Terapia baseada em células-tronco mesenquimais para o tratamento da osteogênese imperfeita (TERCELOI)
29 de setembro de 2023 atualizado por: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
O objetivo deste estudo é determinar a segurança e a eficácia de cinco infusões de MSC HLA-idênticas caracterizadas em crianças não imunossuprimidas com Osteogênese Imperfeita (OI).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança do transplante de células-tronco mesenquimais (MSC) HLA-idênticas não mutantes para pacientes pediátricos com OI, independentemente do tratamento com bifosfonatos.
Uma vez que as MSC são inerentemente não imunogênicas e não provocam proliferação de linfócitos alogênicos (em experimentos de co-cultura), uma terapia celular baseada em MSC alogênicas HLA idênticas ou histocompatíveis (pelo menos 5 em 6 antígenos HLA compartilhados) pode ser realizada sem submeter os pacientes a tratamento imunossupressor.
Efeitos adversos secundários devido ao tratamento imunossupressor serão evitados usando esta estratégia, portanto, os pacientes podem se beneficiar de duas infusões celulares.
Os pacientes serão acompanhados por 2 anos após a quinta e última infusão de MSC.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
2
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bizkaia
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Barakaldo, Bizkaia, Espanha, 48903
- Hospital Universitario Cruces
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Madrid
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Getafe, Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Getafe
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade do paciente: maior de 6 meses e menor de 12 anos.
- Pacientes com confirmação molecular de mutação nos genes COL1A1 ou COL1A2 associados à OI (tipo III).
- Pacientes com irmãos HLA idênticos (que compartilham pelo menos 5/6 antígenos) dispostos a doar medula óssea-MSCs.
- Todos os pacientes que preenchem os critérios de inclusão independentemente de estarem ou não em tratamento com bifosfonatos.
- Pacientes cujos pais ou responsáveis legais estão dispostos a assinar os termos de consentimento para participar deste ensaio clínico.
Critério de exclusão:
- Idade do paciente: acima de 12 anos
- Pacientes sem confirmação de mutação nos genes COL1A1 ou COL1A2 associados a OI deformante grave (tipo III).
- Outros subtipos patológicos de OI.
- Pacientes sem irmãos HLA idênticos (que compartilham pelo menos 5/6 antígenos) dispostos a doar medula óssea-MSCs.
- Imunodeficiências e quaisquer outras malignidades.
- Participação em outro ensaio clínico.
- Qualquer condição médica ou psiquiátrica que, na opinião do pesquisador, possa afetar a capacidade do paciente de concluir o estudo ou dificultar a participação no estudo.
- Pacientes cujos pais ou responsáveis legais não assinam o termo de consentimento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Células-tronco mesenquimais
Cinco infusões de células-tronco mesenquimais
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Infusões de células-tronco mesenquimais
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Eventos adversos como medida de segurança
Prazo: até 2 anos após a última infusão de MSCs
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até 2 anos após a última infusão de MSCs
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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densidade mineral óssea
Prazo: até 2 anos após a última infusão de MSCs
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até 2 anos após a última infusão de MSCs
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taxa de fratura
Prazo: até 2 anos após a última infusão de MSCs
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até 2 anos após a última infusão de MSCs
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velocidade de crescimento
Prazo: até 2 anos após a última infusão de MSCs
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até 2 anos após a última infusão de MSCs
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mudança da linha de base em grau de funcionalidade
Prazo: até 2 anos após a última infusão de MSCs
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Pesquisa de 9 perguntas usando uma escala funcional de Bleck
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até 2 anos após a última infusão de MSCs
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mudança da linha de base no bem-estar
Prazo: até 2 anos após a última infusão de MSCs
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Um questionário de 20 itens projetado para avaliar o bem-estar será usado
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até 2 anos após a última infusão de MSCs
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Infante A, Gener B, Vazquez M, Olivares N, Arrieta A, Grau G, Llano I, Madero L, Bueno AM, Sagastizabal B, Gerovska D, Arauzo-Bravo MJ, Astigarraga I, Rodriguez CI. Reiterative infusions of MSCs improve pediatric osteogenesis imperfecta eliciting a pro-osteogenic paracrine response: TERCELOI clinical trial. Clin Transl Med. 2021 Jan;11(1):e265. doi: 10.1002/ctm2.265.
- Infante A, Cabodevilla L, Gener B, Rodriguez CI. Circulating TGF-beta Pathway in Osteogenesis Imperfecta Pediatric Patients Subjected to MSCs-Based Cell Therapy. Front Cell Dev Biol. 2022 Feb 9;10:830928. doi: 10.3389/fcell.2022.830928. eCollection 2022.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de junho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de junho de 2014
Primeira postagem (Estimado)
24 de junho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EudraCT Number:2012-002553-38
- Health Department of Spain (Número de outro subsídio/financiamento: EC10-219)
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