嚢胞性線維症患者における OligoG の第 IIb 相研究 (SMR-2984)

包含基準:

• 以下によって定義される嚢胞性線維症と確定診断されている男性または女性:

  1. ピロカルピンイオン導入によるCFおよび汗塩化物≧60mmol/Lの診断と一致する臨床的特徴。また
  2. CFTR変異の遺伝子型の確認
• 18歳以上
• スクリーニング前24か月以内の喀痰または咳拭い液における緑膿菌の微生物学的陽性所見
• FEV1 40% ～ 100%
• スクリーニング時には、CF 以外の重大な肺疾患を示唆する臨床所見または検査所見はありませんでした。
• 妊娠の可能性のある女性被験者と性的に活発な男性被験者は避妊をしなければなりません
• 書面によるインフォームドコンセントの提供

除外基準:

• 0日目に先立つ14日以内の基礎治療の変更。被験者は、最終のフォローアップ訪問までの研究期間中、同じ基礎治療レジメンを継続する意欲がなければなりません。
• 0日目の前14日以内に理学療法技術またはスケジュールを変更した。
• 0日目より前の7日以内に禁止された薬物療法。
• スクリーニング後28日以内の肺の増悪。
• Burkholderia sp.の微生物学的所見が陽性。スクリーニング前の 12 か月以内に記録された喀痰または咳綿棒に含まれる。
• 乳糖不耐症/牛乳アレルギー。
• 進行中の急性疾患。 被験者は、スクリーニングから0日目までに外来受診や入院を必要とせず、または他の肺疾患のための治療法の変更を必要としてはなりません。
• 臓器移植の病歴、または臓器移植の計画。
• アレルギー性気管支肺アスペルギルス症（ABPA）の治療。
• 継続的（24 時間/日）の酸素補給の要件。
• G551D変異と診断され、現在イバカフトール（カリデコ）を併用治療中。
• -0日目（来院2）の前7日以内の吸入マンニトールまたは高張食塩水の同時投与。
• スクリーニング（来院1）前4か月以内にトブラマイシン（TOBI）およびコリスチンの吸入サイクルを開始。 注: 慢性 TOBI およびコリスチンのユーザーはこの研究に参加できますが、最近慢性 TOBI またはコリスチンを開始した被験者は、この研究に登録される前に、過去 4 か月間でそれぞれ少なくとも 2 サイクルの TOBI またはコリスチンを受けている必要があります。 治療は抗生物質による治療に合わせて段階的に行う必要があります。
• 他のすべての市販の抗生物質の併用は、被験者が 0 日目の直前 28 日間および研究期間全体 (フォローアップ訪問まで) に同じレジメンを継続する意思がある場合に限り、許可されます。
• 血液学または臨床化学における臨床的に重大な異常所見。 さらに、値が正常値の上限の 3 倍を超えた場合、被験者は研究に参加できなくなります。
• ATS/ERS基準に従って肺機能検査を実施できない被験者。
• 妊娠中または授乳中の女性。 妊娠の可能性のある女性では、スクリーニング時に尿妊娠検査が陰性であることが証明されなければなりません（セクション 4.2.9）。
• -0日目（訪問2）までの28日以内に介入臨床試験に参加した被験者。
• 臨床的に重大なアルコールまたは薬物乱用が記録されている、または疑われる対象。
• 現在の悪性疾患（基底細胞癌および子宮頸部腫瘍を除く）。
• 治験責任医師の意見では、被験者の治療、評価、またはプロトコールの順守を妨げる可能性がある、重篤または進行中の医学的または精神疾患。
• DPI 不耐症、アクティブまたはプラセボ

クライアント センター サイトのみ:

• 喫煙。 コチニン検査陰性はスクリーニング時に証明されなければなりません
• 頭、首、胸、腹部に金属板、ネジなどの取り外し不可能な金属物体がある被験者
• この研究に参加する被験者は、12 か月間に許容される総放射線被ばく量の制限 (5 mSv) を超えるか、または 3 年間で 10 mSv を超えることになります。