Studie fáze IIb oligoG u subjektů s cystickou fibrózou (SMR-2984)

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo žena s potvrzenou diagnózou cystické fibrózy definovanou:

  1. Klinické příznaky odpovídající diagnóze CF A Chlorid potu ≥60 mmol/l pilokarpinovou iontoforézou; NEBO
  2. Genotypové potvrzení mutace CFTR
• Ve věku 18 let nebo starší
• Pozitivní mikrobiologický nález Pseudomonas aeruginosa v expektorovaném sputu nebo výtěru z kašle během 24 měsíců před screeningem
• FEV1 mezi 40%-100%
• Při screeningu žádné klinické nebo laboratorní nálezy naznačující významné plicní onemocnění, jiné než CF
• Ženy ve fertilním věku a sexuálně aktivní muži musí používat antikoncepci
• Poskytnutí písemného informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

• Změny v základní terapii během 14 dnů před dnem 0. Subjekty musí být ochotny zůstat na stejných základních stabilních terapeutických režimech po dobu trvání studie až do poslední následné návštěvy.
• Změny fyzioterapeutické techniky nebo plánu během 14 dnů před 0. dnem.
• Zakázané léky během 7 dnů před dnem 0.
• Plicní exacerbace do 28 dnů od screeningu.
• Pozitivní mikrobiologický nález Burkholderia sp. v expektorovaném sputu nebo tamponu proti kašli dokumentované během 12 měsíců před screeningem.
• Intolerance laktózy/alergie na mléko.
• Pokračující akutní onemocnění. Subjekty nesměly mezi screeningem a dnem 0 potřebovat ambulantní návštěvu, hospitalizaci ani žádnou změnu terapie pro jiné plicní onemocnění.
• Anamnéza nebo plánovaná transplantace orgánů.
• Léčba alergické bronchopulmonální aspergilózy (ABPA).
• Požadavek na nepřetržité (24 hodin/den) doplňování kyslíku.
• Diagnostikována mutací G551D a v současné době souběžně léčena Ivacaftorem (Kalydeco).
• Současné podávání inhalačního mannitolu nebo hypertonického fyziologického roztoku během 7 dnů před dnem 0 (návštěva 2).
• Zahájení cyklovaného inhalačního tobramycinu (TOBI) a kolistinu méně než 4 měsíce před screeningem (návštěva 1). Poznámka: Chronickí uživatelé TOBI a Colistin se mohou zúčastnit této studie, ale subjekty, které nedávno zahájily chronické TOBI nebo Colistin, by měly absolvovat alespoň 2 cykly TOBI nebo Colistin v předchozích 4 měsících před zařazením do této studie. Léčba by měla být fázována v souladu s léčbou antibiotiky.
• Současné použití všech ostatních prodávaných antibiotických činidel je povoleno za předpokladu, že subjekty jsou ochotny zůstat ve stejných režimech během 28 dnů bezprostředně před dnem 0 a po celou dobu trvání studie (až do následné návštěvy).
• Klinicky významné abnormální nálezy na hematologii nebo klinické chemii. Kromě toho jakákoli hodnota ≥ 3 x horní hranice normálu vyřadí subjekt z účasti ve studii.
• Subjekty neschopné provádět testy funkce plic podle kritérií ATS/ERS.
• Těhotné nebo kojící ženy. Negativní těhotenský test z moči musí být prokázán u žen ve fertilním věku (oddíl 4.2.9) při screeningu.
• Subjekty, které se zúčastnily jakékoli intervenční klinické studie během 28 dnů před dnem 0 (návštěva 2).
• Subjekty s dokumentovaným nebo suspektním klinicky významným zneužíváním alkoholu nebo drog.
• Současné maligní onemocnění (s výjimkou bazaliomu a cervikální neoplazie).
• Jakékoli závažné nebo aktivní lékařské nebo psychiatrické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo léčbu subjektu, hodnocení nebo dodržování protokolu.
• Intolerance DPI, aktivní nebo placebo

Pouze pro weby MCC:

• Kouření. Při screeningu musí být prokázán negativní kotininový test
• Subjekty, které mají v hlavě, krku, hrudníku nebo břišní oblasti jakékoli neodstranitelné kovové předměty, jako jsou kovové desky, šrouby atd.
• Subjekty, u kterých účast v této studii překročí limity celkové radiační zátěže povolené v jakémkoliv 12měsíčním období (5 mSv), nebo překročí 10 mSv v jakémkoli tříletém období.