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Terapia a base di cellule staminali mesenchimali per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta (TERCELOI)

29 settembre 2023 aggiornato da: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia di cinque infusioni di MSC HLA-identiche caratterizzate in bambini non immunosoppressi con Osteogenesi Imperfetta (OI).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza del trapianto di cellule staminali mesenchimali (MSC) HLA-identiche non mutate per i pazienti pediatrici con OI indipendentemente dal trattamento con bifosfonati. Poiché le MSC sono intrinsecamente non immunogeniche e non provocano la proliferazione di linfociti allogenici (negli esperimenti di co-coltura), una terapia cellulare basata su MSC allogeniche HLA-identiche o istocompatibili (almeno 5 condivisi su 6 antigeni HLA) può essere eseguita senza sottoporre i pazienti a trattamento immunosoppressore. Gli effetti secondari avversi dovuti al trattamento immunosoppressore saranno evitati utilizzando questa strategia, quindi i pazienti possono beneficiare di due infusioni cellulari. I pazienti saranno seguiti per 2 anni dopo la loro quinta e ultima infusione di MSC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spagna, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Getafe

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età del paziente: di età superiore a 6 mesi e inferiore a 12 anni.
  • Pazienti con conferma molecolare della mutazione nei geni COL1A1 o COL1A2 associati a OI (tipo III).
  • Pazienti con fratelli HLA identici (che condividevano almeno 5/6 antigeni) disposti a donare midollo osseo-MSC.
  • Tutti i pazienti che soddisfano i criteri di inclusione indipendentemente dal fatto che siano o meno sottoposti a trattamento con bifosfonati.
  • Pazienti i cui genitori o tutori legali sono disposti a firmare i moduli di consenso per partecipare a questa sperimentazione clinica.

Criteri di esclusione:

  • Età del paziente: maggiore di 12 anni
  • Pazienti privi di conferma della mutazione nei geni COL1A1 o COL1A2 associati a OI deformante grave (tipo III).
  • Altri sottotipi patologici di OI.
  • Pazienti privi di fratelli HLA identici (che condividessero almeno 5/6 antigeni) disposti a donare midollo osseo-MSC.
  • Immunodeficienze e altri tumori maligni.
  • Partecipazione ad altri studi clinici.
  • Qualsiasi condizione medica o psichiatrica che, a giudizio del ricercatore, potrebbe influenzare la capacità del paziente di completare la sperimentazione o ostacolare la partecipazione alla sperimentazione.
  • Pazienti i cui genitori o tutori legali non firmano i moduli di consenso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule staminali mesenchimali
Cinque infusioni di cellule staminali mesenchimali
Biologico: Cellule staminali mesenchimali
Infusioni di cellule staminali mesenchimali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Eventi avversi come misura di sicurezza
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC
fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
densità minerale ossea
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC
fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC
tasso di frattura
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC
fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC
velocità di crescita
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC
fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC
cambiamento rispetto al basale del grado di funzionalità
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC
Sondaggio a 9 domande utilizzando una scala funzionale Bleck
fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC
cambiamento rispetto al basale nel benessere
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC
Verrà utilizzato un questionario di 20 elementi progettato per valutare il benessere
fino a 2 anni dopo l'ultima infusione di MSC

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospital de Cruces

Collaboratori

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

Investigatori

  • Investigatore principale: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 giugno 2014

Primo Inserito (Stimato)

24 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: EC10-219)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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