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골형성부전증 치료를 위한 중간엽 줄기세포 기반 치료법 (TERCELOI)

2023년 9월 29일 업데이트: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
이 연구의 목적은 골형성부전증(OI)이 있는 면역억제되지 않은 소아에서 특성화된 HLA-동일 MSC의 5가지 주입의 안전성과 유효성을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 시험의 주요 목적은 비포스포네이트 치료와 관계없이 OI 소아 환자에 대한 비돌연변이 HLA 동일 중간엽 줄기세포(MSC) 이식의 안전성을 평가하는 것입니다. MSC는 본질적으로 비면역원성이고(공동 배양 실험에서) 동종이계 림프구의 증식을 유발하지 않기 때문에 HLA 동일 또는 조직 적합성(6개 HLA 항원 중 5개 이상 공유)에 기반한 세포 요법은 동종이계 MSC가 없이 달성될 수 있습니다. 환자에게 면역억제제 치료를 실시합니다. 면역억제제 치료로 인한 불리한 2차 효과는 이 전략을 사용하여 피할 수 있으므로 환자는 두 가지 세포 주입으로 이익을 얻을 수 있습니다. 환자들은 다섯 번째이자 마지막 MSC 주입 후 2년 동안 추적될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

2

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 스페인
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, 스페인, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario Getafe

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 환자 연령: 생후 6개월 이상 12세 미만.
  • OI와 관련된 COL1A1 또는 COL1A2 유전자에서 돌연변이가 분자적으로 확인된 환자(유형 III).
  • HLA가 동일한(적어도 5/6 항원을 공유하는) 형제 자매가 골수-MSC를 기증할 의향이 있는 환자.
  • 비포스포네이트 치료를 받고 있는지 여부에 관계없이 포함 기준을 충족하는 모든 환자.
  • 부모 또는 법적 보호자가 본 임상시험에 참여하기 위해 동의서에 서명할 의향이 있는 환자.

제외 기준:

  • 환자 연령: 12세 이상
  • 심각한 변형 OI(유형 III)와 관련된 COL1A1 또는 COL1A2 유전자의 돌연변이 확인이 부족한 환자.
  • OI의 다른 병리학적 하위 유형.
  • 골수-MSC 기증 의사가 있는 HLA 동일(적어도 5/6 항원 공유) 형제 자매가 없는 환자.
  • 면역 결핍 및 기타 악성 종양.
  • 다른 임상 시험에 참여.
  • 연구자의 의견에 따라 시험을 완료하는 환자의 능력에 영향을 미치거나 시험 참여를 방해할 수 있는 모든 의학적 또는 정신과적 상태.
  • 부모 또는 법적 보호자가 동의서에 서명하지 않은 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 중간엽 줄기세포
5가지 중간엽 줄기 세포 주입
생물학적: 중간엽 줄기세포
중간엽 줄기 세포 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
안전의 척도로서의 부작용
기간: 마지막 MSC 주입 후 최대 2년
마지막 MSC 주입 후 최대 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
골밀도
기간: 마지막 MSC 주입 후 최대 2년
마지막 MSC 주입 후 최대 2년
골절 속도
기간: 마지막 MSC 주입 후 최대 2년
마지막 MSC 주입 후 최대 2년
성장 속도
기간: 마지막 MSC 주입 후 최대 2년
마지막 MSC 주입 후 최대 2년
기능 수준의 기준선에서 변경
기간: 마지막 MSC 주입 후 최대 2년
Bleck 기능 척도를 사용한 9개 질문 설문조사
마지막 MSC 주입 후 최대 2년
웰빙의 기준선에서 변경
기간: 마지막 MSC 주입 후 최대 2년
웰빙을 평가하기 위해 고안된 20개 항목 설문지가 사용됩니다.
마지막 MSC 주입 후 최대 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hospital de Cruces

협력자

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

수사관

  • 수석 연구원: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2018년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2018년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 6월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 6월 23일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 6월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 9월 29일

마지막으로 확인됨

2023년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (기타 보조금/기금 번호: EC10-219)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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