Mesenchymális őssejt alapú terápia az Osteogenesis Imperfecta kezelésére (TERCELOI)
2023. szeptember 29. frissítette: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Ennek a vizsgálatnak a célja a jellemzett HLA-azonos MSC öt infúziójának biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása Osteogenesis Imperfecta (OI) nem immunszupprimált gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak a fő célja a nem mutált HLA-azonos mesenchymalis őssejt (MSC) transzplantáció biztonságosságának felmérése OI gyermekgyógyászati betegek számára, függetlenül a bifoszfonát kezeléstől.
Mivel az MSC eredendően nem immunogén, és nem váltja ki allogén limfociták proliferációját (ko-kultúrás kísérletekben), a HLA-azonos vagy hisztokompatibilis (6 HLA-antigénből legalább 5 megosztott) allogén MSC-n alapuló sejtterápia elvégezhető anélkül is. a betegek immunszuppresszor kezelésének alávetését.
Ezzel a stratégiával elkerülhetők az immunszuppresszor kezelésből adódó káros másodlagos hatások, így a betegek két sejtes infúzióban részesülhetnek.
A betegeket az ötödik és utolsó MSC infúziót követően 2 évig követik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
2
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Spanyolország, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
-
Madrid
-
Getafe, Madrid, Spanyolország
- Hospital Universitario Getafe
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Beteg életkora: 6 hónaposnál idősebb és 12 évesnél fiatalabb.
- Olyan betegek, akiknél az OI-val kapcsolatos COL1A1 vagy COL1A2 gén mutációja molekulárisan megerősített (III. típusú).
- Azonos HLA-ban szenvedő (legalább 5/6 antigénnel rendelkező) testvérek, akik hajlandóak csontvelő-MSC-t adományozni.
- Minden olyan beteg, aki megfelel a felvételi kritériumoknak, függetlenül attól, hogy bifoszfonát-kezelésben részesülnek-e vagy sem.
- Azok a betegek, akiknek szülei vagy törvényes gyámja hajlandók aláírni a beleegyezési űrlapot a klinikai vizsgálatban való részvételhez.
Kizárási kritériumok:
- Beteg életkora: 12 évesnél idősebb
- Olyan betegek, akiknél nem igazolták a COL1A1 vagy COL1A2 gén mutációját, amely súlyos deformáló OI-val (III. típusú) társul.
- Az OI egyéb kóros altípusai.
- Azok a betegek, akiknek nincs HLA-ja, azonos (legalább 5/6 antigénnel rendelkező) testvérekkel, akik hajlandóak voltak csontvelő-MSC-t adományozni.
- Immunhiányok és egyéb rosszindulatú daganatok.
- Részvétel más klinikai vizsgálatokban.
- Minden olyan egészségügyi vagy pszichiátriai állapot, amely a kutató véleménye szerint befolyásolhatja a páciens azon képességét, hogy befejezze a vizsgálatot, vagy akadályozza a vizsgálatban való részvételt.
- Azok a betegek, akiknek szülei vagy törvényes gondviselői nem írják alá a beleegyező nyilatkozatot
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Mesenchymális őssejtek
Öt mezenchimális őssejt infúzió
|
Mesenchymális őssejt-infúziók
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nemkívánatos események a biztonság érdekében
Időkeret: legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
csontsűrűség
Időkeret: legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
|
|
törési arány
Időkeret: legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
|
|
növekedési sebesség
Időkeret: legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
|
|
a funkcionalitás mértékének változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
9 kérdésből álló felmérés Bleck funkcionális skálával
|
legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
|
változás az alapvonalhoz képest a jólétben
Időkeret: legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
Egy 20 tételből álló kérdőívet használnak a jólét értékelésére
|
legfeljebb 2 évig az utolsó MSC-infúzió után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Infante A, Gener B, Vazquez M, Olivares N, Arrieta A, Grau G, Llano I, Madero L, Bueno AM, Sagastizabal B, Gerovska D, Arauzo-Bravo MJ, Astigarraga I, Rodriguez CI. Reiterative infusions of MSCs improve pediatric osteogenesis imperfecta eliciting a pro-osteogenic paracrine response: TERCELOI clinical trial. Clin Transl Med. 2021 Jan;11(1):e265. doi: 10.1002/ctm2.265.
- Infante A, Cabodevilla L, Gener B, Rodriguez CI. Circulating TGF-beta Pathway in Osteogenesis Imperfecta Pediatric Patients Subjected to MSCs-Based Cell Therapy. Front Cell Dev Biol. 2022 Feb 9;10:830928. doi: 10.3389/fcell.2022.830928. eCollection 2022.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. június 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. június 23.
Első közzététel (Becsült)
2014. június 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. október 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 29.
Utolsó ellenőrzés
2023. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EudraCT Number:2012-002553-38
- Health Department of Spain (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: EC10-219)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .