Mesenkymale stamcellebasert terapi for behandling av osteogenesis imperfecta (TERCELOI)
29. september 2023 oppdatert av: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Formålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og effektiviteten til fem infusjoner av karakterisert HLA-identisk MSC hos ikke-immunsupprimerte barn med Osteogenesis Imperfecta (OI).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med denne studien er å vurdere sikkerheten ved ikke-mutert HLA-identisk mesenkymal stamcelle (MSC) transplantasjon for OI pediatriske pasienter uavhengig av behandling med bifosfonater.
Siden MSC i seg selv er ikke-immunogene og ikke fremkaller spredning av allogene lymfocytter (i ko-kultureksperimenter), kan en celleterapi basert på HLA-identisk eller histokompatibel (minst 5 delt av 6 HLA-antigener) allogen MSC oppnås uten utsette pasientene for immunsuppressorbehandling.
Bivirkninger på grunn av immunsuppressorbehandling vil unngås ved å bruke denne strategien, slik at pasienter kan ha nytte av to cellulære infusjoner.
Pasientene vil bli fulgt i 2 år etter sin femte og siste MSC-infusjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
2
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Spania, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
-
Madrid
-
Getafe, Madrid, Spania
- Hospital Universitario Getafe
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder til 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasientalder: eldre enn 6 måneder og yngre enn 12 år.
- Pasienter med molekylær bekreftelse på mutasjon i enten COL1A1- eller COL1A2-gener assosiert med OI (type III).
- Pasienter med HLA identiske (som delte minst 5/6 antigener) søsken som er villige til å donere benmargs-MSC.
- Alle pasienter som oppfyller inklusjonskriteriene uavhengig av om de gjennomgår bifosfonatbehandling eller ikke.
- Pasienter hvis foreldre eller foresatte er villige til å signere samtykkeskjemaene for å delta i denne kliniske utprøvingen.
Ekskluderingskriterier:
- Pasientalder: eldre enn 12 år
- Pasienter som mangler bekreftelse på mutasjon i enten COL1A1- eller COL1A2-gener assosiert med alvorlig deformerende OI (type III).
- Andre patologiske undertyper av OI.
- Pasienter som mangler HLA identiske (som delte minst 5/6 antigener) søsken som er villige til å donere benmargs-MSC.
- Immunsvikt og andre maligniteter.
- Deltakelse i andre kliniske studier.
- Enhver medisinsk eller psykiatrisk tilstand som etter forskerens mening kan påvirke pasientens evne til å fullføre forsøket eller hindre deltakelse i forsøket.
- Pasienter hvis foreldre eller foresatte ikke signerer samtykkeskjemaene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Mesenkymale stamceller
Fem mesenkymale stamcelle-infusjoner
|
Mesenkymale stamcelleinfusjoner
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Uønskede hendelser som et mål på sikkerhet
Tidsramme: opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
beinmineraltetthet
Tidsramme: opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
|
|
bruddfrekvens
Tidsramme: opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
|
|
veksthastighet
Tidsramme: opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
|
|
endring fra baseline i grad av funksjonalitet
Tidsramme: opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
9 spørsmålsundersøkelse ved bruk av en funksjonsskala fra Bleck
|
opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
|
endring fra baseline i velvære
Tidsramme: opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
Et spørreskjema på 20 elementer designet for å evaluere trivselen vil bli brukt
|
opptil 2 år etter siste MSCs infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Infante A, Gener B, Vazquez M, Olivares N, Arrieta A, Grau G, Llano I, Madero L, Bueno AM, Sagastizabal B, Gerovska D, Arauzo-Bravo MJ, Astigarraga I, Rodriguez CI. Reiterative infusions of MSCs improve pediatric osteogenesis imperfecta eliciting a pro-osteogenic paracrine response: TERCELOI clinical trial. Clin Transl Med. 2021 Jan;11(1):e265. doi: 10.1002/ctm2.265.
- Infante A, Cabodevilla L, Gener B, Rodriguez CI. Circulating TGF-beta Pathway in Osteogenesis Imperfecta Pediatric Patients Subjected to MSCs-Based Cell Therapy. Front Cell Dev Biol. 2022 Feb 9;10:830928. doi: 10.3389/fcell.2022.830928. eCollection 2022.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2018
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. juni 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. juni 2014
Først lagt ut (Antatt)
24. juni 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. oktober 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EudraCT Number:2012-002553-38
- Health Department of Spain (Annet stipend/finansieringsnummer: EC10-219)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .