Thérapie à base de cellules souches mésenchymateuses pour le traitement de l'ostéogenèse imparfaite (TERCELOI)
29 septembre 2023 mis à jour par: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité et l'efficacité de cinq perfusions de MSC identiques HLA caractérisés chez des enfants non immunodéprimés atteints d'ostéogenèse imparfaite (OI).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de cet essai est d'évaluer l'innocuité de la greffe de cellules souches mésenchymateuses (CSM) HLA-identiques non mutés pour les patients pédiatriques atteints d'OI, quel que soit le traitement par biphosphonates.
Étant donné que les MSC sont intrinsèquement non immunogènes et ne provoquent pas de prolifération de lymphocytes allogéniques (dans des expériences de co-culture), une thérapie cellulaire basée sur des MSC allogéniques HLA identiques ou histocompatibles (au moins 5 partagés sur 6 antigènes HLA) peut être réalisée sans soumettre les patients à un traitement immunosuppresseur.
Les effets secondaires indésirables dus au traitement immunosuppresseur seront évités en utilisant cette stratégie, ainsi les patients peuvent bénéficier de deux perfusions cellulaires.
Les patients seront suivis pendant 2 ans après leur cinquième et dernière perfusion de MSC.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
2
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bizkaia
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Barakaldo, Bizkaia, Espagne, 48903
- Hospital Universitario Cruces
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Madrid
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Getafe, Madrid, Espagne
- Hospital Universitario Getafe
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 12 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge du patient : plus de 6 mois et moins de 12 ans.
- Patients avec confirmation moléculaire de mutation dans les gènes COL1A1 ou COL1A2 associés à l'OI (type III).
- Patients avec HLA identique (qui partageaient au moins 5/6 antigènes) frères et sœurs désireux de donner des MSC de moelle osseuse.
- Tous les patients remplissant les critères d'inclusion, qu'ils soient ou non sous traitement par biphosphonates.
- Patients dont les parents ou les tuteurs légaux acceptent de signer les formulaires de consentement pour participer à cet essai clinique.
Critère d'exclusion:
- Âge du patient : plus de 12 ans
- Patients sans confirmation de mutation dans les gènes COL1A1 ou COL1A2 associés à une OI déformante sévère (type III).
- Autres sous-types pathologiques d'OI.
- Patients dépourvus de HLA identique (qui partageaient au moins 5/6 antigènes) frères et sœurs désireux de donner des MSC de moelle osseuse.
- Immunodéficiences et autres tumeurs malignes.
- Participation à d'autres essais cliniques.
- Toute condition médicale ou psychiatrique qui, de l'avis du chercheur, pourrait affecter la capacité du patient à terminer l'essai ou entraver la participation à l'essai.
- Patients dont les parents ou les tuteurs légaux ne signent pas les formulaires de consentement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Les cellules souches mésenchymateuses
Cinq infusions de cellules souches mésenchymateuses
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Infusions de cellules souches mésenchymateuses
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Événements indésirables comme mesure de sécurité
Délai: jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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densité minérale osseuse
Délai: jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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taux de fractures
Délai: jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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vitesse de croissance
Délai: jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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changement par rapport au niveau de référence du degré de fonctionnalité
Délai: jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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Enquête de 9 questions utilisant une échelle fonctionnelle de Bleck
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jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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changement par rapport à la ligne de base du bien-être
Délai: jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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Un questionnaire de 20 items conçu pour évaluer le bien-être sera utilisé
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jusqu'à 2 ans après la dernière perfusion de CSM
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Infante A, Gener B, Vazquez M, Olivares N, Arrieta A, Grau G, Llano I, Madero L, Bueno AM, Sagastizabal B, Gerovska D, Arauzo-Bravo MJ, Astigarraga I, Rodriguez CI. Reiterative infusions of MSCs improve pediatric osteogenesis imperfecta eliciting a pro-osteogenic paracrine response: TERCELOI clinical trial. Clin Transl Med. 2021 Jan;11(1):e265. doi: 10.1002/ctm2.265.
- Infante A, Cabodevilla L, Gener B, Rodriguez CI. Circulating TGF-beta Pathway in Osteogenesis Imperfecta Pediatric Patients Subjected to MSCs-Based Cell Therapy. Front Cell Dev Biol. 2022 Feb 9;10:830928. doi: 10.3389/fcell.2022.830928. eCollection 2022.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 juin 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 juin 2014
Première publication (Estimé)
24 juin 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 octobre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- EudraCT Number:2012-002553-38
- Health Department of Spain (Autre subvention/numéro de financement: EC10-219)
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