OligoG:n vaiheen IIb tutkimus potilailla, joilla on kystinen fibroosi (SMR-2984)
keskiviikko 18. huhtikuuta 2018 päivittänyt: AlgiPharma AS
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu ristiintutkimus inhaloitavasta alginaattioligosakkaridista (OligoG), jota annettiin 28 päivän ajan potilaille, joilla on kystinen fibroosi
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida OligoG:n tehoa ja turvallisuutta kuivajauheformulaationa kystistä fibroosia sairastavilla aikuisilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijainen tavoite on osoittaa sisäänhengitetyn OligoG:n tehokkuus FEV1:llä mitattuna ja toissijaisten päätetapahtumien tukena, mukaan lukien mukosiliaarinen puhdistuma, reologia, mikrobiologia ja elämänlaatu.
Toissijaiset tavoitteet ovat
- Inhaloitavan OligoG:n turvallisuuden ja siedettävyyden osoittaminen kuivana inhaloitavana jauheena toistuvan annostelun jälkeen; ja
- Arvioida potilaan hoitomyöntymistä.
Suunnitelma on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu, monikeskus, cross-over vaiheen II tutkimus. Mukociliaarisen ja yskän puhdistuma (MCC) on tutkiva päätetapahtuma 24 potilaan alaryhmässä ja LCI (Lung Clearance Index) tutkiva päätetapahtuma toisessa 20 tai useamman potilaan alajoukossa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
65
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Oslo, Norja, 0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 41345
- CF-mottagningen, Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Ruotsi, 14186
- Stockholm CF-center, Karolinska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Pediatric Pulmonology and Immunology, Charité Universitätsmedizin
-
Cologne, Saksa, 50924
- CF Zentrum Köln, Universitätskrankenhaus Köln
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- Medizinische Klinik I, Pneumologie, Uniklinik
-
Hannover, Saksa, 30625
- Klinik für Pneumologie, CF-Ambulanz
-
Münich, Saksa, 80336
- Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene, Med. Klinik V-Innenstadt (LMU)
-
Münich, Saksa, 81241
- Pneumologische Praxis Pasing
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Center for Pediatric Clinical Studies,
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
- Regional Respiratory Centre, Belfast City Hospital
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB23 3RE
- Papworth Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G4 0SF
- Bio-Images Research Ltd, Basement Medical Block, Within GRI
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L14 3PE
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Queens Medical Centre
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Mies tai nainen, jolla on vahvistettu kystisen fibroosin diagnoosi:
- Kliiniset piirteet, jotka vastaavat pilokarpiini-iontoforeesilla tehdyn CF-diagnoosin ja hikikloridin ≥60 mmol/L diagnoosia; TAI
- CFTR-mutaation genotyyppinen vahvistus
- 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi
- Positiivinen mikrobiologinen Pseudomonas aeruginosa -löydös ysköksessä tai yskävanupuikolla 24 kuukauden aikana ennen seulontaa
- FEV1 välillä 40–100 %
- Seulonnassa ei kliinisiä tai laboratoriolöydöksiä, jotka viittaavat merkittävään keuhkosairauteen, lukuun ottamatta CF:ää
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja seksuaalisesti aktiivisten miespuolisten on käytettävä ehkäisyä
- Anna kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Muutokset taustalla olevassa hoidossa päivää 0 edeltäneiden 14 päivän aikana. Koehenkilöiden on oltava valmiita pysymään samoilla taustalla olevilla stabiileilla hoito-ohjelmilla tutkimuksen ajan viimeiseen seurantakäyntiin asti.
- Muutokset fysioterapiatekniikassa tai aikataulussa 14 päivän sisällä ennen päivää 0.
- Kielletyt lääkkeet 7 päivää ennen päivää 0.
- Keuhkojen paheneminen 28 päivän sisällä seulonnasta.
- Burkholderia sp.:n positiivinen mikrobiologinen löydös. ysköksessä tai yskänäppäimessä dokumentoitu 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Laktoosi-intoleranssi/maitoallergia.
- Jatkuva akuutti sairaus. Tutkittavat eivät saa olla tarvinneet avohoitokäyntiä, sairaalahoitoa tai hoidon muuttamista muun keuhkosairauden vuoksi seulonnan ja päivän 0 välillä.
- Historiallinen tai suunniteltu elinsiirto.
- Allergisen bronkopulmonaarisen aspergilloosin (ABPA) hoito.
- Jatkuva (24 tuntia/vrk) happilisävaatimus.
