Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mesenkymal stamcellsbaserad terapi för behandling av osteogenesis imperfecta (TERCELOI)

29 september 2023 uppdaterad av: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och effektiviteten av fem infusioner av karakteriserad HLA-identisk MSC hos icke-immunsupprimerade barn med Osteogenesis Imperfecta (OI).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det huvudsakliga syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för icke-muterad HLA-identisk mesenkymal stamcellstransplantation (MSC) för OI pediatriska patienter oavsett behandling med bifosfonater. Eftersom MSC i sig är icke-immunogena och inte framkallar proliferation av allogena lymfocyter (i samodlingsexperiment), kan en cellterapi baserad på HLA-identiska eller histokompatibla (minst 5 delade av 6 HLA-antigener) allogen MSC åstadkommas utan utsätter patienterna för immunsuppressorbehandling. Skadliga sekundära effekter på grund av immunsuppressorbehandling kommer att undvikas med denna strategi, så patienter kan dra nytta av två cellulära infusioner. Patienterna kommer att följas i 2 år efter sin femte och sista MSC-infusion.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Spanien
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Getafe

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patientålder: äldre än 6 månader och yngre än 12 år.
  • Patienter med molekylär bekräftelse på mutation i antingen COL1A1- eller COL1A2-gener associerade med OI (typ III).
  • Patienter med HLA identiska (som delade minst 5/6 antigener) syskon som är villiga att donera benmärgs-MSC.
  • Alla patienter som uppfyller inklusionskriterierna oavsett om de genomgår bifosfonatbehandling eller inte.
  • Patienter vars föräldrar eller vårdnadshavare är villiga att underteckna samtyckesformulären för att delta i denna kliniska prövning.

Exklusions kriterier:

  • Patientålder: äldre än 12 år
  • Patienter som saknar bekräftelse på mutation i antingen COL1A1- eller COL1A2-gener associerade med allvarligt deformerande OI (typ III).
  • Andra patologiska subtyper av OI.
  • Patienter som saknar HLA identiska (som delade minst 5/6 antigener) syskon som är villiga att donera benmärgs-MSC.
  • Immunbrist och andra maligniteter.
  • Deltagande i annan klinisk prövning.
  • Varje medicinskt eller psykiatriskt tillstånd som enligt forskarens uppfattning kan påverka patientens förmåga att slutföra prövningen eller försvåra deltagandet i prövningen.
  • Patienter vars föräldrar eller vårdnadshavare inte undertecknar samtyckesformulären

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Mesenkymala stamceller
Fem mesenkymala stamcellsinfusioner
Biologisk: Mesenkymala stamceller
Mesenkymala stamcellsinfusioner

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Biverkningar som ett säkerhetsmått
Tidsram: upp till 2 år efter senaste MSCs infusion
upp till 2 år efter senaste MSCs infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bentäthet
Tidsram: upp till 2 år efter senaste MSCs infusion
upp till 2 år efter senaste MSCs infusion
frakturfrekvens
Tidsram: upp till 2 år efter senaste MSCs infusion
upp till 2 år efter senaste MSCs infusion
tillväxthastighet
Tidsram: upp till 2 år efter senaste MSCs infusion
upp till 2 år efter senaste MSCs infusion
förändring från baslinjen i grad av funktionalitet
Tidsram: upp till 2 år efter senaste MSCs infusion
9 frågeundersökning med Bleck funktionsskala
upp till 2 år efter senaste MSCs infusion
förändring från baslinjen i välbefinnande
Tidsram: upp till 2 år efter senaste MSCs infusion
Ett frågeformulär med 20 artiklar utformat för att utvärdera välbefinnandet kommer att användas
upp till 2 år efter senaste MSCs infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospital de Cruces

Samarbetspartners

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

Utredare

  • Huvudutredare: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2014

Första postat (Beräknad)

24 juni 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (Annat bidrag/finansieringsnummer: EC10-219)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Osteogenesis Imperfecta

Kliniska prövningar på Mesenkymala stamceller

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera