Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapie založená na mezenchymálních kmenových buňkách pro léčbu Osteogenesis Imperfecta (TERCELOI)

29. září 2023 aktualizováno: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Účelem této studie je určit bezpečnost a účinnost pěti infuzí charakterizovaných HLA-identických MSC u imunosuprimovaných dětí s Osteogenesis Imperfecta (OI).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hlavním cílem této studie je posoudit bezpečnost transplantace nemutovaných HLA-identických mezenchymálních kmenových buněk (MSC) u pediatrických pacientů s OI bez ohledu na léčbu bifosfonáty. Protože MSC jsou ze své podstaty neimunogenní a nevyvolávají proliferaci alogenních lymfocytů (v experimentech s kokultivací), buněčná terapie založená na HLA-identických nebo histokompatibilních (alespoň 5 sdílených ze 6 antigenů HLA) alogenních MSC může být provedena bez podrobení pacientů imunosupresivní léčbě. Použitím této strategie se zabrání nežádoucím sekundárním účinkům způsobeným imunosupresivní léčbou, takže pacienti mohou mít prospěch ze dvou buněčných infuzí. Pacienti budou sledováni po dobu 2 let po jejich páté a poslední infuzi MSC.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Španělsko, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Getafe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk pacienta: starší 6 měsíců a mladší 12 let.
  • Pacienti s molekulárním potvrzením mutace v genech COL1A1 nebo COL1A2 spojených s OI (typ III).
  • Pacienti s HLA identickými (kterí sdíleli alespoň 5/6 antigenů) sourozenci ochotní darovat MSC kostní dřeně.
  • Všichni pacienti, kteří splňují kritéria pro zařazení, bez ohledu na to, zda podstupují léčbu bifosfonáty či nikoli.
  • Pacienti, jejichž rodiče nebo zákonní zástupci jsou ochotni podepsat formuláře souhlasu s účastí v této klinické studii.

Kritéria vyloučení:

  • Věk pacienta: starší 12 let
  • Pacienti bez potvrzení mutace v genech COL1A1 nebo COL1A2 spojených s těžkou deformující OI (typ III).
  • Jiné patologické podtypy OI.
  • Pacienti postrádající HLA identické (které sdílejí alespoň 5/6 antigenů) sourozence ochotné darovat MSC kostní dřeně.
  • Imunodeficience a jakékoli jiné malignity.
  • Účast v jiných klinických studiích.
  • Jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru výzkumníka mohl ovlivnit schopnost pacienta dokončit studii nebo bránit účasti ve studii.
  • Pacienti, jejichž rodiče nebo zákonní zástupci nepodepíší formuláře souhlasu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mezenchymální kmenové buňky
Pět infuzí mezenchymálních kmenových buněk
Biologický: Mezenchymální kmenové buňky
Infuze mezenchymálních kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Nežádoucí události jako míra bezpečnosti
Časové okno: až 2 roky po poslední infuzi MSC
až 2 roky po poslední infuzi MSC

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
kostní minerální hustota
Časové okno: až 2 roky po poslední infuzi MSC
až 2 roky po poslední infuzi MSC
zlomeniny
Časové okno: až 2 roky po poslední infuzi MSC
až 2 roky po poslední infuzi MSC
rychlost růstu
Časové okno: až 2 roky po poslední infuzi MSC
až 2 roky po poslední infuzi MSC
změna oproti základnímu stupni funkčnosti
Časové okno: až 2 roky po poslední infuzi MSC
Průzkum s 9 otázkami pomocí Bleckovy funkční škály
až 2 roky po poslední infuzi MSC
změna od výchozího stavu v blahobytu
Časové okno: až 2 roky po poslední infuzi MSC
Bude použit dotazník o 20 položkách určený k hodnocení pohody
až 2 roky po poslední infuzi MSC

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospital de Cruces

Spolupracovníci

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. června 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

24. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (Jiné číslo grantu/financování: EC10-219)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Osteogenesis Imperfecta

Klinické studie na Mezenchymální kmenové buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit