
- Bio-Images Research Ltd, Basement Medical Block, Within GRI
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Liverpool, Regno Unito, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, Regno Unito, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
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Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
- Queens Medical Centre
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Southampton, Regno Unito
- Southampton General Hospital
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Gothenburg, Svezia, 41345
- CF-mottagningen, Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, Svezia, 14186
- Stockholm CF-center, Karolinska Universitetssjukhuset
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Maschio o femmina con diagnosi confermata di fibrosi cistica definita da:
- Caratteristiche cliniche coerenti con la diagnosi di FC E Cloruro nel sudore ≥60 mmol/L mediante iontoforesi della pilocarpina; O
- Conferma genotipica della mutazione CFTR
- Di età pari o superiore a 18 anni
- Reperto microbiologico positivo di Pseudomonas aeruginosa nell'espettorato o nel tampone per la tosse entro 24 mesi prima dello screening
- FEV1 tra il 40% e il 100%
- Allo screening nessun risultato clinico o di laboratorio indicativo di malattia polmonare significativa, oltre alla FC
- Le donne in età fertile e i soggetti di sesso maschile sessualmente attivi devono usare la contraccezione
- Fornire il consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- Cambiamenti nella terapia di base entro i 14 giorni precedenti al giorno 0. I soggetti devono essere disposti a rimanere sugli stessi regimi di terapia stabile di base per la durata dello studio fino alla visita di follow-up finale.
- Modifiche alla tecnica o al programma di fisioterapia entro 14 giorni prima del giorno 0.
- Farmaci vietati entro 7 giorni prima del giorno 0.
- Esacerbazione polmonare entro 28 giorni dallo screening.
- Reperto microbiologico positivo di Burkholderia sp. nell'espettorato o nel tampone per la tosse documentato entro 12 mesi prima dello screening.
- Intolleranza al lattosio/allergia al latte.
- Malattia acuta in corso. I soggetti non devono aver avuto bisogno di una visita ambulatoriale, ricovero in ospedale o richiesto alcun cambiamento nella terapia per altre malattie polmonari tra lo screening e il giorno 0.
- Storia di, o previsto trapianto di organi.
- Trattamento per l'aspergillosi broncopolmonare allergica (ABPA).
- Necessità di un'integrazione di ossigeno continua (24 ore al giorno).
- Con diagnosi di mutazione G551D e attualmente in trattamento concomitante con Ivacaftor (Kalydeco).
- Somministrazione concomitante di mannitolo per via inalatoria o soluzione salina ipertonica entro 7 giorni prima del Giorno 0 (Visita 2).
- Inizio del ciclo di tobramicina inalata (TOBI) e colistina meno di 4 mesi prima dello screening (Visita 1). Nota: gli utenti cronici di TOBI e colistina possono partecipare a questo studio, ma i soggetti che hanno recentemente iniziato TOBI cronico o colistina dovrebbero avere almeno 2 cicli di TOBI o colistina rispettivamente nei 4 mesi precedenti prima di essere arruolati in questo studio. Il trattamento deve essere graduale in linea con il trattamento antibiotico.
- È consentito l'uso concomitante di tutti gli altri agenti antibiotici in commercio, a condizione che i soggetti siano disposti a mantenere gli stessi regimi entro i 28 giorni immediatamente precedenti al Giorno 0 e per l'intera durata dello studio (fino alla visita di follow-up).
- Reperti anomali clinicamente significativi in ematologia o chimica clinica. Inoltre, qualsiasi valore ≥ 3 volte il limite superiore della norma escluderà il soggetto dalla partecipazione allo studio.
- Soggetti incapaci di eseguire test di funzionalità polmonare secondo i criteri ATS/ERS.
- Donne incinte o che allattano. Un test di gravidanza sulle urine negativo deve essere dimostrato nelle donne in età fertile (Sezione 4.2.9) allo Screening.
- Soggetti che hanno partecipato a qualsiasi sperimentazione clinica interventistica nei 28 giorni precedenti al Giorno 0 (Visita 2).
- Soggetti con abuso documentato o sospetto, clinicamente significativo, di alcol o droghe.
- Malattia maligna in atto (ad eccezione del carcinoma basocellulare e della neoplasia cervicale).
- Qualsiasi malattia medica o psichiatrica grave o attiva che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con il trattamento, la valutazione o il rispetto del protocollo del soggetto.
- Intolleranza DPI, attivo o placebo
Solo per i siti Centro clienti:
- Fumare. Un test della Cotinina negativo deve essere dimostrato allo Screening
- Soggetti che hanno oggetti metallici non rimovibili come piastre metalliche, viti ecc. nella loro testa, collo, torace o area addominale
- Soggetti per i quali la partecipazione a questo studio supererà i limiti di esposizione totale alle radiazioni consentiti in un periodo di 12 mesi (5 mSv) o supererà i 10 mSv in un periodo di tre anni.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
Inalazione di polvere secca placebo nel primo periodo di trattamento e OligoG nel secondo periodo
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Inalazione
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Alginato oligosaccaride
Inalazione di una polvere secca OligoG nel primo periodo di trattamento e di placebo nel secondo periodo
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Inalazione
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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FEV1 (volume espiratorio forzato in 1 secondo)
Lasso di tempo: 28 giorni, cioè inizio e fine dei periodi di trattamento
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Un miglioramento del FEV1 durante il trattamento con OligoG rispetto al placebo è l'endpoint primario dello studio.
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28 giorni, cioè inizio e fine dei periodi di trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Liquidazione mucociliare e della tosse
Lasso di tempo: 28 giorni, cioè inizio e fine dei periodi di trattamento
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La clearance mucociliare viene valutata misurando il movimento di un radiotracciante inalato lungo le vie aeree.
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28 giorni, cioè inizio e fine dei periodi di trattamento
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza
Lasso di tempo: Screening, giorno 0, 14, 28, 56, 70, 84 e follow-up
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Misurazione dei segni vitali, ECG, saturazione di ossigeno nel sangue e test di funzionalità polmonare.
Saranno registrati eventi avversi e farmaci concomitanti e verranno raccolti campioni di sangue per ematologia, chimica clinica e concentrazione di OligoG.
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Screening, giorno 0, 14, 28, 56, 70, 84 e follow-up
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Tacjana Pressler, PhD MD, Rigshospitalet, Denmark
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 giugno 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 giugno 2014
Primo Inserito (Stima)
6 giugno 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 aprile 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 aprile 2018
Ultimo verificato
1 agosto 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SMR-2984
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
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