基于间充质干细胞的治疗成骨不全症 (TERCELOI)
2023年9月29日 更新者：Clara I. Rodríguez、Hospital de Cruces
本研究的目的是确定在非免疫抑制的成骨不全症 (OI) 儿童中五次输注特征 HLA 相同的 MSC 的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
该试验的主要目的是评估非突变 HLA 相同间充质干细胞 (MSC) 移植对 OI 儿科患者的安全性，无论是否使用双膦酸盐治疗。
由于 MSC 本质上是非免疫原性的并且不会引起同种异体淋巴细胞的增殖（在共培养实验中），因此可以在没有使患者接受免疫抑制剂治疗。
使用该策略将避免免疫抑制剂治疗引起的副作用，因此患者可能会受益于两次细胞输注。
患者将在第五次也是最后一次 MSC 输注后随访 2 年。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bizkaia
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Barakaldo、Bizkaia、西班牙、48903
- Hospital Universitario Cruces
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Madrid
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Getafe、Madrid、西班牙
- Hospital Universitario Getafe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者年龄：大于 6 个月且小于 12 岁。
- 具有与 OI 相关的 COL1A1 或 COL1A2 基因突变的分子学确认的患者（III 型）。
- HLA 相同（共享至少 5/6 抗原）的兄弟姐妹愿意捐献骨髓间充质干细胞的患者。
- 所有符合纳入标准的患者，无论他们是否正在接受双膦酸盐治疗。
- 父母或法定监护人愿意签署同意书参与本临床试验的患者。
排除标准：
- 患者年龄：12岁以上
- 缺乏与严重变形 OI（III 型）相关的 COL1A1 或 COL1A2 基因突变确认的患者。
- OI 的其他病理亚型。
- 缺乏 HLA 相同（共享至少 5/6 抗原）兄弟姐妹愿意捐献骨髓间充质干细胞的患者。
- 免疫缺陷和任何其他恶性肿瘤。
- 参与其他临床试验。
- 研究人员认为可能影响患者完成试验的能力或妨碍患者参与试验的任何医学或精神疾病。
- 父母或法定监护人未签署知情同意书的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：间充质干细胞
五次间充质干细胞输注
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间充质干细胞输注
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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不良事件作为安全措施
大体时间：最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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骨密度
大体时间：最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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骨折率
大体时间：最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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生长速度
大体时间：最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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功能程度相对于基线的变化
大体时间：最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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使用 Bleck 功能量表的 9 个问题调查
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最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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福祉基线的变化
大体时间：最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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将使用旨在评估幸福感的 20 项问卷
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最后一次 MSCs 输注后长达 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Clara I. Rodríguez, Ph. D.、BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Infante A, Gener B, Vazquez M, Olivares N, Arrieta A, Grau G, Llano I, Madero L, Bueno AM, Sagastizabal B, Gerovska D, Arauzo-Bravo MJ, Astigarraga I, Rodriguez CI. Reiterative infusions of MSCs improve pediatric osteogenesis imperfecta eliciting a pro-osteogenic paracrine response: TERCELOI clinical trial. Clin Transl Med. 2021 Jan;11(1):e265. doi: 10.1002/ctm2.265.
- Infante A, Cabodevilla L, Gener B, Rodriguez CI. Circulating TGF-beta Pathway in Osteogenesis Imperfecta Pediatric Patients Subjected to MSCs-Based Cell Therapy. Front Cell Dev Biol. 2022 Feb 9;10:830928. doi: 10.3389/fcell.2022.830928. eCollection 2022.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年4月1日
初级完成 (实际的)
2018年12月1日
研究完成 (实际的)
2018年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年6月12日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月23日
首次发布 (估计的)
2014年6月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月29日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
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