- Diagnosoitu G551D-mutaatio ja tällä hetkellä samanaikaisessa hoidossa Ivacaftorilla (Kalydeco).
- Inhaloitavan mannitolin tai hypertonisen suolaliuoksen samanaikainen anto 7 päivän aikana ennen päivää 0 (käynti 2).
- Kierretyn, inhaloidun tobramysiinin (TOBI) ja kolistiinin aloitus alle 4 kuukautta ennen seulontaa (käynti 1). Huomautus: Krooniset TOBI- ja Colistin-käyttäjät voivat osallistua tähän tutkimukseen, mutta henkilöillä, jotka ovat äskettäin aloittaneet kroonisen TOBI- tai Colistin-hoidon, tulisi saada vähintään 2 TOBI- tai Colistin-sykliä edellisten 4 kuukauden aikana ennen osallistumista tähän tutkimukseen. Hoito tulee jakaa vaiheittain antibioottihoidon mukaisesti.
- Kaikkien muiden markkinoilla olevien antibioottisten aineiden samanaikainen käyttö on sallittua edellyttäen, että koehenkilöt ovat valmiita jatkamaan samoilla hoito-ohjelmilla 28 päivää välittömästi ennen päivää 0 ja koko tutkimuksen ajan (seurantakäyntiin asti).
- Kliinisesti merkittävät epänormaalit löydökset hematologiassa tai kliinisessä kemiassa. Lisäksi mikä tahansa arvo, joka on ≥ 3 x normaalin yläraja, sulkee tutkittavan pois tutkimuksesta.
- Koehenkilöt, jotka eivät pysty suorittamaan keuhkojen toimintakokeita ATS/ERS-kriteerien mukaisesti.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset. Negatiivinen virtsaraskaustesti on osoitettava hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (kohta 4.2.9) seulonnassa.
- Koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet mihin tahansa interventiotutkimukseen 28 päivän aikana ennen päivää 0 (käynti 2).
- Kohteet, joilla on dokumentoitu tai epäilty, kliinisesti merkittävä alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö.
- Nykyinen pahanlaatuinen sairaus (poikkeuksena tyvisolusyöpä ja kohdunkaulan neoplasia).
- Mikä tahansa vakava tai aktiivinen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkittavan hoitoa, arviointia tai protokollan noudattamista.
- DPI-intoleranssi, aktiivinen tai lumelääke
Vain Oma asiakaskeskus -sivustot:
- Tupakointi. Negatiivinen kotiniinitesti on osoitettava seulonnassa
- Koehenkilöt, joiden päässä, kaulassa, rinnassa tai vatsan alueella on ei-irrotettavia metalliesineitä, kuten metallilevyjä, ruuveja jne.
- Koehenkilöt, joiden osallistuminen tähän tutkimukseen ylittää sallitun kokonaissäteilyaltistuksen rajat millä tahansa 12 kuukauden ajanjaksolla (5 mSv) tai ylittää 10 mSv kolmen vuoden aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebokuivajauheen hengittäminen ensimmäisellä hoitojaksolla ja OligoG toisella jaksolla
|
Hengitys
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Alginaattioligosakkaridi
OligoG-jauheen hengittäminen ensimmäisellä hoitojaksolla ja lumelääke toisella jaksolla
|
Hengitys
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FEV1 (pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa)
Aikaikkuna: 28 päivää, eli hoitojaksojen alku ja loppu
|
FEV1:n paraneminen OligoG-hoidon aikana lumelääkkeeseen verrattuna on tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma.
|
28 päivää, eli hoitojaksojen alku ja loppu
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Limakalvojen ja yskän puhdistuma
Aikaikkuna: 28 päivää, eli hoitojaksojen alku ja loppu
|
Mukosiliaarinen puhdistuma arvioidaan mittaamalla sisäänhengitetyn radiomerkkiaineen liikettä hengitysteitä pitkin.
|
28 päivää, eli hoitojaksojen alku ja loppu
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: Seulonta, päivät 0, 14, 28, 56, 70, 84 ja seuranta
|
Elintoimintojen mittaus, EKG, veren happisaturaatio ja keuhkojen toimintakokeet.
Haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet kirjataan ja verinäytteitä otetaan hematologiaa, kliinistä kemiaa ja OligoG-pitoisuutta varten.
|
Seulonta, päivät 0, 14, 28, 56, 70, 84 ja seuranta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Tacjana Pressler, PhD MD, Rigshospitalet, Denmark
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. syyskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 6. kesäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 19. huhtikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. huhtikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SMR-2984
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .