英夫利昔单抗作为小儿急性重症结肠炎抢救疗法的疗效
2014年6月20日 更新者：Marina Aloi、University of Roma La Sapienza
根据 2011 年 ECCO-ESPGHAN 指南管理小儿急性重症结肠炎：英夫利昔单抗作为挽救疗法的疗效
背景和目的：急性重症溃疡性结肠炎 (ASC) 是一种可能危及生命的事件。 有关英夫利昔单抗 (IFX) 作为二线治疗的成功率的儿科数据很少。 这项研究是在连续观察的 ASC 儿科患者中进行的，根据 2011 年欧洲克罗恩结肠炎组织 (ECCO) - 欧洲儿科胃肠病学、肝脏病学和营养学会 (ESPGHAN) 关于儿科 ASC¹ 的指南进行治疗，旨在评估长期疗效IFX 和不良结果的临床预测因子。
方法：入组因 ASC 发作住院的儿童，ASC 定义为至少 65 分的小儿溃疡性结肠炎活动指数 (PUCAI)。 在入院时以及第 3 天和第 5 天记录通过 PUCAI 和实验室数据（红细胞沉降率、C 反应蛋白、血红蛋白、白蛋白、血细胞比容、铁蛋白）进行的临床评估。 所有患者均按照上述 ASC 指南进行治疗，并接受静脉注射 (iv) 皮质类固醇 (CS) 作为一线治疗。 IFX 作为二线疗法用于 CS 难治性患者。 在为期 2 年的随访中，对总体结肠切除率和 IFX 在避免结肠切除术方面的疗效进行了评估。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
31
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Rome、意大利
- Department of Pediatrics, Sapienza University of Rome
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
连续儿童因 ASC 发作住院，定义为 PUCAI>65
描述
纳入标准：
- ASC的诊断
- 确诊为溃疡性结肠炎 (UC)
- 1-18岁
排除标准：
- 未确诊 UC
- 英夫利昔单抗治疗的禁忌症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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升序控制
因急性 ASC 发作连续住院的儿童，定义为 PUCAI > 65。
所有患者均根据 2011 年 ECCO-ESPGHAN ASC 指南进行治疗：所有患者均接受静脉内 (iv) 皮质类固醇（甲泼尼龙 1.5-2 mg/Kg/天），持续 5 天。
对皮质类固醇无反应的患者（即
PUCAI 在第 5 天>65）开始使用英夫利昔单抗（IFX，5 mg/Kg 0,2,6，然后每 8 周一次）作为二线治疗。
所有治疗均由转诊胃肠病学家酌情决定，并记录在标准化病例报告表中。
对所有患者进行了为期 2 年的结肠切除术风险随访评估。
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在入院时以及第 3 天和第 5 天记录通过 PUCAI 进行的临床评估和实验室数据（红细胞沉降率、C 反应蛋白、血红蛋白、白蛋白、血细胞比容、铁蛋白）。
所有患者均根据 2011 年 ECCO-ESPGHAN ASC 指南进行治疗：所有患者均接受静脉内 (iv) 皮质类固醇（甲泼尼龙 1.5-2 mg/Kg/天），持续 5 天。
对皮质类固醇无反应的患者（即
PUCAI 在第 5 天>65）开始使用英夫利昔单抗（IFX，5 mg/Kg 0,2,6，然后每 8 周一次）作为二线治疗。
所有治疗均由转诊胃肠病学家酌情决定，并记录在标准化病例报告表中
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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接受 IFX 治疗且需要结肠切除术的 ASC 患者人数
大体时间：24个月
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将在 24 个月的随访期间评估接受 IFX 治疗的患者组的手术需求
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24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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需要结肠切除术的 ASC 患者人数
大体时间：1、6、12、18、24个月
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1、6、12、18、24个月
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确定随访时诊断 ASC 是否需要手术的临床预测因素
大体时间：住院第一天
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诊断 ASC 时的临床变量（即
在 SC 发作前的疾病持续时间、过去和正在进行的治疗、年龄、家族史、核周抗中性粒细胞细胞质抗体 - pANCA、PUCAI）在随访时需要结肠切除术的儿童组与不需要手术的儿童组中进行了评估。
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住院第一天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Turner D, Travis SP, Griffiths AM, Ruemmele FM, Levine A, Benchimol EI, Dubinsky M, Alex G, Baldassano RN, Langer JC, Shamberger R, Hyams JS, Cucchiara S, Bousvaros A, Escher JC, Markowitz J, Wilson DC, van Assche G, Russell RK; European Crohn's and Colitis Organization; Porto IBD Working Group, European Society of Pediatric Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition. Consensus for managing acute severe ulcerative colitis in children: a systematic review and joint statement from ECCO, ESPGHAN, and the Porto IBD Working Group of ESPGHAN. Am J Gastroenterol. 2011 Apr;106(4):574-88. doi: 10.1038/ajg.2010.481. Epub 2011 Jan 11.
- Turner D, Griffiths AM. Acute severe ulcerative colitis in children: a systematic review. Inflamm Bowel Dis. 2011 Jan;17(1):440-9. doi: 10.1002/ibd.21383.
- Turner D, Mack D, Leleiko N, Walters TD, Uusoue K, Leach ST, Day AS, Crandall W, Silverberg MS, Markowitz J, Otley AR, Keljo D, Mamula P, Kugathasan S, Hyams J, Griffiths AM. Severe pediatric ulcerative colitis: a prospective multicenter study of outcomes and predictors of response. Gastroenterology. 2010 Jun;138(7):2282-91. doi: 10.1053/j.gastro.2010.02.047. Epub 2010 Feb 26.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年5月1日
初级完成 (实际的)
2012年5月1日
研究完成 (实际的)
2014年5月1日
研究注册日期
首次提交
2014年6月16日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月20日
首次发布 (估计)
2014年6月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年6月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年6月20日
最后验证
2014年6月1日
更多信息
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