Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia oparta na mezenchymalnych komórkach macierzystych w leczeniu osteogenezy imperfecta (TERCELOI)

29 września 2023 zaktualizowane przez: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności pięciu infuzji scharakteryzowanych MSC identycznych z HLA u dzieci bez immunosupresji z Osteogenesis Imperfecta (OI).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa przeszczepu niezmutowanych HLA-identycznych mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) u dzieci z OI, niezależnie od leczenia bisfosfonianami. Ponieważ MSC są z natury nieimmunogenne i nie wywołują proliferacji allogenicznych limfocytów (w eksperymentach ze współhodowlą), terapia komórkowa oparta na allogenicznych MSC identycznych z HLA lub zgodnych histologicznie (co najmniej 5 wspólnych z 6 antygenów HLA) może być przeprowadzona bez poddawanie pacjentów leczeniu immunosupresyjnemu. Dzięki tej strategii można uniknąć niepożądanych skutków ubocznych związanych z leczeniem immunosupresyjnym, dzięki czemu pacjenci mogą skorzystać z dwóch wlewów komórkowych. Pacjenci będą obserwowani przez 2 lata po piątej i ostatniej infuzji MSC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Hiszpania, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Getafe

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek pacjenta: powyżej 6 miesięcy i poniżej 12 lat.
  • Pacjenci z molekularnym potwierdzeniem mutacji w genach COL1A1 lub COL1A2 związanych z OI (typ III).
  • Pacjenci z rodzeństwem identycznym pod względem HLA (które ma co najmniej 5/6 antygenów) chętni do oddania MSC szpiku kostnego.
  • Wszyscy pacjenci, którzy spełniają kryteria włączenia, niezależnie od tego, czy są poddawani leczeniu bisfosfonianami.
  • Pacjenci, których rodzice lub opiekunowie prawni wyrażają chęć podpisania formularzy zgody na udział w tym badaniu klinicznym.

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek pacjenta: powyżej 12 lat
  • Pacjenci bez potwierdzenia mutacji w genach COL1A1 lub COL1A2 związanej z ciężką deformacją OI (typ III).
  • Inne patologiczne podtypy OI.
  • Pacjenci bez rodzeństwa identycznego pod względem HLA (mający co najmniej 5/6 antygenów) chętni do oddania MSC szpiku kostnego.
  • Niedobory odporności i wszelkie inne nowotwory złośliwe.
  • Udział w innym badaniu klinicznym.
  • Każdy stan medyczny lub psychiatryczny, który w opinii badacza mógłby wpłynąć na zdolność pacjenta do ukończenia badania lub utrudnić udział w badaniu.
  • Pacjenci, których rodzice lub opiekunowie prawni nie podpisują formularzy zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mezenchymalne komórki macierzyste
Pięć infuzji mezenchymalnych komórek macierzystych
Biologiczny: Mezenchymalne komórki macierzyste
Infuzje mezenchymalnych komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: do 2 lat po ostatniej infuzji MSC
do 2 lat po ostatniej infuzji MSC

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
gęstość mineralna kości
Ramy czasowe: do 2 lat po ostatniej infuzji MSC
do 2 lat po ostatniej infuzji MSC
wskaźnik złamań
Ramy czasowe: do 2 lat po ostatniej infuzji MSC
do 2 lat po ostatniej infuzji MSC
prędkość wzrostu
Ramy czasowe: do 2 lat po ostatniej infuzji MSC
do 2 lat po ostatniej infuzji MSC
zmiana stopnia funkcjonalności w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: do 2 lat po ostatniej infuzji MSC
Ankieta składająca się z 9 pytań z wykorzystaniem funkcjonalnej skali Blecka
do 2 lat po ostatniej infuzji MSC
zmiana dobrostanu względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: do 2 lat po ostatniej infuzji MSC
Wykorzystany zostanie 20-punktowy kwestionariusz przeznaczony do oceny samopoczucia
do 2 lat po ostatniej infuzji MSC

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospital de Cruces

Współpracownicy

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

Śledczy

  • Główny śledczy: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (Inny numer grantu/finansowania: EC10-219)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzonej łamliwości kości

Badania kliniczne na Mezenchymalne komórki macierzyste

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj