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Auf mesenchymalen Stammzellen basierende Therapie zur Behandlung von Osteogenesis Imperfecta (TERCELOI)

29. September 2023 aktualisiert von: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von fünf Infusionen von charakterisierten HLA-identischen MSC bei nicht immunsupprimierten Kindern mit Osteogenesis Imperfecta (OI) zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit einer Transplantation nicht-mutierter HLA-identischer mesenchymaler Stammzellen (MSC) bei pädiatrischen OI-Patienten, unabhängig von der Behandlung mit Biphosphonaten. Da MSC von Natur aus nicht immunogen sind und keine Proliferation von allogenen Lymphozyten hervorrufen (in Kokulturexperimenten), kann eine Zelltherapie basierend auf HLA-identischen oder histokompatiblen (mindestens 5 von 6 HLA-Antigenen geteilten) allogenen MSC ohne durchgeführt werden Unterwerfen der Patienten einer Immunsuppressorbehandlung. Unerwünschte Nebenwirkungen aufgrund einer Behandlung mit Immunsuppressoren werden mit dieser Strategie vermieden, sodass Patienten von zwei zellulären Infusionen profitieren können. Die Patienten werden nach ihrer fünften und letzten MSC-Infusion 2 Jahre lang nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Getafe

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patientenalter: älter als 6 Monate und jünger als 12 Jahre.
  • Patienten mit molekular bestätigter Mutation entweder in COL1A1- oder COL1A2-Genen, die mit OI (Typ III) assoziiert sind.
  • Patienten mit HLA-identischen (mindestens 5/6 gemeinsame Antigene) Geschwistern, die bereit sind, Knochenmark-MSCs zu spenden.
  • Alle Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllen, unabhängig davon, ob sie sich einer Biphosphonatbehandlung unterziehen oder nicht.
  • Patienten, deren Eltern oder Erziehungsberechtigte bereit sind, die Einverständniserklärungen zur Teilnahme an dieser klinischen Studie zu unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

  • Patientenalter: älter als 12 Jahre
  • Patienten ohne Bestätigung der Mutation in den Genen COL1A1 oder COL1A2, die mit schwerer deformierender OI (Typ III) assoziiert sind.
  • Andere pathologische Subtypen von OI.
  • Patienten ohne HLA-identische (mindestens 5/6 gemeinsame Antigene) Geschwister, die bereit sind, Knochenmark-MSCs zu spenden.
  • Immunschwäche und alle anderen bösartigen Erkrankungen.
  • Teilnahme an anderen klinischen Studien.
  • Jede medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Ansicht des Forschers die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen könnte, die Studie abzuschließen, oder die Teilnahme an der Studie erschweren könnte.
  • Patienten, deren Eltern oder Erziehungsberechtigte die Einverständniserklärungen nicht unterschreiben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mesenchymale Stammzellen
Fünf Infusionen mesenchymaler Stammzellen
Biologisch: Mesenchymale Stammzellen
Mesenchymale Stammzelleninfusionen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse als Maß für die Sicherheit
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Knochenmineraldichte
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion
Frakturrate
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion
Wachstumsgeschwindigkeit
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion
Änderung des Funktionalitätsgrades gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion
9-Fragen-Umfrage mit einer Bleck-Funktionsskala
bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion
Veränderung des Wohlbefindens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion
Ein 20-Punkte-Fragebogen zur Bewertung des Wohlbefindens wird verwendet
bis zu 2 Jahre nach der letzten MSC-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospital de Cruces

Mitarbeiter

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

Ermittler

  • Hauptermittler: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juni 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

24. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: EC10-219)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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