Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапия на основе мезенхимальных стволовых клеток для лечения несовершенного остеогенеза (TERCELOI)

29 сентября 2023 г. обновлено: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Целью данного исследования является определение безопасности и эффективности пяти инфузий охарактеризованных HLA-идентичных МСК у детей без иммуносупрессии с несовершенным остеогенезом (НО).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель этого исследования — оценить безопасность трансплантации немутированных HLA-идентичных мезенхимальных стволовых клеток (МСК) у педиатрических пациентов с НО независимо от лечения бифосфонатами. Поскольку МСК по своей природе неиммуногенны и не вызывают пролиферации аллогенных лимфоцитов (в экспериментах по совместному культивированию), клеточная терапия на основе HLA-идентичных или гистосовместимых (как минимум 5 общих из 6 HLA-антигенов) аллогенных МСК может проводиться без назначать больным иммунодепрессанты. С помощью этой стратегии можно избежать неблагоприятных вторичных эффектов, связанных с лечением иммунодепрессантами, поэтому пациенты могут получить пользу от двух клеточных инфузий. За пациентами будут наблюдать в течение 2 лет после пятой и последней инфузии МСК.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Испания, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Getafe

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст пациента: старше 6 месяцев и моложе 12 лет.
  • Пациенты с молекулярным подтверждением мутации в генах COL1A1 или COL1A2, связанных с НО (тип III).
  • Пациенты с HLA-идентичными (имеющими не менее 5/6 общих антигенов) братьями и сестрами, желающие стать донорами МСК костного мозга.
  • Все пациенты, соответствующие критериям включения, независимо от того, проходят ли они лечение бифосфонатами.
  • Пациенты, чьи родители или законные опекуны готовы подписать формы согласия на участие в этом клиническом исследовании.

Критерий исключения:

  • Возраст пациента: старше 12 лет
  • Пациенты без подтверждения мутации в генах COL1A1 или COL1A2, связанных с тяжелым деформирующим НО (тип III).
  • Другие патологические подтипы НО.
  • Пациенты, у которых нет HLA-идентичных братьев и сестер (у которых есть не менее 5/6 общих антигенов), готовы стать донорами МСК костного мозга.
  • Иммунодефициты и любые другие злокачественные новообразования.
  • Участие в другом клиническом исследовании.
  • Любое медицинское или психиатрическое состояние, которое, по мнению исследователя, может повлиять на способность пациента завершить исследование или помешать участию в нем.
  • Пациенты, чьи родители или законные опекуны не подписывают формы согласия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Мезенхимальные стволовые клетки
Пять инфузий мезенхимальных стволовых клеток
Биологический: Мезенхимальные стволовые клетки
Инфузии мезенхимальных стволовых клеток

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Нежелательные явления как мера безопасности
Временное ограничение: до 2 лет после последней инфузии МСК
до 2 лет после последней инфузии МСК

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
минеральная плотность костей
Временное ограничение: до 2 лет после последней инфузии МСК
до 2 лет после последней инфузии МСК
скорость разрушения
Временное ограничение: до 2 лет после последней инфузии МСК
до 2 лет после последней инфузии МСК
скорость роста
Временное ограничение: до 2 лет после последней инфузии МСК
до 2 лет после последней инфузии МСК
изменение степени функциональности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 2 лет после последней инфузии МСК
Опрос из 9 вопросов с использованием функциональной шкалы Блека
до 2 лет после последней инфузии МСК
изменение самочувствия по сравнению с исходным
Временное ограничение: до 2 лет после последней инфузии МСК
Будет использован опросник из 20 пунктов, предназначенный для оценки благополучия.
до 2 лет после последней инфузии МСК

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hospital de Cruces

Соавторы

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

Следователи

  • Главный следователь: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 июня 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 июня 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

24 июня 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (Другой номер гранта/финансирования: EC10-219)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться